Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, PK/PD (farmakokinetik/farmakodynamik) og effektivitet af ACP-001 ugentlig versus daglig hGH hos børn med væksthormonmangel (GHD)

28. november 2016 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

Et multicenter, fase 2, randomiseret, åbent label, aktivt kontrolleret, parallelgruppeundersøgelse, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​forskellige dosisniveauer af ACP-001 administreret én gang om ugen versus standard daglig rhGH-erstatningsterapi hos præpubertale børn med Væksthormonmangel (GHD)

En seks måneders undersøgelse af ACP-001, et langtidsvirkende væksthormonprodukt, versus standardbehandling med humant væksthormon. ACP-001 vil blive givet en gang om ugen, standard humant væksthormon (hGH) vil blive givet på daglig basis. Det primære formål er at demonstrere sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik over en periode på seks måneder. Et sekundært mål er sammenligningen af ​​højdehastighed (HV) af de ACP-001-behandlede grupper med den daglige hGH-behandlingsgruppe.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Den Russiske Føderation
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Den Russiske Føderation
        • Bashkir State Medical University
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egypten
        • El Mansoura University Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland
        • 2nd Children City Clinic
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Ankara University School Of Medicine
      • Izmir, Kalkun
        • Ege University
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polen
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polen
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polen
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rumænien
      • Cluj- Napoca, Rumænien
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Rumænien
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Rumænien
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Children's University Hospital
  • Tjekkiet
      • Ústí nad Labem, Tjekkiet
        • Masaryk´s Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Tyskland
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraine
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa National Medical University
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Ungarn
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Præpubertale børn, Tanner fase 1
  • Diagnose af GHD, bekræftet af to stimulationstests
  • Knoglealder ikke større end kronologisk alder
  • Nedsat højde og højdehastighed
  • BMI inden for +/- 2 SD (standardafvigelser)
  • Baseline IGF-1 (insulinlignende vækstfaktor)
  • Normal fundoskopi
  • Stabil hormonal erstatningsterapi (bortset fra hGH)
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eksponering for rhGH eller IGF-I
  • Tidligere eller nuværende intrakraniel tumor; historie eller tilstedeværelse af ondartet sygdom
  • Lille for gestationsalder (SGA)
  • Fejlernæring
  • Psykosocial dværgvækst
  • Cøliaki
  • Anti-hGH antistoffer
  • Diabetes mellitus
  • Kromosomale abnormiteter (f. Turners syndrom, SHOX)
  • Lukkede epifyser
  • Kendt eller mistænkt HIV-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACP-001, dosisniveau 1
En gang ugentlig subkutan injektion af ACP-001
Medicin: ACP-001
En gang ugentlig subkutan injektion
Eksperimentel: ACP-001, dosisniveau 2
En gang ugentlig subkutan injektion af ACP-001
Medicin: ACP-001
En gang ugentlig subkutan injektion
Eksperimentel: ACP-001, dosisniveau 3
En gang ugentlig subkutan injektion af ACP-001
Medicin: ACP-001
En gang ugentlig subkutan injektion
Aktiv komparator: Menneskelig væksthormon
En gang daglig subkutan injektion af humant væksthormon (rhGH)
Medicin: Menneskelig væksthormon
En gang daglig subkutan injektion af humant væksthormon
Andre navne:
  • Somatropin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af anti-hGH-bindende antistofdannelse
Tidsramme: Besøg 2 - Besøg 5
Antal forsøgspersoner med positive resultater for anti-hGH-bindende antistoffer ved to på hinanden følgende besøg efter dosis
Besøg 2 - Besøg 5
Forekomst af anti-hGH neutraliserende antistofdannelse
Tidsramme: Besøg 2 - Besøg 5
Antal forsøgspersoner med positive resultater for anti-hGH neutraliserende antistoffer ved to på hinanden følgende besøg efter dosis
Besøg 2 - Besøg 5
Antal forsøgspersoner, der rapporterer lokale tolerabilitetshændelser (vurderet af patienten og efterforskeren)
Tidsramme: Start af studiebehandling gennem besøg 5 (uge 27)
Vurdering af lokal tolerabilitet blev udført ved at undersøge injektionssteder (af investigator under studiebesøg) og på baggrund af anamnestiske data og journaler i patientdagbogen. Vurderinger omfattede smerter, rødme, blå mærker, hævelse og kløe. Hvert individ blev kun talt én gang inden for hver symptomkategori.
Start af studiebehandling gennem besøg 5 (uge 27)
Cmax af hGH
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Som en del af følgende endepunkt:

PK-profil af serum-hGH fra ACP-001-behandlede patienter sammenlignet mellem ACP-001-dosisgrupper og med den farmakokinetiske (PK) profil af hGH fra de daglige rhGH-grupper under besøg 1 og 3.

Ukorrigerede Cmax (maksimal værdi af koncentration) ved besøg 3 (uge 13)
0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)
AUC0-168h af hGH
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Som en del af følgende endepunkt:

PK-profil af serum-hGH fra ACP-001-behandlede patienter sammenlignet mellem ACP-001-dosisgrupper og med PK-profilen af ​​hGH fra den daglige rhGH-gruppe under besøg 1 og besøg 3

Ukorrigerede AUC0-168h (areal under kurven fra 0h til 168h) værdier ved besøg 3 (uge 13)
0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)
E-trough af IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Som en del af følgende endepunkt:

PD-profil af serum IGF-1 under besøg 1 og besøg 3 sammenlignet mellem ACP-001-dosisgrupperne og med den daglige rhGH-gruppe

Ukorrigerede E-Trough-værdier (præ-dosis effektivitetsrespons) ved uge 13
0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)
Emax af IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Som en del af følgende endepunkt:

PD-profil af serum IGF-1 under V1 og V3 sammenlignet mellem ACP-001-dosisgrupperne og med den daglige rhGH-gruppe
0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)
AUEC0-168h af IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Som en del af følgende endepunkt:

PD-profil af serum IGF-1 under V1 og V3 sammenlignet mellem ACP-001-dosisgrupperne og med rhGH-gruppen.

Ukorrigerede AUEC0-168 (areal under effektivitetskurven fra 0h-168h) værdier i uge 13
0 timer til 168 timer ved besøg 3 (uge 13)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed
Tidsramme: Baseline til 6 måneder (besøg 5)
Annualiseret HV under behandling med ACP-001 eller daglig rhGH ved udgangen af ​​6 måneder, for hver ACP-001 dosisgruppe og for den daglige rhGH dosisgruppe
Baseline til 6 måneder (besøg 5)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Ledende efterforsker: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2013

Først opslået (Skøn)

23. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACP-001_CT-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel (GHD)

Kliniske forsøg med ACP-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner