Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Internationale beoordelingsschaal voor ataxie bij jongere patiënten

30 december 2014 bijgewerkt door: Erydel

TOEPASBAARHEID VAN DE INTERNATIONALE ATAXIE BEOORDELINGSSCHAAL (ICARS) BIJ JONGERE PATIËNTEN EN ONTWIKKELING VAN WERELDWIJDE BEOORDELINGSINSTRUMENTEN VOOR PATIËNTEN MET ATAXIA TELANGIECTASIA (AT)

Het project zal informatie verzamelen over het in kaart brengen van klinische beoordelingen op een aantal schalen die worden gebruikt bij de beoordeling van patiënten met ataxie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

63

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • Mumbai, Indië
        • Jaslok Hospital
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël
        • Edmond and Lilly Safra Childrens Hospital Pediatric Unit
  • Italië
      • Brescia, Italië
        • A.O Spedalli Civilli Brescia
      • Roma, Italië, 00100
        • Università La Sapienza
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
        • Carol Morsani USF Health Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Bekende patiënten met ataxie/ataxie telangiëctasie

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Patiënten van 6-18 jaar met de diagnose ataxie, bij voorkeur AT, zullen worden opgenomen. De diagnose AT wordt gesteld op basis van de volgende criteria: typisch klinisch beeld plus een van de volgende: 1. een bewezen mutatie in het ATM-gen 2. Deficiënt ATM-eiwit aangetoond door Western-blotting 3. Verhoogd α-foetoproteïne, cerebellaire atrofie op MRI en immuundeficiëntie/ chromosomale breuk/ T-cel lymforeticulaire maligniteit.
  2. Kinderen van 6-18 jaar met verdenking op AT (die gedeeltelijk aan bovenstaande criteria voldoen, worden opgenomen)
  3. Kinderen van 6-18 jaar met een AT-achtige ziekte, met of zonder bewezen mutatie in het MRE11-gen, zullen worden opgenomen
  4. Kinderen van 6-18 jaar met ataxie van andere bekende of onbekende etiologieën kunnen worden opgenomen, maar hun totale aantal mag niet meer dan 20% van het cohort in elke locatie bedragen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Geen behandeling
Verzamel pilootgegevens over de prestaties van de ICARS bij patiënten jonger dan 10 jaar, en introduceer definities voor de verschillende klinisch gedefinieerde stadia van AT, en probeer descriptoren van verandering te ontwikkelen die kunnen helpen bij de beoordeling van patiënten in de lengterichting.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Correlatie analyse
Tijdsspanne: eenmalig bezoek
Het primaire eindpunt is de validiteit van ICARS bij kinderen jonger dan 10 jaar (door de gemiddelde scores en subscores tussen kinderen van 6-10 jaar te vergelijken met die van 10-18 jaar).
eenmalig bezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Erydel

Onderzoekers

  • Studie directeur: Luca Benatti, MD, Erydel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

16 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

31 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ICARS-CGI-Ery01-2013

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren