Veiligheid, PK/PD (farmacokinetiek/farmacodynamica) en werkzaamheid van ACP-001 wekelijks versus dagelijks hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD)
16 juni 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S
Een multicenter, fase 2, gerandomiseerd, open-label, actief gecontroleerd onderzoek met parallelle groepen waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid worden onderzocht van verschillende dosisniveaus van ACP-001 eenmaal per week toegediend versus standaard dagelijkse rhGH-substitutietherapie bij prepuberale kinderen met Groeihormoondeficiëntie (GHD)
Een zes maanden durende studie van ACP-001, een langwerkend groeihormoonproduct, versus standaard therapie met menselijk groeihormoon.
ACP-001 wordt eenmaal per week gegeven, standaard humaan groeihormoon (hGH) wordt dagelijks gegeven.
Het primaire doel is om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek over een periode van zes maanden aan te tonen.
Een secundair doel is de vergelijking van de lengtesnelheid (HV) van de met ACP-001 behandelde groepen met de dagelijkse hGH-behandelingsgroep.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
53
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Varna, Bulgarije
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
-
-
-
-
-
Leipzig, Duitsland
- University Hospital Leipzig
-
Magdeburg, Duitsland
- University Children's Hospital Magdeburg
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypte
- El Shatby University Hospital
-
Cairo, Egypte
- Cairo university hospital
-
Cairo, Egypte
- Ain Shams University Hospital
-
El Mansoura, Egypte
- El Mansoura University Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- Hôpital des enfants Pellegrin
-
Lille, Frankrijk
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Lyon, Frankrijk
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Buda Children's Hospital
-
Budapest, Hongarije
- Heim Pal Children's Hospital
-
Pécs, Hongarije
- University of Pecs
-
Szeged, Hongarije
- University Of Szeged
-
-
-
-
-
Donetsk, Oekraïne
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kharkiv, Oekraïne
- Kharkiv National Medical University
-
Kiev, Oekraïne
- Institute of Endocrinology and Metabolism
-
Kiev, Oekraïne
- Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
-
Odesa, Oekraïne
- Odessa National Medical University
-
-
-
-
-
Katowice, Polen
- University Medical Hospital
-
Lublin, Polen
- Medical University of Lublin
-
Rzeszów, Polen
- Regional Hospital N°2 Rzeszow
-
Warsaw, Polen
- Children's Memorial Health Institute Warsaw
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Roemenië
- Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
-
Iași, Roemenië
- St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
-
Timișoara, Roemenië
- Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
-
-
-
-
-
Moscow, Rusland
- Federal State Budgetary Institution
-
Saint Petersburg, Rusland
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
-
Samara, Rusland
- Samara State Medical University
-
Ufa, Rusland
- Bashkir State Medical University
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië
- Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Ústí nad Labem, Tsjechië
- Masaryk´s Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Ankara University School of Medicine
-
Izmir, Turkije (Türkiye)
- Ege university
-
-
-
-
-
Minsk, Wit-Rusland
- 2nd Children City Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Prepuberale kinderen, Tanner stadium 1
- Diagnose van GHD, bevestigd door twee stimulatietesten
- Botleeftijd niet hoger dan chronologische leeftijd
- Verminderde hoogte en hoogtesnelheid
- BMI binnen +/- 2 SD (standaarddeviaties)
- Baseline IGF-1 (insuline-achtige groeifactor)
- Normale fundoscopie
- Stabiele hormonale substitutietherapie (anders dan hGH)
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere blootstelling aan rhGH of IGF-I
- Vroegere of huidige intracraniale tumor; voorgeschiedenis of aanwezigheid van een kwaadaardige ziekte
- Klein voor zwangerschapsduur (SGA)
- Ondervoeding
- Psychosociale dwerggroei
- Coeliakie
- Anti-hGH-antilichamen
- Suikerziekte
- Chromosomale afwijkingen (bijv. syndroom van Turner, SHOX)
- Gesloten epifysen
- Bekende of vermoede hiv-infectie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ACP-001, dosisniveau 1
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001
|
Eenmaal per week subcutane injectie
|
|
Experimenteel: ACP-001, dosisniveau 2
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001
|
Eenmaal per week subcutane injectie
|
|
Experimenteel: ACP-001, dosisniveau 3
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001
|
Eenmaal per week subcutane injectie
|
|
Actieve vergelijker: Menselijk groeihormoon
Eenmaal daags subcutane injectie van humaan groeihormoon (rhGH)
|
Eenmaal daags subcutane injectie met humaan groeihormoon
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van vorming van anti-hGH-bindend antilichaam
Tijdsspanne: Bezoek 2 - Bezoek 5
|
Aantal proefpersonen met positieve resultaten voor anti-hGH-bindende antilichamen bij twee opeenvolgende bezoeken na toediening
|
Bezoek 2 - Bezoek 5
|
|
Incidentie van anti-hGH-neutraliserende antilichaamvorming
Tijdsspanne: Bezoek 2 - Bezoek 5
|
Aantal proefpersonen met positieve resultaten voor anti-hGH-neutraliserende antilichamen bij twee opeenvolgende bezoeken na toediening
|
Bezoek 2 - Bezoek 5
|
|
Aantal proefpersonen dat lokale verdraagbaarheidsgebeurtenissen meldt (beoordeeld door de patiënt en de onderzoeker)
Tijdsspanne: Start studiebehandeling tot en met Bezoek 5 (week 27)
|
Beoordeling van de lokale verdraagbaarheid werd uitgevoerd door injectieplaatsen te onderzoeken (door de onderzoeker tijdens studiebezoeken) en op basis van anamnestische gegevens en verslagen in het patiëntendagboek.
