デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児に対する全身振動療法
2018年8月28日 更新者:Dr. Leanne Ward、Children's Hospital of Eastern Ontario
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な少年の筋力と機能に対する全身振動療法の効果
全身振動療法 (WBVT) は、筋力と持久力、および骨密度の改善を目的とした新しい非薬理学的介入です。
筋力低下は筋破壊だけでなく、運動不足や筋廃用性萎縮によっても引き起こされるため、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)などの神経筋障害を持つ子供たちにとって、この療法は有望です。
衰弱した DMD 患者は、転倒や独立性の喪失に対する恐怖のために、身体活動をますます制限する可能性があります(例:
介助なしで立ち上がるのが困難)。
DMD の男児が歩行できる時間を延長することは、この病気の合併症 (肺低換気、側弯症) を遅らせるだけでなく、骨の健康を維持するためにも重要です。
私たちは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の少年を対象としたWBVTのパイロット研究を実施することを提案します。
主な成果は、この患者集団における WBVT の安全性と実現可能性を文書化することです。
副次的結果では、筋力と持久力の変化が評価されます。
骨の健康状態も定期的な臨床ケアの一環として検査されます。
この研究には、DMDを患う20人の歩行可能な少年が含まれる。患者は、WBVT 治療または WBVT 治療なし (対照) の 2 つのグループに無作為に割り当てられます (1:1 割り当て)。
治療グループは、8週間の非盲検試験で毎日WBVTを受ける10人の少年で構成されます。
調査の概要
詳細な説明
研究完了後の注記: 他のDMD試験への登録をめぐる競争や、毎日の在宅WBVTトレーニングによる負担を考慮すると、試験環境でWBVTを研究することは現実的ではなく、日常ケアで筋骨格系の健康を最適化するための実行可能な手段である可能性も低い。 。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年~14年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断は、以下の少なくとも 1 つによって確認されます。
- 完全なジストロフィン欠損を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なDMDと一致する臨床症状
- ジストロフィンの中央ロッドドメイン(エクソン25~60)における遺伝子欠失検査陽性(1つ以上のエクソン欠損)、リーディングフレームが「フレーム外」であると予測でき、典型的なDMDと一致する臨床症状
- DMDに決定的に関連する変化(点変異、重複、または終止コドン変異を引き起こすその他の変異)を示す完全なジストロフィン遺伝子配列、および典型的なDMDと一致する臨床症状
- 5歳から14歳までの年齢(両端を含む)
- ガワー徴候陽性(床から立ち上がる能力と近位筋力低下の存在を示す)。
- 10メートルを12秒未満で歩くことができる
- 治療プロトコル全体(つまり、膝を曲げた状態)で WBVT プレートの上に立つことができる。 15分)
- グルココルチコイドの安定した絶対用量(すなわち、 プレドニゾンまたはデフラザコート)を少なくとも 3 か月前から服用
- 筋肉機能に影響を与える可能性のあるすべての薬剤の安定した絶対用量(例: コエンザイムQ10、緑茶抽出物、クレアチン、アルギニン、グルタミン、栄養補助食品など)を3ヶ月以上前から摂取
- 骨代謝に影響を与える可能性のあるすべての薬剤の安定した絶対用量(例: ビタミンDとカルシウムの補給)少なくとも3か月前から
除外基準:
- ベッカー型筋ジストロフィーと一致する臨床症状、遺伝子検査および/または筋生検
- 最近の手術歴(過去6か月以内)
- 過去6か月以内に最近の骨折(長骨または椎骨)の病歴がある。
- 下肢の急性炎症過程(例、 蜂窩織炎など)痛みや炎症過程の悪化のリスクによる
- 静脈血栓症の病歴(理論的には血栓塞栓性イベントを誘発するリスク)。
- 腎臓結石または膀胱結石の病歴
- 制御不能な発作または重度の片頭痛の病歴
- 不整脈の病歴
- 頭蓋内の病理またはハードウェア (例: 心室腹腔シャント、人工内耳)。
- 過去6か月以内の治験薬または実験製品の使用、および/または別の研究への同時参加
- 研究要件に従うことができない、または拒否する(例: 自閉症、重度の認知上または行動上の問題)
- インフォームド・コンセント(親)および/または同意(子)の提供ができない、または拒否する
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:防止
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:全身振動療法
グループは毎日、最大 18 Hz で最長 9 分間の全身振動療法を受けます。
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介入なし:対照群
グループは全身振動療法を受けません。
このグループは、全身振動療法を除く他のすべてのテストと結果を実施します。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児に対する全身振動療法の安全性を評価します。全身振動療法が筋力を改善し、ベースラインから8週間の療法まで歩行を延長できるかどうかを評価する。お尻に。
時間枠:8週間
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WBVT は、DMD の男児に外来で毎日投与した場合、安全で、便利で、忍容性も良好ですか?
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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WBVTは筋力に何らかの変化をもたらしますか?
時間枠:8週間
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WBVTは、三角筋、股関節屈筋、膝伸筋の最大抵抗(microFET2ダイナモメーターで測定)と握力(Jamarハンドヘルドダイナモメーターで測定)によって測定される筋力に測定可能な変化をもたらしますか?
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8週間
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WBVT は筋肉機能に変化をもたらしますか?
時間枠:8週間
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WBVT は、時限機能テスト (時限 10 メートル歩行テスト、時限 4 段階段登り、時限ガワー操作、6 分間歩行テスト) で測定されるように、筋肉機能に測定可能な変化をもたらしますか?
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8週間
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WBVT は筋持久力に測定可能な変化をもたらしますか?
時間枠:8週間
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WBVT は筋持久力 (歩数計で測定した毎日の総歩数) に測定可能な変化をもたらしますか?
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8週間
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生活の質が変わります。
時間枠:8週間
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WBVT により、患者と家族が報告する生活の質のレポートに何らかの変化が生じますか?
Peds Q of L アンケートによって測定されます。
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8週間
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歩き方が変わります。
時間枠:8週間
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WBVT は患者の歩行に何らかの変化をもたらしますか (ギャングウェイ歩行分析およびレオナルド フォース プレート分析によって測定)
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8週間
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骨の健康
時間枠:8週間
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WBVT は骨の健康指標に何らかの変化をもたらしますか (pQCT およびルーチンの骨格画像処理によって測定)
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8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年3月1日
一次修了 (実際)
2017年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年3月1日
試験登録日
最初に提出
2013年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年10月4日
最初の投稿 (見積もり)
2013年10月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年8月28日
最終確認日
2018年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- # 12/17E
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。