Безопасность, фармакокинетика/фармакодинамика (фармакокинетика/фармакодинамика) и эффективность ACP-001 еженедельно по сравнению с ежедневным введением чГР у детей с дефицитом гормона роста (ДГР)
16 июня 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma A/S
Многоцентровое, фаза 2, рандомизированное, открытое, активно контролируемое исследование в параллельных группах по изучению безопасности, переносимости и эффективности различных уровней доз ACP-001, вводимых один раз в неделю, по сравнению со стандартной ежедневной заместительной терапией rhGH у детей препубертатного возраста с Дефицит гормона роста (GHD)
Шестимесячное исследование ACP-001, гормона роста длительного действия, по сравнению со стандартной терапией гормоном роста человека.
ACP-001 будет даваться один раз в неделю, стандартный человеческий гормон роста (hGH) будет даваться ежедневно.
Основная цель — продемонстрировать безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику в течение шести месяцев.
Второстепенной целью является сравнение скорости роста (HV) групп, получавших ACP-001, с группой, получавшей ежедневное лечение hGH.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Minsk, Беларусь
- 2nd Children City Clinic
-
-
-
-
-
Varna, Болгария
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Buda Children's Hospital
-
Budapest, Венгрия
- Heim Pal Children's Hospital
-
Pécs, Венгрия
- University of Pecs
-
Szeged, Венгрия
- University Of Szeged
-
-
-
-
-
Leipzig, Германия
- University Hospital Leipzig
-
Magdeburg, Германия
- University Children's Hospital Magdeburg
-
-
-
-
-
Athens, Греция
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Alexandria, Египет
- El Shatby University Hospital
-
Cairo, Египет
- Cairo university hospital
-
Cairo, Египет
- Ain Shams University Hospital
-
El Mansoura, Египет
- El Mansoura University Hospital
-
-
-
-
-
Katowice, Польша
- University Medical Hospital
-
Lublin, Польша
- Medical University of Lublin
-
Rzeszów, Польша
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
-
Warsaw, Польша
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
-
-
-
-
-
Moscow, Россия
- Federal State Budgetary Institution
-
Saint Petersburg, Россия
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
-
Samara, Россия
- Samara State Medical University
-
Ufa, Россия
- Bashkir State Medical University
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Румыния
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
-
Iași, Румыния
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
-
Timișoara, Румыния
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
-
-
-
-
-
Ljubljana, Словения
- Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие)
- Ankara University School of Medicine
-
Izmir, Турция (Туркие)
- Ege university
-
-
-
-
-
Donetsk, Украина
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kharkiv, Украина
- Kharkiv National Medical University
-
Kiev, Украина
- Institute of Endocrinology and Metabolism
-
Kiev, Украина
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
-
Odesa, Украина
- Odessa National Medical University
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Hôpital des enfants Pellegrin
-
Lille, Франция
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Lyon, Франция
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
-
-
-
-
Ústí nad Labem, Чехия
- Masaryk´s Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дети препубертатного возраста, стадия Таннера 1
- Диагноз GHD, подтвержденный двумя стимуляционными тестами
- Костный возраст не превышает хронологического возраста
- Нарушение высоты и скорости роста
- ИМТ в пределах +/- 2 SD (стандартные отклонения)
- Исходный уровень IGF-1 (инсулиноподобный фактор роста)
- Нормальная офтальмоскопия
- Стабильная заместительная гормональная терапия (кроме гормона роста)
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Предшествующее воздействие rhGH или IGF-I
- Прошлая или настоящая внутричерепная опухоль; история или наличие злокачественного заболевания
- Маленький для гестационного возраста (SGA)
- недоедание
- Психосоциальная карликовость
- Глютеновая болезнь
- Антитела к гормону роста
- Сахарный диабет
- Хромосомные аномалии (например, синдром Тернера, ШОКС)
- Закрытые эпифизы
- Установленная или подозреваемая ВИЧ-инфекция
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ACP-001, уровень дозы 1
Один раз в неделю подкожная инъекция АСР-001
|
1 раз в неделю подкожно
|
|
Экспериментальный: ACP-001, уровень дозы 2
Один раз в неделю подкожная инъекция АСР-001
|
1 раз в неделю подкожно
|
|
Экспериментальный: ACP-001, уровень дозы 3
Один раз в неделю подкожная инъекция АСР-001
|
1 раз в неделю подкожно
|
|
Активный компаратор: Гормон роста человека
Один раз в день подкожная инъекция человеческого гормона роста (rhGH)
|
Ежедневная подкожная инъекция гормона роста человека
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота образования антител, связывающих hGH
Временное ограничение: Посещение 2 - Посещение 5
|
Количество субъектов с положительными результатами на антитела, связывающие hGH, при двух последовательных визитах после введения дозы
|
Посещение 2 - Посещение 5
|
|
Частота образования нейтрализующих антител против hGH
Временное ограничение: Посещение 2 - Посещение 5
|
Количество субъектов с положительными результатами для нейтрализующих антител против hGH при двух последовательных визитах после введения дозы
|
Посещение 2 - Посещение 5
|
|
Количество субъектов, сообщивших о событиях локальной переносимости (по оценке пациента и исследователя)
Временное ограничение: Начало исследуемого лечения через визит 5 (неделя 27)
|
Оценка местной переносимости проводилась путем осмотра мест инъекций (исследователем во время визитов) и на основании анамнестических данных и записей в дневнике пациента.
Оценки включали боль, покраснение, кровоподтеки, отек и зуд.
Каждый субъект учитывался только один раз в каждой категории симптомов.
|
Начало исследуемого лечения через визит 5 (неделя 27)
|
|
Cmax чГР
Временное ограничение: От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Как часть следующей конечной точки: Фармакокинетический профиль чГР в сыворотке у пациентов, получавших лечение АСР-001, сравнивали между группами, получавшими дозу АСР-001, и фармакокинетический (ФК) профиль чГР в группах, получавших ежедневный рчГР, во время визита 1 и 3. Нескорректированные значения Cmax (максимальное значение концентрации) на визите 3 (неделя 13) |
От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
|
AUC0-168 ч гормона роста
Временное ограничение: От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Как часть следующей конечной точки: Фармакокинетический профиль hGH в сыворотке у пациентов, получавших ACP-001, по сравнению между группами, получавшими ACP-001, и фармакокинетический профиль hGH в группе, получавшей ежедневный rhGH во время визита 1 и визита 3. Неисправленные значения AUC0-168h (площадь под кривой от 0 до 168h) на визите 3 (неделя 13) |
От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
|
Электронная корыто ИФР-1
Временное ограничение: От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Как часть следующей конечной точки: Профиль PD сывороточного IGF-1 во время визита 1 и визита 3 по сравнению между группами, получавшими дозу ACP-001, и группой, получавшей ежедневный рчГР Нескорректированные значения E-Trough (реакция эффективности до введения дозы) на неделе 13. |
От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
|
Эмакс ИФР-1
Временное ограничение: От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Как часть следующей конечной точки: Профиль PD сывороточного IGF-1 во время V1 и V3 по сравнению между группами, получавшими дозу ACP-001, и группой, получавшей ежедневный rhGH |
От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
|
AUEC0-168ч ИФР-1
Временное ограничение: От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Как часть следующей конечной точки: Профиль PD сывороточного IGF-1 во время V1 и V3 по сравнению между группами, получавшими дозу ACP-001, и группой, получавшей rhGH. Нескорректированные значения AUEC0-168 (площадь под кривой эффективности от 0 до 168 часов) на неделе 13. |
От 0 часов до 168 часов при посещении 3 (неделя 13)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость роста
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев (посещение 5)
|
Годовой HV во время лечения ACP-001 или ежедневным rhGH в конце 6 месяцев, для каждой группы дозы ACP-001 и для группы ежедневной дозы rhGH
|
Исходный уровень до 6 месяцев (посещение 5)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июля 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июня 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 сентября 2013 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
23 сентября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания костей
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Гипоталамические заболевания
- Гипофизарные заболевания
- Болезни костей, эндокринные
- Болезни костей, развитие
- Карликовость
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Пептидные гормоны
- Пептиды
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Гормоны гипофиза
- Гормон роста
- Гормоны гипофиза, передняя
- Гормон роста человека
Другие идентификационные номера исследования
- ACP-001_CT-004
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .