Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus, PK/PD (farmakokinetiikka/farmakodynamiikka) ja ACP-001:n viikoittainen ja päivittäisen hGH:n tehokkuus lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD)

maanantai 28. marraskuuta 2016 päivittänyt: Ascendis Pharma A/S

Monikeskus, vaihe 2, satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan kerran viikossa annetun ACP-001:n eri annostasojen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta verrattuna normaaliin päivittäiseen rhGH-korvaushoitoon murrosikäisillä lapsilla Kasvuhormonin puutos (GHD)

Kuuden kuukauden tutkimus ACP-001:stä, pitkävaikutteisesta kasvuhormonituotteesta, verrattuna ihmisen tavanomaiseen kasvuhormonihoitoon. ACP-001 annetaan kerran viikossa, normaalia ihmisen kasvuhormonia (hGH) annetaan päivittäin. Ensisijaisena tavoitteena on osoittaa turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka kuuden kuukauden aikana. Toissijainen tavoite on ACP-001-käsiteltyjen ryhmien pituusnopeuden (HV) vertailu päivittäiseen hGH-hoitoryhmään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Egypti
      • Alexandria, Egypti
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egypti
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypti
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egypti
        • El Mansoura University Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Puola
      • Katowice, Puola
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Puola
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Puola
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Puola
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Ranska
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Ranska
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Romania
      • Cluj- Napoca, Romania
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Romania
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Saksa
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Children's University Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Ankara University School Of Medicine
      • Izmir, Turkki
        • Ege University
  • Tšekin tasavalta
      • Ústí nad Labem, Tšekin tasavalta
        • Masaryk´s Hospital
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa National Medical University
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Unkari
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Unkari
        • University of Pecs
      • Szeged, Unkari
        • University of Szeged
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä
        • 2nd Children City Clinic
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Venäjän federaatio
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Venäjän federaatio
        • Bashkir State Medical University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Esimurrosikäiset lapset, Tanner vaihe 1
  • GHD:n diagnoosi, vahvistettu kahdella stimulaatiotestillä
  • Luuston ikä ei ylitä kronologista ikää
  • Heikentynyt korkeus ja korkeusnopeus
  • BMI +/- 2 SD (standardipoikkeamat)
  • Lähtötason IGF-1 (insuliinin kaltainen kasvutekijä)
  • Normaali fundoskopia
  • Stabiili hormonikorvaushoito (muu kuin hGH)
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi altistuminen rhGH:lle tai IGF-I:lle
  • Aiempi tai nykyinen kallonsisäinen kasvain; pahanlaatuisen taudin historia tai esiintyminen
  • Pieni raskausikään (SGA)
  • Aliravitsemus
  • Psykososiaalinen kääpiö
  • Keliakia
  • Anti-hGH-vasta-aineet
  • Diabetes mellitus
  • Kromosomihäiriöt (esim. Turnerin oireyhtymä, SHOX)
  • Suljetut epifyysit
  • Tunnettu tai epäilty HIV-infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ACP-001, annostaso 1
Kerran viikossa ihonalainen ACP-001-injektio
Lääke: ACP-001
Kerran viikossa ihonalainen injektio
Kokeellinen: ACP-001, annostaso 2
Kerran viikossa ihonalainen ACP-001-injektio
Lääke: ACP-001
Kerran viikossa ihonalainen injektio
Kokeellinen: ACP-001, annostaso 3
Kerran viikossa ihonalainen ACP-001-injektio
Lääke: ACP-001
Kerran viikossa ihonalainen injektio
Active Comparator: Ihmisen kasvuhormoni
Ihmisen kasvuhormonin (rhGH) ihonalainen injektio kerran päivässä
Lääke: Ihmisen kasvuhormoni
Ihmisen kasvuhormonin ihonalainen injektio kerran päivässä
Muut nimet:
  • Somatropiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-hGH:ta sitovan vasta-aineen muodostumisen esiintyvyys
Aikaikkuna: Käynti 2 - Käynti 5
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka saivat positiiviset tulokset anti-hGH:ta sitovista vasta-aineista kahdella peräkkäisellä annoksen jälkeisellä käynnillä
Käynti 2 - Käynti 5
Anti-hGH:ta neutraloivan vasta-aineen muodostumisen esiintyvyys
Aikaikkuna: Käynti 2 - Käynti 5
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka saivat positiiviset tulokset anti-hGH:ta neutraloivista vasta-aineista kahdella peräkkäisellä annoksen jälkeisellä käynnillä
Käynti 2 - Käynti 5
Paikallisista siedettävyystapahtumista raportoivien koehenkilöiden määrä (potilaan ja tutkijan arvioima)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloitus vierailulle 5 (viikko 27)
Paikallisen siedettävyyden arviointi suoritettiin tutkimalla pistoskohtia (tutkijan toimesta opintokäyntien aikana) sekä anamnestisten tietojen ja potilaspäiväkirjaan tallennettujen tietojen perusteella. Arvioinnit sisälsivät kipua, punoitusta, mustelmia, turvotusta ja kutinaa. Jokainen koehenkilö laskettiin vain kerran kussakin oirekategoriassa.
Tutkimushoidon aloitus vierailulle 5 (viikko 27)
HGH:n Cmax
Aikaikkuna: 0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Osana seuraavaa päätepistettä:

ACP-001-hoitoa saaneiden potilaiden seerumin hGH:n PK-profiilia verrattiin ACP-001-annosryhmien välillä ja hGH:n farmakokineettiseen (PK) profiiliin päivittäisistä rhGH-ryhmistä käyntien 1 ja 3 aikana.

Korjaamattomat Cmax-arvot (pitoisuuden enimmäisarvo) käynnillä 3 (viikko 13)
0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)
HGH:n AUC0-168h
Aikaikkuna: 0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Osana seuraavaa päätepistettä:

ACP-001-hoitoa saaneiden potilaiden seerumin hGH:n PK-profiili verrattuna ACP-001-annosryhmien ja päivittäisen rhGH-ryhmän hGH:n PK-profiiliin käyntien 1 ja 3 aikana.

Korjaamattomat AUC0-168h (käyrän alla oleva pinta-ala 0-168h) käynnillä 3 (viikko 13)
0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)
E-Trough of IGF-1
Aikaikkuna: 0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Osana seuraavaa päätepistettä:

Seerumin IGF-1:n PD-profiili käyntien 1 ja 3 aikana verrattuna ACP-001-annosryhmien ja päivittäisen rhGH-ryhmän välillä

Korjaamattomat E-Trough (annostusta edeltävä tehokkuusvaste) -arvot viikolla 13
0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)
IGF-1:n Emax
Aikaikkuna: 0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Osana seuraavaa päätepistettä:

Seerumin IGF-1:n PD-profiili V1:n ja V3:n aikana verrattuna ACP-001-annosryhmien ja päivittäisen rhGH-ryhmän välillä
0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)
IGF-1:n AUEC0-168h
Aikaikkuna: 0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Osana seuraavaa päätepistettä:

Seerumin IGF-1:n PD-profiili V1:n ja V3:n aikana verrattuna ACP-001-annosryhmien ja rhGH-ryhmään.

Korjaamattomat AUEC0-168 (tehokäyrän alla oleva pinta-ala 0-168h) -arvot viikolla 13
0 - 168 tuntia vierailulla 3 (viikko 13)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuositasolla mitattu korkeusnopeus
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen (käynti 5)
Vuositasoinen HV ACP-001-hoidon tai päivittäisen rhGH-hoidon aikana 6 kuukauden lopussa kussakin ACP-001-annosryhmässä ja päivittäisessä rhGH-annosryhmässä
Perustaso 6 kuukauteen (käynti 5)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ascendis Pharma A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Päätutkija: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 23. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 19. tammikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACP-001_CT-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ACP-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa