国际年轻患者共济失调评定量表
2014年12月30日 更新者：Erydel
国际共济失调量表 (ICARS) 在年轻患者中的适用性以及针对共济失调毛细血管扩张症 (AT) 患者的全球评分工具的开发
该项目将收集有关在评估共济失调患者时使用的许多量表的临床评级映射的信息。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
63
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
已知患有共济失调/共济失调毛细血管扩张症的患者
描述
纳入标准
- 诊断为共济失调，最好是 AT 的 6-18 岁患者将被包括在内。 AT 的诊断将基于以下标准：典型的临床表现加上以下之一： 1. ATM 基因中已证实的突变 2. Western blotting 证实 ATM 蛋白缺陷 3. 甲胎蛋白升高，MRI 显示小脑萎缩和免疫缺陷/染色体断裂/T 细胞淋巴网状恶性肿瘤。
- 6-18岁疑似AT儿童（部分符合上述标准者纳入）
- 将包括 6-18 岁患有 AT 样疾病的儿童，无论是否证实 MRE11 基因发生突变
- 可能包括 6-18 岁患有其他已知或未知病因的共济失调的儿童，但他们的总数不应超过每个站点队列的 20%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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没有治疗
收集关于 10 岁以下患者的 ICARS 表现的试点数据，以及介绍 AT 的各种临床定义阶段的定义，并尝试开发有助于纵向评估患者的变化描述符。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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相关分析
大体时间：单次访问
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主要结果是 ICARS 在 10 岁以下儿童中的有效性（通过比较 6-10 岁儿童与 10-18 岁儿童的平均分数和子分数）。
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单次访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Luca Benatti, MD、Erydel
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2013年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年9月11日
首次发布 (估计)
2013年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年12月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年12月30日
最后验证
2014年12月1日
更多信息
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