Beoordelingen omvatten pijn, roodheid, blauwe plekken, zwelling en jeuk.
Elk onderwerp werd binnen elke symptoomcategorie slechts één keer geteld.
|
Start studiebehandeling tot en met Bezoek 5 (week 27)
|
|
Cmax van hGH
Tijdsspanne: 0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Als onderdeel van het volgende eindpunt: PK-profiel van serum-hGH van met ACP-001 behandelde patiënten vergeleken tussen ACP-001-dosisgroepen en met het farmacokinetische (PK) profiel van hGH van de dagelijkse rhGH-groepen tijdens bezoek 1 en 3. Ongecorrigeerde Cmax-waarden (maximale waarde van concentratie) bij bezoek 3 (week 13) |
0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
|
AUC0-168 uur hGH
Tijdsspanne: 0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Als onderdeel van het volgende eindpunt: PK-profiel van serum hGH van met ACP-001 behandelde patiënten vergeleken tussen ACP-001-dosisgroepen en met het PK-profiel van hGH van de dagelijkse rhGH-groep tijdens Bezoek 1 en Bezoek 3 Ongecorrigeerde AUC0-168u (gebied onder de curve van 0u tot 168u) waarden bij bezoek 3 (week 13) |
0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
|
E-trog van IGF-1
Tijdsspanne: 0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Als onderdeel van het volgende eindpunt: PD-profiel van serum IGF-1 tijdens bezoek 1 en bezoek 3 vergeleken tussen de ACP-001-dosisgroepen en de dagelijkse rhGH-groep Niet-gecorrigeerde E-Trough-waarden (de pre-dosis werkzaamheidsrespons) in week 13 |
0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
|
Emax van IGF-1
Tijdsspanne: 0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Als onderdeel van het volgende eindpunt: PD-profiel van serum IGF-1 tijdens V1 en V3 vergeleken tussen de ACP-001-dosisgroepen en de dagelijkse rhGH-groep |
0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
|
AUEC0-168 uur van IGF-1
Tijdsspanne: 0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Als onderdeel van het volgende eindpunt: PD-profiel van serum IGF-1 tijdens V1 en V3 vergeleken tussen de ACP-001-dosisgroepen en de rhGH-groep. Niet-gecorrigeerde AUEC0-168-waarden (gebied onder de werkzaamheidscurve van 0 uur tot 168 uur) in week 13 |
0 uur tot 168 uur bij bezoek 3 (week 13)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijkse hoogtesnelheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden (bezoek 5)
|
HV op jaarbasis tijdens behandeling met ACP-001 of dagelijkse rhGH aan het einde van 6 maanden, voor elke ACP-001-dosisgroep en voor de dagelijkse rhGH-dosisgroep
|
Basislijn tot 6 maanden (bezoek 5)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 juni 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2013
Eerst geplaatst (Geschat)
23 september 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Botziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Hypothalamische ziekten
- Hypofyse Ziekten
- Botziekten, endocrien
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Dwerggroei
- Hypopituïtarisme
- Dwerggroei, hypofyse
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Peptide hormonen
- Peptiden
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Hypofysehormonen
- Groeihormoon
- Hypofysehormonen, voorste
- Menselijk groeihormoon
Andere studie-ID-nummers
- ACP-001_CT-004
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .