Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

International Ataxia Rating Scale in Younger Patients

30. desember 2014 oppdatert av: Erydel

ANVENDELSE AV DEN INTERNASJONALE ATAXIA RATING SCALE (ICARS) HOS YNGRE PASIENTER OG UTVIKLING AV GLOBALE RATINGINSTRUMENT FOR PASIENTER MED ATAXIA TELANGIECTASIA (AT)

Prosjektet skal samle informasjon om kartlegging av kliniske vurderinger på en rekke skalaer som benyttes i vurdering av pasienter med ataksier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

63

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
        • Carol Morsani USF Health Center
  • India
      • Mumbai, India
        • Jaslok Hospital
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel
        • Edmond and Lilly Safra Childrens Hospital Pediatric Unit
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • A.O Spedalli Civilli Brescia
      • Roma, Italia, 00100
        • Università La Sapienza

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Kjente pasienter med ataksi/ataksi telangiectasia

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Pasienter i alderen 6-18 år med diagnostisert ataksi, fortrinnsvis AT vil inkluderes. Diagnosen AT vil bli stilt basert på kriteriene: typisk klinisk bilde pluss ett av følgende: 1. en påvist mutasjon i ATM-genet 2. Mangel på ATM-protein påvist ved Western blotting 3. Forhøyet α-fetoprotein, cerebellar atrofi på MR og immunsvikt/ kromosombrudd/ T-celle lymforetikulær malignitet.
  2. Barn i alderen 6-18 år med mistenkt AT (som delvis oppfyller kriteriene ovenfor vil bli inkludert)
  3. Barn i alderen 6-18 år med AT-lignende sykdom, med eller uten påvist mutasjon i MRE11-genet vil bli inkludert
  4. Barn i alderen 6-18 år med ataksi av andre kjente eller ukjente etiologier kan inkluderes, men deres totale antall bør ikke overstige 20 % av kohorten på hvert sted

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Ingen behandling
Samle pilotdata om ytelsen til ICARS hos pasienter yngre enn 10 år, samt å introdusere definisjoner for de ulike klinisk definerte stadiene av AT, og forsøk å utvikle beskrivelser av endring som kan hjelpe i vurderingen av pasienter i lengderetningen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjonsanalyse
Tidsramme: enkelt besøk
Det primære resultatet er validiteten til ICARS hos barn under 10 år (ved å sammenligne gjennomsnittsskårene og delskårene mellom barn i alderen 6-10 år med de i alderen 10-18 år).
enkelt besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Erydel

Etterforskere

  • Studieleder: Luca Benatti, MD, Erydel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mai 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

16. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

31. desember 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2014

Sist bekreftet

1. desember 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ICARS-CGI-Ery01-2013

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere