성장 호르몬 결핍증(GHD)이 있는 소아에서 매주 ACP-001 대 일일 hGH의 안전성, PK/PD(약동학/약력학) 및 효능
2016년 11월 28일 업데이트: Ascendis Pharma A/S
ACP-001의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 다기관, 2상, 무작위, 공개 라벨, 활성 제어, 병렬 그룹 연구는 사춘기 전 아동에서 주 1회 투여된 ACP-001과 표준 일일 rhGH 대체 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 조사합니다. 성장 호르몬 결핍증(GHD)
지속형 성장 호르몬 제품인 ACP-001과 표준 인간 성장 호르몬 요법의 6개월 연구.
ACP-001은 주 1회, 표준 인간 성장 호르몬(hGH)은 매일 투여됩니다.
주요 목표는 6개월 동안 안전성, 약동학 및 약력학을 입증하는 것입니다.
2차 목표는 ACP-001 처리 그룹과 일일 hGH 처리 그룹의 신장 속도(HV)를 비교하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
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Leipzig, 독일
- University Hospital Leipzig
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Magdeburg, 독일
- University Children's Hospital Magdeburg
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Moscow, 러시아 연방
- Federal State Budgetary Institution
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Samara, 러시아 연방
- Samara State Medical University
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St. Petersburg, 러시아 연방
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Ufa, 러시아 연방
- Bashkir State Medical University
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Cluj- Napoca, 루마니아
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
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Iasi, 루마니아
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
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Timisoara, 루마니아
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
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Minsk, 벨라루스
- 2nd Children City Clinic
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Varna, 불가리아
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
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Ljubljana, 슬로베니아
- Children's University Hospital
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Donetsk, 우크라이나
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kharkiv, 우크라이나
- Kharkiv National Medical University
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Kiev, 우크라이나
- Institute of Endocrinology and Metabolism
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Kiev, 우크라이나
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
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Odessa, 우크라이나
- Odessa National Medical University
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Alexandria, 이집트
- El Shatby University Hospital
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Cairo, 이집트
- Cairo University Hospital
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Cairo, 이집트
- Ain Shams University Hospital
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El Mansoura, 이집트
- El Mansoura University Hospital
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Ústí nad Labem, 체코 공화국
- Masaryk´s Hospital
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Ankara, 칠면조
- Ankara University School of Medicine
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Izmir, 칠면조
- Ege University
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Katowice, 폴란드
- University Medical Hospital
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Lublin, 폴란드
- Medical University of Lublin
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Rzeszów, 폴란드
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
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Warsaw, 폴란드
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
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Bordeaux, 프랑스
- Hôpital des enfants Pellegrin
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Lille, 프랑스
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon, 프랑스
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Budapest, 헝가리
- Buda Children's Hospital
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Budapest, 헝가리
- Heim Pal Children's Hospital
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Pecs, 헝가리
- University of Pécs
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Szeged, 헝가리
- University Of Szeged
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 사춘기 전 아동, 태너 1기
- 두 번의 자극 테스트로 확인된 GHD 진단
- 뼈 나이가 생활연령보다 크지 않은 경우
- 손상된 높이 및 높이 속도
- +/- 2SD 이내의 BMI(표준 편차)
- 기준선 IGF-1(인슐린 유사 성장 인자)
- 일반 안저검사
- 안정적인 호르몬 대체 요법(hGH 제외)
- 서면 동의서
제외 기준:
- rhGH 또는 IGF-I에 대한 사전 노출
- 과거 또는 현재 두개내 종양; 악성 질환의 병력 또는 존재
- 재태 연령에 비해 작음(SGA)
- 영양 실조
- 심리사회적 왜소증
- 체강 질병
- 항 hGH 항체
- 진성 당뇨병
- 염색체 이상(예: 터너 증후군, SHOX)
- 닫힌 epiphyses
- 알려진 또는 의심되는 HIV 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ACP-001, 용량 수준 1
매주 1회 ACP-001 피하주사
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매주 1회 피하주사
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실험적: ACP-001, 용량 수준 2
매주 1회 ACP-001 피하주사
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매주 1회 피하주사
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실험적: ACP-001, 용량 수준 3
매주 1회 ACP-001 피하주사
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매주 1회 피하주사
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활성 비교기: 인간 성장 호르몬
인간 성장 호르몬(rhGH)의 1일 1회 피하 주사
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인간 성장 호르몬의 1일 1회 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항-hGH 결합 항체 형성의 발생률
기간: 방문 2 - 방문 5
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2회 연속 투약 후 방문에서 항-hGH 결합 항체에 대해 양성 결과를 보인 대상체의 수
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방문 2 - 방문 5
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항 hGH 중화 항체 형성의 발생률
기간: 방문 2 - 방문 5
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2회 연속 투약 후 방문에서 항-hGH 중화 항체에 대해 양성 결과를 보인 대상체의 수
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방문 2 - 방문 5
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국소 내약성 사건을 보고한 대상체의 수(환자 및 조사자가 평가함)
기간: 방문 5를 통한 연구 치료 시작(27주차)
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국소 내약성의 평가는 (연구 방문 동안 조사관에 의해) 주사 부위를 조사하고 기억 상실 데이터 및 환자 일지의 기록을 기반으로 수행되었습니다.
평가에는 통증, 발적, 타박상, 부기 및 가려움증이 포함되었습니다.
모든 주제는 각 증상 범주 내에서 한 번만 계산되었습니다.
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방문 5를 통한 연구 치료 시작(27주차)
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HGH의 Cmax
기간: 방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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다음 끝점의 일부로: ACP-001 투여군 사이에서 비교된 ACP-001 치료 환자로부터의 혈청 hGH의 PK 프로필 및 방문 1 및 3 동안 매일 rhGH 그룹으로부터의 hGH의 약동학(PK) 프로필. 방문 3(제13주)에서 보정되지 않은 Cmax(농도의 최대값) 값 |
방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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HGH의 AUC0-168h
기간: 방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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다음 끝점의 일부로: 방문 1 및 방문 3 동안 매일 rhGH 그룹으로부터의 hGH의 PK 프로필과 ACP-001 용량 그룹 사이에서 비교된 ACP-001 처리된 환자로부터의 혈청 hGH의 PK 프로필 방문 3(제13주)에서 수정되지 않은 AUC0-168h(0h에서 168h까지의 곡선 아래 영역) 값 |
방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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IGF-1의 E-트로프
기간: 방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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다음 끝점의 일부로: ACP-001 용량 그룹과 일일 rhGH 그룹 사이에서 비교한 방문 1 및 방문 3 동안의 혈청 IGF-1의 PD 프로파일 13주차에 보정되지 않은 E-Trough(투여 전 효능 반응) 값 |
방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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IGF-1의 Emax
기간: 방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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다음 끝점의 일부로: ACP-001 용량군과 일일 rhGH군 간 비교 V1 및 V3 동안 혈청 IGF-1의 PD 프로필 |
방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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IGF-1의 AUEC0-168h
기간: 방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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다음 끝점의 일부로: ACP-001 용량 그룹과 rhGH 그룹 사이에서 비교된 V1 및 V3 동안의 혈청 IGF-1의 PD 프로필. 13주차에 보정되지 않은 AUEC0-168(0h-168h의 효능 곡선 아래 영역) 값 |
방문 3(제13주)에서 0시간 내지 168시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연간 높이 속도
기간: 기준선 ~ 6개월(방문 5)
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각 ACP-001 투여군 및 일일 rhGH 투여군에 대해 ACP-001로 치료하는 동안 또는 6개월 말에 매일 rhGH로 치료하는 동안 연간 HV
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기준선 ~ 6개월(방문 5)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
- 수석 연구원: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 9월 18일
처음 게시됨 (추정)
2013년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 28일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ACP-001에 대한 임상 시험
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Ascendis Pharma A/S완전한
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National Taiwan University Hospital모집하지 않고 적극적으로
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Nordsjaellands HospitalOdense University Hospital; Zealand University Hospital; Rigshospitalet, Denmark; University... 그리고 다른 협력자들완전한
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.완전한
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University of California, San FranciscoNational Institute on Aging (NIA)모병
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The Hong Kong Polytechnic UniversityUnited Christian Hospital; Shatin Hospital모병
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Duke-NUS Graduate Medical SchoolSingapore General Hospital; National Heart Centre Singapore완전한
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.초대로 등록
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University of AarhusDanish Cancer Society; TrygFonden, Denmark알려지지 않은