Segurança, PK/PD (farmacocinética/farmacodinâmica) e eficácia do hGH semanal versus diário ACP-001 em crianças com deficiência do hormônio do crescimento (GHD)
16 de junho de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S
Estudo Multicêntrico, Fase 2, Randomizado, Aberto, Ativo-Controlado, Grupo Paralelo, Investigando a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de Diferentes Níveis de Dose de ACP-001 Administrado Uma Vez Semanalmente Versus Terapia de Reposição Diária Padrão de rhGH em Crianças Pré-púberes com Deficiência do hormônio do crescimento (GHD)
Um estudo de seis meses de ACP-001, um produto de hormônio de crescimento de ação prolongada, versus terapia padrão de hormônio de crescimento humano.
O ACP-001 será administrado uma vez por semana, o hormônio de crescimento humano padrão (hGH) será administrado diariamente.
O objetivo principal é demonstrar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica durante um período de seis meses.
Um objetivo secundário é a comparação da velocidade de altura (HV) dos grupos tratados com ACP-001 com o grupo de tratamento diário com hGH.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Leipzig, Alemanha
- University Hospital Leipzig
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Magdeburg, Alemanha
- University Children's Hospital Magdeburg
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Minsk, Bielorrússia
- 2nd Children City Clinic
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Varna, Bulgária
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
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Alexandria, Egito
- El Shatby University Hospital
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Cairo, Egito
- Cairo university hospital
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Cairo, Egito
- Ain Shams University Hospital
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El Mansoura, Egito
- El Mansoura University Hospital
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Ljubljana, Eslovênia
- Children's University Hospital
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Bordeaux, França
- Hôpital des enfants Pellegrin
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Lille, França
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon, França
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Athens, Grécia
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hungria
- Buda Children's Hospital
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Budapest, Hungria
- Heim Pal Children's Hospital
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Pécs, Hungria
- University of Pecs
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Szeged, Hungria
- University of Szeged
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Katowice, Polônia
- University Medical Hospital
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Lublin, Polônia
- Medical University of Lublin
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Rzeszów, Polônia
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
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Warsaw, Polônia
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
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Cluj-Napoca, Romênia
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
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Iași, Romênia
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
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Timișoara, Romênia
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
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Moscow, Rússia
- Federal State Budgetary Institution
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Saint Petersburg, Rússia
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Samara, Rússia
- Samara State Medical University
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Ufa, Rússia
- Bashkir State Medical University
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Ústí nad Labem, Tcheca
- Masaryk´s Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Ankara University School of Medicine
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Izmir, Turquia (Türkiye)
- Ege University
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Donetsk, Ucrânia
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kharkiv, Ucrânia
- Kharkiv National Medical University
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Kiev, Ucrânia
- Institute of Endocrinology and Metabolism
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Kiev, Ucrânia
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
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Odesa, Ucrânia
- Odessa National Medical University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças pré-púberes, estágio 1 de Tanner
- Diagnóstico de GHD, confirmado por dois testes de estimulação
- Idade óssea não superior à idade cronológica
- Altura e velocidade de altura prejudicadas
- IMC dentro de +/- 2 DP (desvios padrão)
- Linha de base IGF-1 (fator de crescimento semelhante à insulina)
- Fundoscopia normal
- Terapia de reposição hormonal estável (exceto hGH)
- Consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Exposição prévia a rhGH ou IGF-I
- Tumor intracraniano passado ou presente; história ou presença de doença maligna
- Pequeno para a idade gestacional (PIG)
- desnutrição
- nanismo psicossocial
- doença celíaca
- Anticorpos anti-hGH
- diabetes melito
- Anormalidades cromossômicas (por exemplo, Síndrome de Turner, SHOX)
- Epífises fechadas
- Infecção por HIV conhecida ou suspeita
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ACP-001, nível de dose 1
Uma injeção subcutânea semanal de ACP-001
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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Experimental: ACP-001, nível de dose 2
Uma injeção subcutânea semanal de ACP-001
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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Experimental: ACP-001, nível de dose 3
Uma injeção subcutânea semanal de ACP-001
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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Comparador Ativo: Hormônio de crescimento humano
Injeção subcutânea diária de hormônio de crescimento humano (rhGH)
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Injeção subcutânea diária de hormônio do crescimento humano
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de formação de anticorpo de ligação anti-hGH
Prazo: Visita 2 - Visita 5
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Número de indivíduos com resultados positivos para anticorpos de ligação anti-hGH em duas visitas pós-dose consecutivas
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Visita 2 - Visita 5
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Incidência de formação de anticorpos neutralizantes anti-hGH
Prazo: Visita 2 - Visita 5
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Número de indivíduos com resultados positivos para anticorpos neutralizantes anti-hGH em duas visitas pós-dose consecutivas
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Visita 2 - Visita 5
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Número de Indivíduos Relatando Eventos de Tolerabilidade Local (avaliado pelo Paciente e pelo Investigador)
Prazo: Início do tratamento do estudo até a Visita 5 (Semana 27)
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A avaliação da tolerabilidade local foi realizada examinando os locais de injeção (pelo investigador durante as visitas do estudo) e com base nos dados anamnésticos e registros no Diário do Paciente.
As avaliações incluíram dor, vermelhidão, hematomas, inchaço e coceira.
Cada sujeito foi contado apenas uma vez dentro de cada categoria de sintoma.
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Início do tratamento do estudo até a Visita 5 (Semana 27)
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Cmax de hGH
Prazo: 0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Como parte do seguinte endpoint: Perfil farmacocinético de hGH sérico de pacientes tratados com ACP-001 comparado entre os grupos de dose ACP-001 e o perfil farmacocinético (PK) de hGH dos grupos diários de rhGH durante as visitas 1 e 3. Valores não corrigidos de Cmax (valor máximo de concentração) na Visita 3 (Semana 13) |
0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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AUC0-168h de hGH
Prazo: 0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Como parte do seguinte endpoint: Perfil PK de hGH sérico de pacientes tratados com ACP-001 comparado entre os grupos de dose ACP-001 e o perfil PK de hGH do grupo rhGH diário durante a Visita 1 e a Visita 3 Valores não corrigidos de AUC0-168h (área sob a curva de 0h a 168h) na Visita 3 (Semana 13) |
0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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E-vale de IGF-1
Prazo: 0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Como parte do seguinte endpoint: Perfil de DP do IGF-1 sérico durante a Visita 1 e a Visita 3 comparado entre os grupos de dose ACP-001 e o grupo de rhGH diário Valores E-Trough não corrigidos (a resposta de eficácia pré-dose) na Semana 13 |
0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Emáx de IGF-1
Prazo: 0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Como parte do seguinte endpoint: Perfil de DP de IGF-1 sérico durante V1 e V3 comparado entre os grupos de dose ACP-001 e o grupo de rhGH diário |
0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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AUEC0-168h de IGF-1
Prazo: 0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Como parte do seguinte endpoint: Perfil PD de IGF-1 sérico durante V1 e V3 comparado entre os grupos de dose ACP-001 e o grupo rhGH. Valores não corrigidos de AUEC0-168 (área sob a curva de eficácia de 0h-168h) na Semana 13 |
0 horas a 168 horas na Visita 3 (Semana 13)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade Altura Anualizada
Prazo: Linha de base para 6 meses (Visita 5)
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VH anualizada durante o tratamento com ACP-001 ou rhGH diário ao final de 6 meses, para cada grupo de dose de ACP-001 e para o grupo de dose diária de rhGH
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Linha de base para 6 meses (Visita 5)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2013
Primeira postagem (Estimado)
23 de setembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças hipotalâmicas
- Doenças da Hipófise
- Doenças Ósseas Endócrinas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Nanismo
- Hipopituitarismo
- Nanismo, Hipófise
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Hormônios peptídicos
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Hormônios pituitários
- Hormônio do crescimento
- Hormônios pituitários, anterior
- Hormônio do crescimento humano
Outros números de identificação do estudo
- ACP-001_CT-004
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