Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, PK/PD (farmacocinetica/farmacodinamica) ed efficacia di ACP-001 hGH settimanale rispetto a giornaliero nei bambini con deficit di ormone della crescita (GHD)

28 novembre 2016 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

Uno studio multicentrico, di fase 2, randomizzato, in aperto, con controllo attivo, a gruppi paralleli che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di diversi livelli di dose di ACP-001 somministrati una volta alla settimana rispetto alla terapia sostitutiva giornaliera standard con rhGH in bambini in età prepuberale con Carenza di ormone della crescita (GHD)

Uno studio di sei mesi su ACP-001, un prodotto dell'ormone della crescita a lunga durata d'azione, rispetto alla terapia standard dell'ormone della crescita umano. L'ACP-001 verrà somministrato una volta alla settimana, l'ormone della crescita umano standard (hGH) verrà somministrato quotidianamente. L'obiettivo principale è dimostrare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica per un periodo di sei mesi. Un obiettivo secondario è il confronto della velocità di altezza (HV) dei gruppi trattati con ACP-001 rispetto al gruppo di trattamento quotidiano con hGH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia
        • 2nd Children City Clinic
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Egitto
      • Alexandria, Egitto
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egitto
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Egitto
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egitto
        • El Mansoura University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Federazione Russa
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Federazione Russa
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Federazione Russa
        • Bashkir State Medical University
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Francia
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Germania
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polonia
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polonia
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polonia
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Repubblica Ceca
      • Ústí nad Labem, Repubblica Ceca
        • Masaryk´s Hospital
  • Romania
      • Cluj- Napoca, Romania
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Romania
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Children's University Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Ankara University School Of Medicine
      • Izmir, Tacchino
        • Ege University
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ucraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ucraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ucraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ucraina
        • Odessa National Medical University
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungheria
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Ungheria
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungheria
        • University of Szeged

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini in età prepuberale, stadio Tanner 1
  • Diagnosi di GHD, confermata da due test di stimolazione
  • Età ossea non superiore all'età cronologica
  • Altezza ridotta e velocità di altezza
  • BMI entro +/- 2 DS (deviazioni standard)
  • Basale IGF-1 (fattore di crescita insulino-simile)
  • Fundoscopia normale
  • Terapia ormonale sostitutiva stabile (diversa da hGH)
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione a rhGH o IGF-I
  • Tumore intracranico passato o presente; anamnesi o presenza di malattia maligna
  • Piccolo per l'età gestazionale (SGA)
  • Malnutrizione
  • Nanismo psicosociale
  • Celiachia
  • Anticorpi anti-hGH
  • Diabete mellito
  • Anomalie cromosomiche (ad es. Sindrome di Turner, SHOX)
  • Epifisi chiuse
  • Infezione da HIV nota o sospetta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACP-001, livello di dose 1
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001
Droga: ACP-001
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Sperimentale: ACP-001, livello di dose 2
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001
Droga: ACP-001
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Sperimentale: ACP-001, livello di dose 3
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001
Droga: ACP-001
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Comparatore attivo: Ormone della crescita umano
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di ormone della crescita umano (rhGH)
Droga: Ormone della crescita umano
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di ormone della crescita umano
Altri nomi:
  • Somatropina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della formazione di anticorpi leganti anti-hGH
Lasso di tempo: Visita 2 - Visita 5
Numero di soggetti con risultati positivi per anticorpi leganti anti-hGH in due visite consecutive post-dose
Visita 2 - Visita 5
Incidenza della formazione di anticorpi neutralizzanti anti-hGH
Lasso di tempo: Visita 2 - Visita 5
Numero di soggetti con risultati positivi per gli anticorpi neutralizzanti anti-hGH in due visite consecutive post-dose
Visita 2 - Visita 5
Numero di soggetti che hanno riportato eventi di tollerabilità locale (valutati dal paziente e dallo sperimentatore)
Lasso di tempo: Inizio del trattamento in studio fino alla Visita 5 (Settimana 27)
La valutazione della tollerabilità locale è stata effettuata esaminando i siti di iniezione (da parte dello sperimentatore durante le visite dello studio) e sulla base dei dati anamnestici e delle registrazioni nel Diario del paziente. Le valutazioni includevano dolore, arrossamento, lividi, gonfiore e prurito. Ogni soggetto è stato contato solo una volta all'interno di ciascuna categoria di sintomi.
Inizio del trattamento in studio fino alla Visita 5 (Settimana 27)
Cmax di hGH
Lasso di tempo: Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Come parte del seguente endpoint:

Profilo PK dell'hGH sierico dei pazienti trattati con ACP-001 confrontato tra i gruppi di dose ACP-001 e il profilo farmacocinetico (PK) dell'hGH dei gruppi di rhGH giornalieri durante le visite 1 e 3.

Valori Cmax (valore massimo di concentrazione) non corretti alla Visita 3 (Settimana 13)
Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)
AUC0-168h di hGH
Lasso di tempo: Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Come parte del seguente endpoint:

Profilo PK dell'hGH sierico dei pazienti trattati con ACP-001 confrontato tra i gruppi di dose ACP-001 e il profilo PK dell'hGH del gruppo rhGH giornaliero durante la Visita 1 e la Visita 3

Valori AUC0-168h (area sotto la curva da 0h a 168h) non corretti alla Visita 3 (settimana 13)
Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)
E-Trough di IGF-1
Lasso di tempo: Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Come parte del seguente endpoint:

Profilo PD dell'IGF-1 sierico durante la Visita 1 e la Visita 3 confrontato tra i gruppi di dose ACP-001 e il gruppo rhGH giornaliero

Valori E-Trough (la risposta di efficacia pre-dose) non corretti alla settimana 13
Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)
Emax di IGF-1
Lasso di tempo: Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Come parte del seguente endpoint:

Profilo PD dell'IGF-1 sierico durante V1 e V3 confrontato tra i gruppi di dose ACP-001 e il gruppo rhGH giornaliero
Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)
AUEC0-168h di IGF-1
Lasso di tempo: Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Come parte del seguente endpoint:

Profilo PD dell'IGF-1 sierico durante V1 e V3 confrontato tra i gruppi di dose ACP-001 e il gruppo rhGH.

Valori AUEC0-168 (area sotto la curva di efficacia da 0h-168h) non corretti alla settimana 13
Da 0 ore a 168 ore alla visita 3 (settimana 13)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi (Visita 5)
HV annualizzato durante il trattamento con ACP-001 o rhGH giornaliero alla fine di 6 mesi, per ciascun gruppo di dose ACP-001 e per il gruppo di dose giornaliera di rhGH
Dal basale a 6 mesi (Visita 5)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Investigatore principale: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

23 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-001_CT-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ACP-001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in United States

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi