ACP-001 每周与每日 hGH 对生长激素缺乏症 (GHD) 儿童的安全性、PK/PD（药代动力学/药效学）和疗效
2026年6月16日 更新者：Ascendis Pharma A/S
一项多中心、2 期、随机、开放标签、主动控制、平行组研究，调查不同剂量水平的 ACP-001 每周给药一次与标准每日 rhGH 替代疗法在青春期前儿童中的安全性、耐受性和有效性生长激素缺乏症 (GHD)
一项为期六个月的长效生长激素产品 ACP-001 与标准人类生长激素疗法的对比研究。
ACP-001 将每周给药一次，标准人类生长激素 (hGH) 将每天给药。
主要目的是在六个月的时间内证明安全性、药代动力学和药效学。
次要目标是比较 ACP-001 治疗组与每日 hGH 治疗组的身高增长速度 (HV)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Donetsk、乌克兰
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kharkiv、乌克兰
- Kharkiv National Medical University
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Kiev、乌克兰
- Institute of Endocrinology and Metabolism
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Kiev、乌克兰
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
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Odesa、乌克兰
- Odessa National Medical University
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Moscow、俄罗斯
- Federal State Budgetary Institution
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Saint Petersburg、俄罗斯
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Samara、俄罗斯
- Samara State Medical University
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Ufa、俄罗斯
- Bashkir State Medical University
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Varna、保加利亚
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
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Budapest、匈牙利
- Buda Children's Hospital
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Budapest、匈牙利
- Heim Pal Children's Hospital
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Pécs、匈牙利
- University of Pecs
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Szeged、匈牙利
- University Of Szeged
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Ankara、土耳其（türkiye）
- Ankara University School of Medicine
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Izmir、土耳其（türkiye）
- Ege university
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Alexandria、埃及
- El Shatby University Hospital
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Cairo、埃及
- Cairo university hospital
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Cairo、埃及
- Ain Shams University Hospital
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El Mansoura、埃及
- El Mansoura University Hospital
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Athens、希腊
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
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Leipzig、德国
- University Hospital Leipzig
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Magdeburg、德国
- University Children's Hospital Magdeburg
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Ústí nad Labem、捷克语
- Masaryk´s Hospital
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Ljubljana、斯洛文尼亚
- Children's University Hospital
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Bordeaux、法国
- Hôpital des enfants Pellegrin
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Lille、法国
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon、法国
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Katowice、波兰
- University Medical Hospital
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Lublin、波兰
- Medical University of Lublin
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Rzeszów、波兰
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
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Warsaw、波兰
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
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Minsk、白俄罗斯
- 2nd Children City Clinic
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Cluj-Napoca、罗马尼亚
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
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Iași、罗马尼亚
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
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Timișoara、罗马尼亚
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 青春期前儿童，Tanner 阶段 1
- GHD 的诊断，通过两次刺激试验证实
- 骨龄不大于实际年龄
- 身高和身高速度受损
- BMI 在 +/- 2 SD（标准偏差）内
- 基线 IGF-1（胰岛素样生长因子）
- 正常眼底镜
- 稳定的激素替代疗法（hGH 除外）
- 书面知情同意书
排除标准：
- 之前接触过 rhGH 或 IGF-I
- 过去或现在的颅内肿瘤；恶性疾病的病史或存在
- 小于胎龄儿 (SGA)
- 营养不良
- 社会心理侏儒症
- 乳糜泻
- 抗hGH抗体
- 糖尿病
- 染色体异常（例如 特纳综合征，SHOX）
- 闭合骨骺
- 已知或疑似 HIV 感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ACP-001，剂量水平 1
每周皮下注射一次 ACP-001
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每周一次皮下注射
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实验性的：ACP-001，剂量水平 2
每周皮下注射一次 ACP-001
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每周一次皮下注射
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实验性的：ACP-001，剂量水平 3
每周皮下注射一次 ACP-001
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每周一次皮下注射
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有源比较器：人类生长激素
每天一次皮下注射人生长激素 (rhGH)
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每天一次皮下注射人生长激素
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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抗hGH结合抗体形成的发生率
大体时间：访问 2 - 访问 5
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在连续两次给药后就诊时抗 hGH 结合抗体呈阳性结果的受试者人数
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访问 2 - 访问 5
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抗 hGH 中和抗体形成的发生率
大体时间：访问 2 - 访问 5
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在连续两次给药后就诊时抗 hGH 中和抗体呈阳性结果的受试者人数
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访问 2 - 访问 5
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报告局部耐受性事件的受试者数量（由患者和研究者评估）
大体时间：研究治疗开始至第 5 次访视（第 27 周）
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局部耐受性的评估是通过检查注射部位（由研究者在研究访问期间进行）并根据病历数据和患者日记中的记录进行的。
评估包括疼痛、发红、瘀伤、肿胀和瘙痒。
每个受试者在每个症状类别中只被计算一次。
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研究治疗开始至第 5 次访视（第 27 周）
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HGH 的 Cmax
大体时间：第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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作为以下端点的一部分： 在访视 1 和 3 期间，ACP-001 治疗患者血清 hGH 的 PK 概况与 ACP-001 剂量组之间的比较，以及与每日 rhGH 组的 hGH 药代动力学 (PK) 概况的比较。 第 3 次访视（第 13 周）时未校正的 Cmax（浓度最大值）值 |
第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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HGH 的 AUC0-168h
大体时间：第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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作为以下端点的一部分： 在第 1 次和第 3 次访视期间，ACP-001 治疗患者血清 hGH 的 PK 曲线与 ACP-001 剂量组之间的比较以及每日 rhGH 组的 hGH 的 PK 曲线进行比较 第 3 次访视（第 13 周）时未校正的 AUC0-168h（从 0h 到 168h 的曲线下面积）值 |
第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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IGF-1的电子槽
大体时间：第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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作为以下端点的一部分： 与 ACP-001 剂量组和每日 rhGH 组相比，第 1 次和第 3 次访视期间血清 IGF-1 的 PD 概况 第 13 周时未校正的 E-Trough（给药前疗效反应）值 |
第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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IGF-1的Emax
大体时间：第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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作为以下端点的一部分： 与 ACP-001 剂量组和每日 rhGH 组相比，V1 和 V3 期间血清 IGF-1 的 PD 概况 |
第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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IGF-1的AUEC0-168h
大体时间：第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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作为以下端点的一部分： 比较 ACP-001 剂量组和 rhGH 组之间的 V1 和 V3 期间血清 IGF-1 的 PD 概况。 第 13 周时未校正的 AUEC0-168（0h-168h 疗效曲线下面积）值 |
第 3 次访视时 0 小时至 168 小时（第 13 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化身高速度
大体时间：基线至 6 个月（访视 5）
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对于每个 ACP-001 剂量组和每日 rhGH 剂量组，ACP-001 治疗期间或 6 个月末每日 rhGH 治疗期间的年度 HV
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基线至 6 个月（访视 5）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年7月1日
研究完成 (实际的)
2015年9月1日
研究注册日期
首次提交
2013年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2013年9月18日
首次发布 (估计的)
2013年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月16日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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