Escala Internacional de Avaliação de Ataxia em Pacientes Mais Jovens
30 de dezembro de 2014 atualizado por: Erydel
APLICABILIDADE DA ESCALA INTERNACIONAL DE ATAXIA (ICARS) EM PACIENTES MAIS JOVENS E DESENVOLVIMENTO DE INSTRUMENTOS DE CLASSIFICAÇÃO GLOBAL PARA PACIENTES COM ATAXIA TELANGIECTASIA (AT)
O projeto coletará informações sobre o mapeamento de classificações clínicas em várias escalas usadas na avaliação de pacientes com ataxias.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
63
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos
- Carol Morsani USF Health Center
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Tel Hashomer, Israel
- Edmond and Lilly Safra Childrens Hospital Pediatric Unit
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Brescia, Itália
- A.O Spedalli Civilli Brescia
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Roma, Itália, 00100
- Università La Sapienza
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Mumbai, Índia
- Jaslok Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes conhecidos com ataxia/ataxia telangiectasia
Descrição
Critério de inclusão
- Serão incluídos pacientes de 6 a 18 anos com diagnóstico de ataxia, preferencialmente AT. O diagnóstico de AT será feito com base nos critérios: quadro clínico típico mais um dos seguintes: 1. uma mutação comprovada no gene ATM 2. Proteína ATM deficiente comprovada por Western blotting 3. α-fetoproteína elevada, atrofia cerebelar na ressonância magnética e imunodeficiência/ quebra cromossômica/ malignidade linforreticular de células T.
- Crianças de 6 a 18 anos com suspeita de AT (sendo incluídas as que preenchem parcialmente os critérios acima)
- Serão incluídas crianças de 6 a 18 anos com doença do tipo AT, com ou sem mutação comprovada no gene MRE11
- Crianças de 6 a 18 anos com ataxia de outras etiologias conhecidas ou desconhecidas podem ser incluídas, mas seu número total não deve exceder 20% da coorte em cada local
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Sem tratamento
Coletar dados piloto sobre o desempenho do ICARS em pacientes com menos de 10 anos de idade, bem como introduzir definições para os vários estágios definidos clinicamente da TA e tentar desenvolver descritores de mudança que possam ajudar na avaliação longitudinal dos pacientes.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Análise de correlação
Prazo: visita única
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O desfecho primário é a validade do ICARS em crianças com menos de 10 anos de idade (comparando as pontuações e subpontuações médias entre crianças de 6 a 10 anos de idade com aquelas de 10 a 18 anos de idade).
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visita única
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Luca Benatti, MD, Erydel
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de maio de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de maio de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de setembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de setembro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
16 de setembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
31 de dezembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de dezembro de 2014
Última verificação
1 de dezembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Discinesias
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Síndromes Neurocutâneas
- Doenças Cerebelares
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Ataxias espinocerebelares
- Ataxia
- Telangiectasia
- Ataxia Cerebelar
- Ataxia Telangiectasia
Outros números de identificação do estudo
- ICARS-CGI-Ery01-2013
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