Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, PK/PD (farmakokinetikk/farmakodynamikk) og effektivitet av ACP-001 ukentlig versus daglig hGH hos barn med veksthormonmangel (GHD)

16. juni 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

En multisenter, fase 2, randomisert, åpen etikett, aktiv-kontrollert, parallellgruppestudie som undersøker sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av forskjellige dosenivåer av ACP-001 administrert én gang ukentlig versus standard daglig rhGH-erstatningsterapi hos barn før puberteten Veksthormonmangel (GHD)

En seks måneders studie av ACP-001, et langtidsvirkende veksthormonprodukt, versus standard behandling med humant veksthormon. ACP-001 vil bli gitt en gang i uken, standard humant veksthormon (hGH) vil bli gitt på daglig basis. Hovedmålet er å demonstrere sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk over en periode på seks måneder. Et sekundært mål er sammenligningen av høydehastighet (HV) for de ACP-001-behandlede gruppene med den daglige hGH-behandlingsgruppen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Cairo university hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egypt
        • El Mansoura University Hospital
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Frankrike
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrike
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland
        • 2nd Children City Clinic
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polen
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polen
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polen
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iași, Romania
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timișoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Federal State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Russland
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Samara, Russland
        • Samara State Medical University
      • Ufa, Russland
        • Bashkir State Medical University
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Children's University Hospital
  • Tsjekkia
      • Ústí nad Labem, Tsjekkia
        • Masaryk´s Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Ege university
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Tyskland
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraina
        • Odessa National Medical University
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pécs, Ungarn
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn
        • University Of Szeged

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Prepubertale barn, Tanner stadium 1
  • Diagnose av GHD, bekreftet av to stimuleringstester
  • Benalder ikke høyere enn kronologisk alder
  • Nedsatt høyde og høydehastighet
  • BMI innenfor +/- 2 SD (standardavvik)
  • Baseline IGF-1 (insulinlignende vekstfaktor)
  • Normal fundoskopi
  • Stabil hormonell erstatningsterapi (annet enn hGH)
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for rhGH eller IGF-I
  • Tidligere eller nåværende intrakraniell svulst; historie eller tilstedeværelse av ondartet sykdom
  • Liten for svangerskapsalderen (SGA)
  • Underernæring
  • Psykososial dvergvekst
  • Cøliaki
  • Anti-hGH antistoffer
  • Sukkersyke
  • Kromosomavvik (f.eks. Turners syndrom, SHOX)
  • Lukkede epifyser
  • Kjent eller mistenkt HIV-infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ACP-001, dosenivå 1
En gang ukentlig subkutan injeksjon av ACP-001
Legemiddel: ACP-001
En gang ukentlig subkutan injeksjon
Eksperimentell: ACP-001, dosenivå 2
En gang ukentlig subkutan injeksjon av ACP-001
Legemiddel: ACP-001
En gang ukentlig subkutan injeksjon
Eksperimentell: ACP-001, dosenivå 3
En gang ukentlig subkutan injeksjon av ACP-001
Legemiddel: ACP-001
En gang ukentlig subkutan injeksjon
Aktiv komparator: Menneskelig veksthormon
En gang daglig subkutan injeksjon av humant veksthormon (rhGH)
Legemiddel: Menneskelig veksthormon
En gang daglig subkutan injeksjon av humant veksthormon
Andre navn:
  • Somatropin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av anti-hGH-bindende antistoffdannelse
Tidsramme: Besøk 2 - Besøk 5
Antall forsøkspersoner med positive resultater for anti-hGH-bindende antistoffer ved to påfølgende besøk etter dose
Besøk 2 - Besøk 5
Forekomst av anti-hGH nøytraliserende antistoffdannelse
Tidsramme: Besøk 2 - Besøk 5
Antall forsøkspersoner med positive resultater for anti-hGH nøytraliserende antistoffer ved to påfølgende besøk etter dose
Besøk 2 - Besøk 5
Antall personer som rapporterer lokale toleransehendelser (vurdert av pasienten og etterforskeren)
Tidsramme: Studiestart behandling gjennom besøk 5 (uke 27)
Vurdering av lokal tolerabilitet ble utført ved å undersøke injeksjonssteder (av utrederen ved studiebesøk) og på grunnlag av anamnestiske data og journaler i Pasientdagboken. Vurderinger inkluderte smerte, rødhet, blåmerker, hevelse og kløe. Hvert individ ble kun talt én gang innenfor hver symptomkategori.
Studiestart behandling gjennom besøk 5 (uke 27)
Cmax av hGH
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Som en del av følgende endepunkt:

PK-profil av serum-hGH fra ACP-001-behandlede pasienter sammenlignet mellom ACP-001-dosegrupper og med den farmakokinetiske (PK) profilen til hGH fra de daglige rhGH-gruppene under besøk 1 og 3.

Ukorrigerte Cmax (maksimal verdi for konsentrasjon) ved besøk 3 (uke 13)
0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)
AUC0-168h av hGH
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Som en del av følgende endepunkt:

PK-profilen til serum-hGH fra ACP-001-behandlede pasienter sammenlignet mellom ACP-001-dosegrupper og med PK-profilen til hGH fra den daglige rhGH-gruppen under besøk 1 og besøk 3

Ukorrigerte AUC0-168h (areal under kurven fra 0t til 168t) verdier ved besøk 3 (uke 13)
0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)
E-trough av IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Som en del av følgende endepunkt:

PD-profil av serum IGF-1 under besøk 1 og besøk 3 sammenlignet mellom ACP-001-dosegruppene og den daglige rhGH-gruppen

Ukorrigerte E-Trough-verdier (effektrespons før dose) ved uke 13
0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)
Emax av IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Som en del av følgende endepunkt:

PD-profil av serum IGF-1 under V1 og V3 sammenlignet mellom ACP-001-dosegruppene og med den daglige rhGH-gruppen
0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)
AUEC0-168h av IGF-1
Tidsramme: 0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Som en del av følgende endepunkt:

PD-profil av serum IGF-1 under V1 og V3 sammenlignet mellom ACP-001-dosegruppene og med rhGH-gruppen.

Ukorrigerte AUEC0-168 (areal under effektkurven fra 0t-168t) verdier ved uke 13
0 timer til 168 timer ved besøk 3 (uke 13)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder (besøk 5)
Annualisert HV under behandling med ACP-001 eller daglig rhGH ved slutten av 6 måneder, for hver ACP-001-dosegruppe og for den daglige rhGH-dosegruppen
Baseline til 6 måneder (besøk 5)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2013

Først lagt ut (Antatt)

23. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACP-001_CT-004

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere