Innocuité, PK/PD (Pharmacocinétique/Pharmacodynamique) et efficacité de l'ACP-001 hGH hebdomadaire versus quotidienne chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD)
16 juin 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S
Une étude multicentrique, de phase 2, randomisée, ouverte, contrôlée par un agent actif, en groupes parallèles, portant sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de différents niveaux de dose d'ACP-001 administrés une fois par semaine par rapport à la thérapie de remplacement de la rhGH quotidienne standard chez les enfants prépubères atteints Déficit en hormone de croissance (GHD)
Une étude de six mois sur l'ACP-001, un produit à base d'hormone de croissance à action prolongée, par rapport à un traitement standard par l'hormone de croissance humaine.
ACP-001 sera administré une fois par semaine, l'hormone de croissance humaine standard (hGH) sera administrée quotidiennement.
L'objectif principal est de démontrer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique sur une période de six mois.
Un objectif secondaire est la comparaison de la vitesse de croissance (HV) des groupes traités par ACP-001 au groupe de traitement quotidien à la hGH.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
53
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Leipzig, Allemagne
- University Hospital Leipzig
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Magdeburg, Allemagne
- University Children's Hospital Magdeburg
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Minsk, Biélorussie
- 2nd Children City Clinic
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Varna, Bulgarie
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
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Alexandria, Egypte
- El Shatby University Hospital
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Cairo, Egypte
- Cairo university hospital
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Cairo, Egypte
- Ain Shams University Hospital
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El Mansoura, Egypte
- El Mansoura University Hospital
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Bordeaux, France
- Hôpital des enfants Pellegrin
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Lille, France
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon, France
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Athens, Grèce
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hongrie
- Buda Children's Hospital
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Budapest, Hongrie
- Heim Pal Children's Hospital
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Pécs, Hongrie
- University of Pecs
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Szeged, Hongrie
- University Of Szeged
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Katowice, Pologne
- University Medical Hospital
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Lublin, Pologne
- Medical University of Lublin
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Rzeszów, Pologne
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
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Warsaw, Pologne
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
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Cluj-Napoca, Roumanie
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
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Iași, Roumanie
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
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Timișoara, Roumanie
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
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Moscow, Russie
- Federal State Budgetary Institution
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Saint Petersburg, Russie
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Samara, Russie
- Samara State Medical University
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Ufa, Russie
- Bashkir State Medical University
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Ljubljana, Slovénie
- Children's University Hospital
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Ústí nad Labem, Tchéquie
- Masaryk´s Hospital
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Ankara University School of Medicine
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Izmir, Turquie (Türkiye)
- Ege university
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Donetsk, Ukraine
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kharkiv, Ukraine
- Kharkiv National Medical University
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Kiev, Ukraine
- Institute of Endocrinology and Metabolism
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Kiev, Ukraine
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
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Odesa, Ukraine
- Odessa National Medical University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 12 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Enfants prépubères, Tanner stade 1
- Diagnostic de GHD, confirmé par deux tests de stimulation
- Âge osseux non supérieur à l'âge chronologique
- Altération de la hauteur et de la vitesse en hauteur
- IMC à +/- 2 SD (écarts-types)
- IGF-1 de base (facteur de croissance analogue à l'insuline)
- Fundoscopie normale
- Traitement hormonal substitutif stable (autre que hGH)
- Consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Exposition antérieure à la rhGH ou à l'IGF-I
- Tumeur intracrânienne passée ou présente ; antécédents ou présence d'une maladie maligne
- Petit pour l'âge gestationnel (SGA)
- Malnutrition
- Nanisme psychosocial
- La maladie coeliaque
- Anticorps anti-hGH
- Diabète sucré
- Anomalies chromosomiques (par ex. Syndrome de Turner, SHOX)
- Épiphyses fermées
- Infection à VIH connue ou soupçonnée
