Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, PK/PD (farmakokinetik/farmakodynamik) och effektivitet av ACP-001 veckovis versus dagligt hGH hos barn med brist på tillväxthormon (GHD)

16 juni 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S

En multicenter, fas 2, randomiserad, öppen etikett, aktivt kontrollerad, parallellgruppsstudie som undersöker säkerheten, tolerabiliteten och effekten av olika dosnivåer av ACP-001 administrerad en gång i veckan jämfört med standard daglig rhGH-ersättningsterapi hos prepubertala barn med Tillväxthormonbrist (GHD)

En sexmånadersstudie av ACP-001, en långverkande tillväxthormonprodukt, jämfört med standardbehandling av humant tillväxthormon. ACP-001 kommer att ges en gång i veckan, standard humant tillväxthormon (hGH) kommer att ges dagligen. Det primära syftet är att demonstrera säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik under en period av sex månader. Ett sekundärt mål är jämförelsen av höjdhastighet (HV) för de ACP-001-behandlade grupperna med den dagliga hGH-behandlingsgruppen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Minsk, Belarus
        • 2nd Children City Clinic
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Cairo university hospital
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egypten
        • El Mansoura University Hospital
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Frankrike
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrike
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Grekland
      • Athens, Grekland
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polen
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polen
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polen
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rumänien
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iași, Rumänien
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timișoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Ryssland
      • Moscow, Ryssland
        • Federal State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Ryssland
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Samara, Ryssland
        • Samara State Medical University
      • Ufa, Ryssland
        • Bashkir State Medical University
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Children's University Hospital
  • Tjeckien
      • Ústí nad Labem, Tjeckien
        • Masaryk´s Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye)
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Turkiet (Türkiye)
        • Ege university
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Tyskland
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraina
        • Odessa National Medical University
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungern
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pécs, Ungern
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungern
        • University Of Szeged

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Prepubertala barn, Tanner stadium 1
  • Diagnos av GHD, bekräftad av två stimuleringstester
  • Benålder inte högre än kronologisk ålder
  • Försämrad höjd och höjdhastighet
  • BMI inom +/- 2 SD (standardavvikelser)
  • Baslinje IGF-1 (insulinlik tillväxtfaktor)
  • Normal fundoskopi
  • Stabil hormonell ersättningsterapi (annat än hGH)
  • Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tidigare exponering för rhGH eller IGF-I
  • Tidigare eller nuvarande intrakraniell tumör; historia eller förekomst av malign sjukdom
  • Liten för gestationsålder (SGA)
  • Undernäring
  • Psykosocial dvärgväxt
  • Glutenintolerans
  • Anti-hGH-antikroppar
  • Diabetes mellitus
  • Kromosomavvikelser (t.ex. Turners syndrom, SHOX)
  • Slutna epifyser
  • Känd eller misstänkt HIV-infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ACP-001, dosnivå 1
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001
Läkemedel: ACP-001
En gång i veckan subkutan injektion
Experimentell: ACP-001, dosnivå 2
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001
Läkemedel: ACP-001
En gång i veckan subkutan injektion
Experimentell: ACP-001, dosnivå 3
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001
Läkemedel: ACP-001
En gång i veckan subkutan injektion
Aktiv komparator: Mänskligt tillväxthormon
En gång dagligen subkutan injektion av humant tillväxthormon (rhGH)
Läkemedel: Mänskligt tillväxthormon
En gång dagligen subkutan injektion av humant tillväxthormon
Andra namn:
  • Somatropin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av anti-hGH-bindande antikroppsbildning
Tidsram: Besök 2 - Besök 5
Antal försökspersoner med positiva resultat för anti-hGH-bindande antikroppar vid två på varandra följande besök efter dos
Besök 2 - Besök 5
Förekomst av anti-hGH neutraliserande antikroppsbildning
Tidsram: Besök 2 - Besök 5
Antal försökspersoner med positiva resultat för anti-hGH-neutraliserande antikroppar vid två på varandra följande besök efter dos
Besök 2 - Besök 5
Antal försökspersoner som rapporterar lokala tolerabilitetshändelser (bedöms av patienten och utredaren)
Tidsram: Studiestartsbehandling genom besök 5 (vecka 27)
Bedömning av lokal tolerabilitet gjordes genom att undersöka injektionsställen (av utredaren vid studiebesök) och på basis av anamnestiska data och journaler i Patientdagboken. Bedömningarna inkluderade smärta, rodnad, blåmärken, svullnad och klåda. Varje försöksperson räknades endast en gång inom varje symptomkategori.
Studiestartsbehandling genom besök 5 (vecka 27)
Cmax för hGH
Tidsram: 0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Som en del av följande slutpunkt:

PK-profil för serum-hGH från ACP-001-behandlade patienter jämfört mellan ACP-001-dosgrupper och med den farmakokinetiska (PK) profilen för hGH från de dagliga rhGH-grupperna under besök 1 och 3.

Okorrigerade Cmax-värden (maximalt koncentrationsvärde) vid besök 3 (vecka 13)
0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)
AUC0-168h av hGH
Tidsram: 0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Som en del av följande slutpunkt:

PK-profilen för serum-hGH från ACP-001-behandlade patienter jämfört mellan ACP-001-dosgrupper och med PK-profilen för hGH från den dagliga rhGH-gruppen under besök 1 och besök 3

Okorrigerade AUC0-168h (area under kurvan från 0h till 168h) värden vid besök 3 (vecka 13)
0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)
E-tråg av IGF-1
Tidsram: 0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Som en del av följande slutpunkt:

PD-profil för serum IGF-1 under besök 1 och besök 3 jämfört mellan ACP-001-dosgrupperna och med den dagliga rhGH-gruppen

Okorrigerade E-Trough-värden (effektsvaret före dos) vid vecka 13
0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)
Emax för IGF-1
Tidsram: 0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Som en del av följande slutpunkt:

PD-profil för serum IGF-1 under V1 och V3 jämfört mellan ACP-001-dosgrupperna och den dagliga rhGH-gruppen
0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)
AUEC0-168h av IGF-1
Tidsram: 0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Som en del av följande slutpunkt:

PD-profil för serum IGF-1 under V1 och V3 jämfört mellan ACP-001-dosgrupperna och rhGH-gruppen.

Okorrigerade AUEC0-168 (area under effektivitetskurvan från 0h-168h) värden vid vecka 13
0 timmar till 168 timmar vid besök 3 (vecka 13)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad höjdhastighet
Tidsram: Baslinje till 6 månader (besök 5)
Annualiserad HV under behandling med ACP-001 eller daglig rhGH i slutet av 6 månader, för varje ACP-001-dosgrupp och för den dagliga rhGH-dosgruppen
Baslinje till 6 månader (besök 5)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2013

Första postat (Beräknad)

23 september 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACP-001_CT-004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera