成長ホルモン欠乏症 (GHD) の小児における ACP-001 の毎週の hGH と毎日の hGH の安全性、PK/PD (薬物動態/薬力学) および有効性
2026年6月16日 更新者：Ascendis Pharma A/S
思春期前の子供を対象に週 1 回投与する ACP-001 と標準的な毎日の rhGH 補充療法の安全性、忍容性、および有効性を調査する多施設、第 2 相、無作為化、非盲検、実薬対照、並行群間試験成長ホルモン欠乏症 (GHD)
長時間作用型成長ホルモン製品である ACP-001 と標準的なヒト成長ホルモン療法の 6 か月間の研究.
ACP-001 は週に 1 回投与され、標準的なヒト成長ホルモン (hGH) は毎日投与されます。
主な目的は、安全性、薬物動態、および薬力学を 6 か月にわたって実証することです。
二次的な目的は、ACP-001 治療群と毎日の hGH 治療群の高さ速度 (HV) の比較です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
53
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Donetsk、ウクライナ
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kharkiv、ウクライナ
- Kharkiv National Medical University
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Kiev、ウクライナ
- Institute of Endocrinology and Metabolism
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Kiev、ウクライナ
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
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Odesa、ウクライナ
- Odessa National Medical University
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Alexandria、エジプト
- El Shatby University Hospital
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Cairo、エジプト
- Cairo university hospital
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Cairo、エジプト
- Ain Shams University Hospital
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El Mansoura、エジプト
- El Mansoura University Hospital
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Athens、ギリシャ
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
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Ljubljana、スロベニア
- Children's University Hospital
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Ústí nad Labem、チェコ
- Masaryk´s Hospital
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- Ankara University School of Medicine
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Izmir、トルコ（Türkiye）
- Ege University
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Leipzig、ドイツ
- University Hospital Leipzig
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Magdeburg、ドイツ
- University Children's Hospital Magdeburg
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Budapest、ハンガリー
- Buda Children's Hospital
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Budapest、ハンガリー
- Heim Pal Children's Hospital
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Pécs、ハンガリー
- University of Pecs
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Szeged、ハンガリー
- University of Szeged
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Bordeaux、フランス
- Hôpital des enfants Pellegrin
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Lille、フランス
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon、フランス
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Varna、ブルガリア
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
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Minsk、ベラルーシ
- 2nd Children City Clinic
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Katowice、ポーランド
- University Medical Hospital
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Lublin、ポーランド
- Medical University of Lublin
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Rzeszów、ポーランド
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
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Warsaw、ポーランド
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
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Cluj-Napoca、ルーマニア
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
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Iași、ルーマニア
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
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Timișoara、ルーマニア
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
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Moscow、ロシア
- Federal State Budgetary Institution
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Saint Petersburg、ロシア
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Samara、ロシア
- Samara State Medical University
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Ufa、ロシア
- Bashkir State Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 思春期前の子供、Tanner ステージ 1
- 2つの刺激テストによって確認されたGHDの診断
- 骨年齢が実年齢以下
- 高さおよび高さ速度の障害
- BMI +/- 2 SD (標準偏差) 以内
- ベースライン IGF-1 (インスリン様成長因子)
- 通常の眼底検査
- 安定ホルモン補充療法（hGH以外）
- 書面によるインフォームド コンセント
除外基準:
- rhGH または IGF-I への以前の暴露
- 過去または現在の頭蓋内腫瘍;悪性疾患の病歴または存在
- 在胎期間の割に小さい (SGA)
- 栄養失調
- 心理社会的小人症
- セリアック病
- 抗hGH抗体
- 糖尿病
- 染色体異常（例： ターナー症候群、SHOX)
- 閉じた骨端
- -既知または疑われるHIV感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ACP-001、用量レベル 1
ACP-001を週1回皮下注射
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週1回の皮下注射
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実験的：ACP-001、用量レベル 2
ACP-001を週1回皮下注射
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週1回の皮下注射
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実験的：ACP-001、用量レベル 3
ACP-001を週1回皮下注射
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週1回の皮下注射
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アクティブコンパレータ：ひと成長ホルモン
ヒト成長ホルモン（rhGH）の1日1回皮下注射
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ヒト成長ホルモンの1日1回皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗 hGH 結合抗体形成の発生率
時間枠：訪問 2 - 訪問 5
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2回連続の投与後の訪問で抗hGH結合抗体が陽性であった被験者の数
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訪問 2 - 訪問 5
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抗 hGH 中和抗体形成の発生率
時間枠：訪問 2 - 訪問 5
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2回連続の投与後の訪問で抗hGH中和抗体が陽性であった被験者の数
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訪問 2 - 訪問 5
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ローカル忍容性イベントを報告した被験者の数（患者と治験責任医師による評価）
時間枠：訪問5（27週目）までの研究治療の開始
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局所耐性の評価は、注射部位を検査することにより（調査訪問中に治験責任医師により）、既往歴データおよび患者日誌の記録に基づいて実施された。
評価には、痛み、発赤、あざ、腫れ、かゆみが含まれます。
すべての被験者は、各症状カテゴリ内で 1 回だけカウントされました。
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訪問5（27週目）までの研究治療の開始
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HGHのCmax
時間枠：訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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次のエンドポイントの一部として: ACP-001 投与群間で比較した ACP-001 治療患者の血清 hGH の PK プロファイル、および通院 1 および 3 中の毎日の rhGH グループからの hGH の薬物動態 (PK) プロファイルとの比較。 3回目（13週目）の未補正Cmax（濃度の最大値）値 |
訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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HGHのAUC0-168h
時間枠：訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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次のエンドポイントの一部として: ACP-001 投与群間で比較した ACP-001 治療患者の血清 hGH の PK プロファイル、および訪問 1 と訪問 3 中の毎日の rhGH グループからの hGH の PK プロファイルとの比較 3回目（13週目）の補正されていないAUC0-168h（0hから168hまでの曲線下面積）値 |
訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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IGF-1 の E トラフ
時間枠：訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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次のエンドポイントの一部として: 訪問 1 および訪問 3 中の血清 IGF-1 の PD プロファイルを、ACP-001 投与群と毎日の rhGH 群と比較した 13週目の補正されていないEトラフ（投与前の有効性反応）値 |
訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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IGF-1のEmax
時間枠：訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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次のエンドポイントの一部として: V1 および V3 中の血清 IGF-1 の PD プロファイルを ACP-001 投与群と毎日の rhGH 群と比較 |
訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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IGF-1のAUEC0-168h
時間枠：訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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次のエンドポイントの一部として: ACP-001投与群間およびrhGH群と比較したV1およびV3中の血清IGF-1のPDプロファイル。 13 週目の未補正 AUEC0-168 (0h-168h の有効性曲線下面積) 値 |
訪問 3 (13 週目) で 0 時間から 168 時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年換算高度速度
時間枠：ベースラインから 6 か月 (訪問 5)
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各ACP-001用量群および毎日のrhGH用量群について、6ヶ月の終わりにACP-001または毎日のrhGHで治療中の年間HV
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ベースラインから 6 か月 (訪問 5)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年7月1日
一次修了 (実際)
2015年7月1日
研究の完了 (実際)
2015年9月1日
試験登録日
最初に提出
2013年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年9月18日
最初の投稿 (推定)
2013年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月16日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。