Seguridad, PK/PD (farmacocinética/farmacodinámica) y eficacia de ACP-001 semanal versus hGH diaria en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD)
16 de junio de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S
Un estudio multicéntrico, de fase 2, aleatorizado, abierto, controlado con activo, de grupos paralelos que investiga la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de diferentes niveles de dosis de ACP-001 administrados una vez a la semana versus terapia de reemplazo de rhGH diaria estándar en niños prepuberales con Deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD)
Un estudio de seis meses de ACP-001, un producto de hormona de crecimiento de acción prolongada, en comparación con la terapia de hormona de crecimiento humana estándar.
ACP-001 se administrará una vez a la semana, la hormona de crecimiento humano estándar (hGH) se administrará diariamente.
El objetivo principal es demostrar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica durante un período de seis meses.
Un objetivo secundario es la comparación de la velocidad de altura (HV) de los grupos tratados con ACP-001 con el grupo de tratamiento diario con hGH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Leipzig, Alemania
- University Hospital Leipzig
-
Magdeburg, Alemania
- University Children's Hospital Magdeburg
-
-
-
-
-
Minsk, Bielorrusia
- 2nd Children City Clinic
-
-
-
-
-
Varna, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
-
-
-
-
-
Ústí nad Labem, Chequia
- Masaryk´s Hospital
-
-
-
-
-
Alexandria, Egipto
- El Shatby University Hospital
-
Cairo, Egipto
- Cairo university hospital
-
Cairo, Egipto
- Ain Shams University Hospital
-
El Mansoura, Egipto
- El Mansoura University Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Eslovenia
- Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Hôpital des enfants Pellegrin
-
Lille, Francia
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Lyon, Francia
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
-
-
-
-
Athens, Grecia
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría
- Buda Children's Hospital
-
Budapest, Hungría
- Heim Pal Children's Hospital
-
Pécs, Hungría
- University of Pecs
-
Szeged, Hungría
- University of Szeged
-
-
-
-
-
Katowice, Polonia
- University Medical Hospital
-
Lublin, Polonia
- Medical University of Lublin
-
Rzeszów, Polonia
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
-
Warsaw, Polonia
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumania
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
-
Iași, Rumania
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
-
Timișoara, Rumania
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
-
-
-
-
-
Moscow, Rusia
- Federal State Budgetary Institution
-
Saint Petersburg, Rusia
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
-
Samara, Rusia
- Samara State Medical University
-
Ufa, Rusia
- Bashkir State Medical University
-
-
-
-
-
Ankara, Turquía (Türkiye)
- Ankara University School of Medicine
-
Izmir, Turquía (Türkiye)
- Ege University
-
-
-
-
-
Donetsk, Ucrania
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kharkiv, Ucrania
- Kharkiv National Medical University
-
Kiev, Ucrania
- Institute of Endocrinology and Metabolism
-
Kiev, Ucrania
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
-
Odesa, Ucrania
- Odessa National Medical University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños prepúberes, etapa 1 de Tanner
- Diagnóstico de GHD, confirmado por dos pruebas de estimulación
- Edad ósea no superior a la edad cronológica
- Alteración de la altura y la velocidad de altura
- IMC dentro de +/- 2 SD (desviaciones estándar)
- IGF-1 inicial (factor de crecimiento similar a la insulina)
- Fundoscopia normal
- Terapia de reemplazo hormonal estable (que no sea hGH)
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Exposición previa a rhGH o IGF-I
- Tumor intracraneal pasado o presente; antecedentes o presencia de enfermedad maligna
- Pequeño para la edad gestacional (SGA)
- Desnutrición
- Enanismo psicosocial
- Enfermedad celíaca
- Anticuerpos anti-hGH
- Diabetes mellitus
- anomalías cromosómicas (p. síndrome de Turner, SHOX)
- epífisis cerradas
- Infección por VIH conocida o sospechada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: ACP-001, nivel de dosis 1
Una inyección subcutánea semanal de ACP-001
|
Inyección subcutánea una vez a la semana
|
|
Experimental: ACP-001, nivel de dosis 2
Una inyección subcutánea semanal de ACP-001
|
Inyección subcutánea una vez a la semana
