Thérapie par vibration du corps entier chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
28 août 2018 mis à jour par: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
L'EFFET DE LA THÉRAPIE PAR VIBRATION DU CORPS ENTIER SUR LA FORCE ET LA FONCTION MUSCULAIRES CHEZ LES GARÇONS AMBULATOIRES ATTEINTS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
La thérapie par vibration du corps entier (WBVT) est une nouvelle intervention non pharmacologique visant à améliorer la force et l'endurance musculaire ainsi que la densité osseuse.
Il est prometteur pour les enfants atteints de troubles neuromusculaires tels que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), car la faiblesse musculaire résulte non seulement de la dégradation musculaire, mais également de l'inactivité physique et de l'atrophie musculaire.
Les patients DMD faibles peuvent de plus en plus limiter leur activité physique par peur de tomber ou de perdre leur autonomie (par ex.
difficulté à se lever pour se tenir debout sans aide).
Il est important de prolonger la durée pendant laquelle les garçons atteints de DMD sont ambulatoires pour retarder les complications de cette maladie (hypoventilation pulmonaire, scoliose) ainsi que pour maintenir la santé osseuse.
Nous proposons de mener une étude pilote de WBVT chez de jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Le résultat principal sera de documenter l'innocuité et la faisabilité de la WBVT dans cette population de patients.
Les résultats secondaires évalueront les changements dans la force musculaire et l'endurance.
La santé des os sera également examinée dans le cadre des soins cliniques de routine.
L'étude comprendra 20 garçons ambulatoires atteints de DMD ; les patients seront randomisés (répartition 1:1) en 2 groupes : traitement WBVT ou pas de traitement WBVT (témoins).
Les groupes de traitement seront composés de 10 garçons subissant une WBVT quotidienne dans le cadre d'un essai ouvert de 8 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Remarque après l'achèvement de l'étude : étant donné la concurrence pour l'inscription à d'autres essais sur la DMD et le fardeau de l'entraînement quotidien à la WBVT à domicile, il n'était pas possible d'étudier la WBVT dans le cadre de l'essai, et il est peu probable qu'il s'agisse d'une modalité réalisable pour optimiser la santé musculo-squelettique dans les soins de routine .
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 14 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne confirmé par au moins un des éléments suivants :
- Immunofluorescence de la dystrophine et/ou immunotransfert montrant un déficit complet en dystrophine et une présentation clinique compatible avec une DMD typique
- Test de délétion de gène positif (il manque un ou plusieurs exons) dans le domaine de la tige centrale (exons 25-60) de la dystrophine, où le cadre de lecture peut être prédit comme "hors cadre", et la présentation clinique correspond à la DMD typique
- Séquençage complet du gène de la dystrophine montrant une altération (mutation ponctuelle, duplication ou autre mutation entraînant une mutation du codon stop) définitivement associée à la DMD, et présentation clinique compatible avec la DMD typique
- Âge entre 5 et 14 ans (inclus)
- Signe de Gower positif (indiquant la capacité de se lever du sol et la présence d'une faiblesse musculaire proximale).
- Capable de marcher 10 mètres en moins de 12 secondes
- Capable de se tenir debout sur la plaque WBVT (avec les genoux fléchis) pendant tout le protocole de traitement (c.-à-d. 15 minutes)
- Dose absolue stable de glucocorticoïdes (c'est-à-dire prednisone ou déflazacort) pendant au moins 3 mois avant
- Doses absolues stables de tous les médicaments susceptibles d'affecter la fonction musculaire (c.-à-d. coenzyme Q10, extrait de thé vert, créatine, arginine, glutamine, suppléments nutritionnels, etc.) pendant au moins 3 mois avant
- Dose absolue stable de tous les médicaments susceptibles d'affecter le métabolisme osseux (c.-à-d. supplémentation en vitamine D et en calcium) pendant au moins 3 mois avant
Critère d'exclusion:
- Présentation clinique, tests génétiques et/ou biopsie musculaire compatibles avec la dystrophie musculaire de Becker
- Antécédents de chirurgie récente (au cours des 6 derniers mois)
- Antécédents de fracture récente (os long ou vertébral) au cours des 6 derniers mois.
- Processus inflammatoires aigus des membres inférieurs (par ex. cellulite, etc.) en raison du risque de douleur et/ou d'aggravation du processus inflammatoire
- Antécédents de thrombose veineuse (risque théorique d'induire un événement thromboembolique).
- Antécédents de calculs rénaux ou vésicaux
- Antécédents de crises incontrôlées ou de migraines sévères
- Antécédents d'arythmie cardiaque
- Pathologie ou matériel intracrânien (par ex. shunt ventriculopéritonéal, implant cochléaire).
- Utilisation de tout produit expérimental ou expérimental au cours des 6 derniers mois et/ou participation concomitante à une autre étude
- Incapacité ou refus de suivre les exigences de l'étude (par ex. autisme, troubles cognitifs ou comportementaux graves)
- Incapacité ou refus de fournir un consentement éclairé (parent) et/ou un assentiment (enfant)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Thérapie par vibration du corps entier
Le groupe recevra quotidiennement une thérapie par vibration du corps entier pendant 9 minutes maximum à un maximum de 18 Hz.
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Aucune intervention: Groupe de contrôle
Le groupe ne recevra pas de thérapie par vibration du corps entier.
Ce groupe effectuera tous les autres tests et résultats, à l'exception de la thérapie par vibration du corps entier.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la sécurité de l'utilisation de la thérapie par vibration du corps entier chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Évaluer si la thérapie par vibration du corps entier peut améliorer la force musculaire et prolonger la marche de la ligne de base à 8 semaines de thérapie. Aux culs.
Délai: 8 semaines
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Le WBVT est-il sûr, pratique et bien toléré lorsqu'il est administré quotidiennement en ambulatoire aux garçons atteints de DMD ?
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le WBVT entraîne-t-il une modification de la force musculaire.
Délai: 8 semaines
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Le WBVT entraîne-t-il un changement mesurable de la force musculaire mesurée par la résistance maximale du deltoïde, du fléchisseur de la hanche et de l'extenseur du genou (mesurée avec un dynamomètre microFET2) et de la force de préhension (mesurée par un dynamomètre portatif Jamar)
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8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification de la fonction musculaire ?
Délai: 8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification mesurable de la fonction musculaire telle que mesurée par des tests fonctionnels chronométrés (test de marche chronométré de 10 m ; montée chronométrée de 4 marches ; manœuvre de Gower chronométrée, test de marche de 6 minutes) ?
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8 semaines
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Le WBVT entraîne-t-il un changement mesurable de l'endurance musculaire.
Délai: 8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification mesurable de l'endurance musculaire (nombre total de pas effectués chaque jour, mesuré par un podomètre) ?
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8 semaines
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La qualité de vie change.
Délai: 8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification de la qualité de vie rapportée par le patient et sa famille ?
Mesuré par le questionnaire Peds Q of L.
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8 semaines
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La démarche change.
Délai: 8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification de la démarche du patient (telle que mesurée par l'analyse de la démarche Gangway et l'analyse de la plaque de force Leonardo)
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8 semaines
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Santé osseuse
Délai: 8 semaines
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La WBVT entraîne-t-elle une modification des indices de santé osseuse (tels que mesurés par le pQCT et l'imagerie squelettique de routine)
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 mars 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 septembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 octobre 2013
Première publication (Estimation)
7 octobre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 août 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2018
Dernière vérification
1 août 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- # 12/17E
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