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Escala internacional de calificación de ataxia en pacientes más jóvenes

30 de diciembre de 2014 actualizado por: Erydel

APLICABILIDAD DE LA ESCALA INTERNACIONAL DE CLASIFICACIÓN DE LA ATAXIA (ICARS) EN PACIENTES MÁS JÓVENES Y DESARROLLO DE INSTRUMENTOS DE CLASIFICACIÓN GLOBAL PARA PACIENTES CON ATAXIA TELANGIECTASIA (AT)

El proyecto recopilará información sobre el mapeo de calificaciones clínicas en una serie de escalas que se utilizan en la evaluación de pacientes con ataxias.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

63

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
        • Carol Morsani USF Health Center
  • India
      • Mumbai, India
        • Jaslok Hospital
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel
        • Edmond and Lilly Safra Childrens Hospital Pediatric Unit
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • A.O Spedalli Civilli Brescia
      • Roma, Italia, 00100
        • Università La Sapienza

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes conocidos con ataxia/ataxia telangiectasia

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Se incluirán pacientes de 6 a 18 años con diagnóstico de ataxia, preferentemente TA. El diagnóstico de AT se realizará con base en los criterios: cuadro clínico típico más uno de los siguientes: 1. una mutación comprobada en el gen ATM 2. Proteína ATM deficiente comprobada por Western Blot 3. α-fetoproteína elevada, atrofia cerebelosa en la resonancia magnética e inmunodeficiencia/rotura cromosómica/malignidad linforeticular de células T.
  2. Niños de 6 a 18 años con sospecha de TA (se incluirán los que cumplan parcialmente los criterios anteriores)
  3. Se incluirán niños de 6 a 18 años con enfermedad tipo AT, con o sin mutación comprobada en el gen MRE11
  4. Se pueden incluir niños de 6 a 18 años con ataxia de otras etiologías conocidas o desconocidas, pero su número total no debe exceder el 20% de la cohorte en cada sitio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Sin tratamiento
Recopilar datos piloto sobre el desempeño del ICARS en pacientes menores de 10 años, así como introducir definiciones para las diversas etapas clínicamente definidas de la TA, e intentar desarrollar descriptores de cambio que puedan ayudar en la evaluación de los pacientes de forma longitudinal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis de correlación
Periodo de tiempo: visita única
El resultado primario es la validez de ICARS en niños menores de 10 años (al comparar las puntuaciones medias y las subpuntuaciones entre niños de 6 a 10 años con los de 10 a 18 años).
visita única

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Erydel

Investigadores

  • Director de estudio: Luca Benatti, MD, Erydel

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

16 de septiembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

31 de diciembre de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de diciembre de 2014

Última verificación

1 de diciembre de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ICARS-CGI-Ery01-2013

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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