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ACP-001, niveau de dose 1
Une injection sous-cutanée hebdomadaire d'ACP-001
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Une injection sous-cutanée hebdomadaire
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Expérimental: ACP-001, niveau de dose 2
Une injection sous-cutanée hebdomadaire d'ACP-001
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Une injection sous-cutanée hebdomadaire
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Expérimental: ACP-001, niveau de dose 3
Une injection sous-cutanée hebdomadaire d'ACP-001
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Une injection sous-cutanée hebdomadaire
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Comparateur actif: Hormone de croissance humaine
Une injection sous-cutanée quotidienne d'hormone de croissance humaine (rhGH)
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Une injection sous-cutanée quotidienne d'hormone de croissance humaine
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence de la formation d'anticorps de liaison anti-hGH
Délai: Visite 2 - Visite 5
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Nombre de sujets avec des résultats positifs pour les anticorps de liaison anti-hGH lors de deux visites consécutives post-dose
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Visite 2 - Visite 5
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Incidence de la formation d'anticorps neutralisants anti-hGH
Délai: Visite 2 - Visite 5
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Nombre de sujets avec des résultats positifs pour les anticorps neutralisants anti-hGH lors de deux visites consécutives post-dose
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Visite 2 - Visite 5
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Nombre de sujets signalant des événements de tolérance locale (évalués par le patient et l'investigateur)
Délai: Début du traitement de l'étude jusqu'à la visite 5 (semaine 27)
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L'évaluation de la tolérance locale a été réalisée en examinant les sites d'injection (par l'investigateur lors des visites d'étude) et sur la base de données anamnestiques et d'enregistrements dans le journal du patient.
Les évaluations comprenaient la douleur, la rougeur, les ecchymoses, l'enflure et les démangeaisons.
Chaque sujet n'a été compté qu'une seule fois dans chaque catégorie de symptômes.
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Début du traitement de l'étude jusqu'à la visite 5 (semaine 27)
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Cmax de hGH
Délai: 0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Dans le cadre du point de terminaison suivant : Profil PK de l'hGH sérique des patients traités par ACP-001 comparé entre les groupes de dose ACP-001 et au profil pharmacocinétique (PK) de l'hGH des groupes rhGH quotidiens au cours des visites 1 et 3. Valeurs non corrigées de la Cmax (valeur maximale de la concentration) à la visite 3 (semaine 13) |
0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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ASC0-168h de hGH
Délai: 0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Dans le cadre du point de terminaison suivant : Profil PK de la hGH sérique des patients traités par ACP-001 comparé entre les groupes de dose ACP-001 et au profil PK de la hGH du groupe rhGH quotidien lors de la visite 1 et de la visite 3 Valeurs AUC0-168h non corrigées (aire sous la courbe de 0h à 168h) lors de la visite 3 (semaine 13) |
0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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E-Trough d'IGF-1
Délai: 0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Dans le cadre du point de terminaison suivant : Profil PD de l'IGF-1 sérique lors de la visite 1 et de la visite 3 comparé entre les groupes de dose ACP-001 et le groupe rhGH quotidien Valeurs E-Trough non corrigées (la réponse d'efficacité pré-dose) à la semaine 13 |
0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Emax de l'IGF-1
Délai: 0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Dans le cadre du point de terminaison suivant : Profil PD de l'IGF-1 sérique pendant V1 et V3 comparé entre les groupes de dose ACP-001 et le groupe rhGH quotidien |
0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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AUEC0-168h d'IGF-1
Délai: 0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Dans le cadre du point de terminaison suivant : Profil PD de l'IGF-1 sérique pendant V1 et V3 comparé entre les groupes de dose ACP-001 et le groupe rhGH. Valeurs non corrigées d'AUEC0-168 (aire sous la courbe d'efficacité de 0h à 168h) à la semaine 13 |
0 heures à 168 heures à la visite 3 (semaine 13)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Vitesse de hauteur annualisée
Délai: De base à 6 mois (Visite 5)
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HV annualisé pendant le traitement avec ACP-001 ou rhGH quotidienne à la fin de 6 mois, pour chaque groupe de dose ACP-001 et pour le groupe de dose quotidienne de rhGH
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De base à 6 mois (Visite 5)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juin 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 septembre 2013
Première publication (Estimé)
23 septembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hypothalamiques
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Hormones peptidiques
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Hormones pituitaires
- Hormone de croissance
- Hormones hypophysaires, antérieure
- Hormone de croissance humaine
Autres numéros d'identification d'étude
- ACP-001_CT-004
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