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Scala internazionale di valutazione dell'atassia nei pazienti più giovani

30 dicembre 2014 aggiornato da: Erydel

APPLICABILITÀ DELL'INTERNATIONAL ATAXIA RATING SCALE (ICARS) NEI PAZIENTI PIÙ GIOVANI E SVILUPPO DI STRUMENTI DI VALUTAZIONE GLOBALE PER PAZIENTI CON ATAXIA TELANGIECTASIA (AT)

Il progetto raccoglierà informazioni sulla mappatura delle valutazioni cliniche su una serie di scale utilizzate nella valutazione dei pazienti con atassie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

63

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Mumbai, India
        • Jaslok Hospital
  • Israele
      • Tel Hashomer, Israele
        • Edmond and Lilly Safra Childrens Hospital Pediatric Unit
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • A.O Spedalli Civilli Brescia
      • Roma, Italia, 00100
        • Università La Sapienza
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
        • Carol Morsani USF Health Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti noti con atassia/atassia teleangectasia

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Saranno inclusi pazienti di età compresa tra 6 e 18 anni con diagnosi di atassia, preferibilmente AT. La diagnosi di AT sarà effettuata sulla base dei criteri: quadro clinico tipico più uno dei seguenti: 1. una mutazione provata nel gene ATM 2. Carenza di proteina ATM dimostrata da Western blotting 3. Elevata α-fetoproteina, atrofia cerebellare alla risonanza magnetica e immunodeficienza/rottura cromosomica/malignità linforeticolare delle cellule T.
  2. Bambini di età compresa tra 6 e 18 anni con sospetta AT (che soddisfano parzialmente i criteri di cui sopra saranno inclusi)
  3. Saranno inclusi bambini di età compresa tra 6 e 18 anni con malattia simile all'AT, con o senza mutazione provata nel gene MRE11
  4. Potrebbero essere inclusi bambini di età compresa tra 6 e 18 anni con atassia di altre eziologie note o sconosciute, ma il loro numero totale non deve superare il 20% della coorte in ciascun centro

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Nessun trattamento
Raccogliere dati pilota sulle prestazioni dell'ICARS in pazienti di età inferiore ai 10 anni, nonché introdurre definizioni per i vari stadi clinicamente definiti di AT e tentare di sviluppare descrittori di cambiamento che potrebbero aiutare nella valutazione longitudinale dei pazienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi di correlazione
Lasso di tempo: singola visita
L'outcome primario è la validità dell'ICARS nei bambini di età inferiore ai 10 anni (confrontando i punteggi medi e i punteggi parziali tra i bambini di età compresa tra 6 e 10 anni e quelli di età compresa tra 10 e 18 anni).
singola visita

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Erydel

Investigatori

  • Direttore dello studio: Luca Benatti, MD, Erydel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

16 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

31 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 dicembre 2014

Ultimo verificato

1 dicembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ICARS-CGI-Ery01-2013

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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