|
|
Experimental: ACP-001, nivel de dosis 3
Una inyección subcutánea semanal de ACP-001
|
Inyección subcutánea una vez a la semana
|
|
Comparador activo: Hormona del crecimiento humano
Inyección subcutánea una vez al día de hormona de crecimiento humano (rhGH)
|
Inyección subcutánea una vez al día de hormona de crecimiento humano
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de formación de anticuerpos de unión anti-hGH
Periodo de tiempo: Visita 2 - Visita 5
|
Número de sujetos con resultados positivos para anticuerpos de unión anti-hGH en dos visitas consecutivas posteriores a la dosis
|
Visita 2 - Visita 5
|
|
Incidencia de formación de anticuerpos neutralizantes anti-hGH
Periodo de tiempo: Visita 2 - Visita 5
|
Número de sujetos con resultados positivos para anticuerpos neutralizantes anti-hGH en dos visitas consecutivas posteriores a la dosis
|
Visita 2 - Visita 5
|
|
Número de sujetos que informaron eventos de tolerabilidad local (evaluados por el paciente y el investigador)
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento del estudio hasta la visita 5 (semana 27)
|
La evaluación de la tolerabilidad local se realizó examinando los sitios de inyección (por parte del investigador durante las visitas del estudio) y sobre la base de los datos anamnésticos y los registros en el diario del paciente.
Las evaluaciones incluyeron dolor, enrojecimiento, hematomas, hinchazón y picazón.
Cada sujeto se contó solo una vez dentro de cada categoría de síntomas.
|
Inicio del tratamiento del estudio hasta la visita 5 (semana 27)
|
|
Cmáx de hGH
Periodo de tiempo: 0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Como parte del siguiente punto final: Perfil farmacocinético de la hGH sérica de pacientes tratados con ACP-001 en comparación entre los grupos de dosis de ACP-001 y el perfil farmacocinético (FC) de la hGH de los grupos de rhGH diarios durante las visitas 1 y 3. Valores de Cmax (valor máximo de concentración) no corregidos en la visita 3 (semana 13) |
0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
|
AUC0-168h de hGH
Periodo de tiempo: 0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Como parte del siguiente punto final: Perfil farmacocinético de la hGH sérica de pacientes tratados con ACP-001 en comparación entre los grupos de dosis de ACP-001 y el perfil farmacocinético de la hGH del grupo de rhGH diario durante la visita 1 y la visita 3 Valores no corregidos de AUC0-168h (área bajo la curva de 0h a 168h) en la visita 3 (semana 13) |
0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
|
E-A través de IGF-1
Periodo de tiempo: 0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Como parte del siguiente punto final: Perfil de PD de IGF-1 sérico durante la visita 1 y la visita 3 en comparación entre los grupos de dosis de ACP-001 y el grupo de rhGH diaria Valores de E-Trough (respuesta de eficacia anterior a la dosis) no corregidos en la semana 13 |
0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
|
Emax de IGF-1
Periodo de tiempo: 0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Como parte del siguiente punto final: Perfil de PD de IGF-1 sérico durante V1 y V3 comparado entre los grupos de dosis de ACP-001 y el grupo de rhGH diaria |
0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
|
AUEC0-168h de IGF-1
Periodo de tiempo: 0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Como parte del siguiente punto final: Perfil de PD de IGF-1 sérico durante V1 y V3 comparado entre los grupos de dosis de ACP-001 y el grupo de rhGH. Valores no corregidos de AUEC0-168 (área bajo la curva de eficacia de 0h-168h) en la semana 13 |
0 horas a 168 horas en la visita 3 (semana 13)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Velocidad de altura anualizada
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses (Visita 5)
|
HV anualizado durante el tratamiento con ACP-001 o rhGH diaria al final de los 6 meses, para cada grupo de dosis de ACP-001 y para el grupo de dosis diaria de rhGH
|
Línea de base a 6 meses (Visita 5)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de septiembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
23 de septiembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas peptídicas
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Hormonas pituitarias
- Hormona del crecimiento
- Hormonas pituitarias, anterior
- Hormona del crecimiento humano
Otros números de identificación del estudio
- ACP-001_CT-004
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .