Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, PK/PD (farmakokinetika/farmakodynamika) a účinnost ACP-001 týdenní versus denní hGH u dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD)

28. listopadu 2016 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

Multicentrická, fáze 2, randomizovaná, otevřená, aktivně řízená, paralelní skupinová studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost různých úrovní dávek ACP-001 podávaných jednou týdně oproti standardní denní substituční terapii rhGH u prepubertálních dětí s Nedostatek růstového hormonu (GHD)

Šestiměsíční studie ACP-001, dlouhodobě působícího produktu růstového hormonu, versus standardní terapie lidským růstovým hormonem. ACP-001 bude podáván jednou týdně, standardní lidský růstový hormon (hGH) bude podáván denně. Primárním cílem je prokázat bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku po dobu šesti měsíců. Sekundárním cílem je srovnání výškové rychlosti (HV) skupin léčených ACP-001 se skupinou léčenou denně hGH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko
        • 2nd Children City Clinic
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egypt
        • El Mansoura University Hospital
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Francie
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francie
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Ankara University School Of Medicine
      • Izmir, Krocan
        • Ege University
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Maďarsko
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Maďarsko
        • University of Pecs
      • Szeged, Maďarsko
        • University of Szeged
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Německo
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polsko
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polsko
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polsko
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rumunsko
      • Cluj- Napoca, Rumunsko
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Rumunsko
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Rumunsko
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Ruská Federace
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Ruská Federace
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Ruská Federace
        • Bashkir State Medical University
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Children's University Hospital
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukrajina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukrajina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukrajina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ukrajina
        • Odessa National Medical University
  • Česká republika
      • Ústí nad Labem, Česká republika
        • Masaryk´s Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Prepubertální děti, Tannerovo stadium 1
  • Diagnóza GHD potvrzená dvěma stimulačními testy
  • Kostní věk není vyšší než chronologický věk
  • Zhoršená výška a výšková rychlost
  • BMI v rozmezí +/- 2 SD (standardní odchylky)
  • Základní IGF-1 (inzulínu podobný růstový faktor)
  • Normální fundoskopie
  • Stabilní hormonální substituční terapie (jiná než hGH)
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí expozice rhGH nebo IGF-I
  • Minulý nebo současný intrakraniální nádor; anamnéza nebo přítomnost maligního onemocnění
  • Malé vzhledem ke gestačnímu věku (SGA)
  • Podvýživa
  • Psychosociální nanismus
  • Celiakie
  • Anti-hGH protilátky
  • Diabetes mellitus
  • Chromozomální abnormality (např. Turnerův syndrom, SHOX)
  • Uzavřené epifýzy
  • Známá nebo suspektní infekce HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ACP-001, úroveň dávky 1
Jednou týdně subkutánní injekce ACP-001
Lék: ACP-001
Jednou týdně subkutánní injekce
Experimentální: ACP-001, úroveň dávky 2
Jednou týdně subkutánní injekce ACP-001
Lék: ACP-001
Jednou týdně subkutánní injekce
Experimentální: ACP-001, úroveň dávky 3
Jednou týdně subkutánní injekce ACP-001
Lék: ACP-001
Jednou týdně subkutánní injekce
Aktivní komparátor: Lidský růstový hormon
Jednou denně subkutánní injekce lidského růstového hormonu (rhGH)
Lék: Lidský růstový hormon
Jednou denně subkutánní injekce lidského růstového hormonu
Ostatní jména:
  • Somatropin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt tvorby anti-hGH vazebných protilátek
Časové okno: Návštěva 2 - Návštěva 5
Počet subjektů s pozitivními výsledky na protilátky vázající anti-hGH při dvou po sobě jdoucích návštěvách po dávce
Návštěva 2 - Návštěva 5
Výskyt tvorby anti-hGH neutralizačních protilátek
Časové okno: Návštěva 2 - Návštěva 5
Počet subjektů s pozitivními výsledky na protilátky neutralizující anti-hGH při dvou po sobě jdoucích návštěvách po podání dávky
Návštěva 2 - Návštěva 5
Počet subjektů hlásících události místní snášenlivosti (posouzeno pacientem a zkoušejícím)
Časové okno: Zahájení studijní léčby návštěvou 5 (27. týden)
Posouzení lokální snášenlivosti bylo provedeno vyšetřením míst vpichu (zkoušejícím při studijních návštěvách) a na základě anamnestických údajů a záznamů v deníku pacienta. Vyšetření zahrnovala bolest, zarudnutí, modřiny, otoky a svědění. Každý subjekt byl započítán pouze jednou v každé kategorii symptomů.
Zahájení studijní léčby návštěvou 5 (27. týden)
Cmax hGH
Časové okno: 0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Jako součást následujícího koncového bodu:

PK profil sérového hGH od pacientů léčených ACP-001 ve srovnání mezi dávkovými skupinami ACP-001 a farmakokinetickým (PK) profilem hGH ze skupin s denním rhGH během návštěvy 1 a 3.

Nekorigované hodnoty Cmax (maximální hodnota koncentrace) při návštěvě 3 (13. týden)
0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)
AUC0-168h hGH
Časové okno: 0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Jako součást následujícího koncového bodu:

PK profil sérového hGH od pacientů léčených ACP-001 ve srovnání mezi dávkovými skupinami ACP-001 a PK profilem hGH ze skupiny s denním rhGH během návštěvy 1 a návštěvy 3

Nekorigované hodnoty AUC0-168h (plocha pod křivkou od 0h do 168h) při návštěvě 3 (13. týden)
0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)
E-Trough IGF-1
Časové okno: 0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Jako součást následujícího koncového bodu:

PD profil sérového IGF-1 během návštěvy 1 a návštěvy 3 ve srovnání mezi skupinami s dávkou ACP-001 a skupinou s denním rhGH

Nekorigované hodnoty E-Trough (odpověď účinnosti před podáním dávky) ve 13. týdnu
0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)
Emax IGF-1
Časové okno: 0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Jako součást následujícího koncového bodu:

PD profil sérového IGF-1 během V1 a V3 ve srovnání mezi skupinami s dávkou ACP-001 a skupinou s denním rhGH
0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)
AUEC0-168h IGF-1
Časové okno: 0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Jako součást následujícího koncového bodu:

PD profil sérového IGF-1 během V1 a V3 ve srovnání mezi skupinami s ACP-001 a skupinou s rhGH.

Nekorigované hodnoty AUEC0-168 (plocha pod křivkou účinnosti od 0h do 168h) ve 13. týdnu
0 hodin až 168 hodin při návštěvě 3 (13. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná výšková rychlost
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců (návštěva 5)
Anualizovaná HV během léčby ACP-001 nebo denním rhGH na konci 6 měsíců, pro každou dávkovou skupinu ACP-001 a pro denní dávkovou skupinu rhGH
Výchozí stav do 6 měsíců (návštěva 5)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Vrchní vyšetřovatel: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

23. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACP-001_CT-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ACP-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit