杜氏肌营养不良症男孩的全身振动疗法
2018年8月28日 更新者:Dr. Leanne Ward、Children's Hospital of Eastern Ontario
全身振动疗法对杜氏肌营养不良症男孩肌肉力量和功能的影响
全身振动疗法 (WBVT) 是一种新型的非药物干预,旨在提高肌肉力量和耐力以及骨密度。
它为患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 等神经肌肉疾病的儿童带来了希望,因为肌肉无力不仅是由于肌肉分解造成的,而且还包括缺乏运动和肌肉废用性萎缩。
由于害怕跌倒或失去独立性(例如,
在没有帮助的情况下难以站立)。
延长患有 DMD 的男孩走动的时间对于延迟这种疾病的并发症(肺通气不足、脊柱侧弯)以及保持骨骼健康很重要。
我们建议对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻男孩进行 WBVT 的初步研究。
主要结果将是记录 WBVT 在该患者群体中的安全性和可行性。
次要结果将评估肌肉力量和耐力的变化。
骨骼健康也将作为常规临床护理的一部分进行检查。
该研究将包括 20 名患有 DMD 的门诊男孩;患者将被随机(1:1 分配)分为 2 组:WBVT 治疗组或无 WBVT 治疗组(对照组)。
治疗组将由 10 名男孩组成,他们在为期 8 周的开放标签试验中每天接受 WBVT。
研究概览
详细说明
研究完成后注意事项:考虑到其他 DMD 试验的入学竞争和日常家庭 WBVT 培训的负担,在试验环境中研究 WBVT 是不可行的,也不太可能是在常规护理中优化肌肉骨骼健康的可行方式.
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准:
杜氏肌营养不良症的诊断至少由以下一项证实:
- 抗肌萎缩蛋白免疫荧光和/或免疫印迹显示抗肌萎缩蛋白完全缺乏,临床表现与典型 DMD 一致
- 抗肌萎缩蛋白中央杆状结构域(外显子25-60)基因缺失检测阳性(缺失1个或多个外显子),阅读框可预测为“out-of-frame”,临床表现与典型DMD一致
- 完整的抗肌萎缩蛋白基因测序显示与 DMD 明确相关的改变(点突变、重复或其他导致终止密码子突变的突变),以及与典型 DMD 一致的临床表现
- 年龄在5-14岁(含)之间
- Gower 征阳性(表示能够从地板上站起来和存在近端肌肉无力)。
- 能够在 <12 秒内步行 10 米
- 能够在整个治疗方案(即 15分钟)
- 稳定的糖皮质激素绝对剂量(即 泼尼松或地夫可特)至少 3 个月前
- 所有可能影响肌肉功能(即 辅酶 Q10、绿茶提取物、肌酸、精氨酸、谷氨酰胺、营养补充剂等)至少 3 个月前
- 所有可能影响骨代谢的药物的绝对剂量稳定(即 维生素 D 和钙补充剂)至少 3 个月前
排除标准:
- 符合贝克尔肌营养不良症的临床表现、基因检测和/或肌肉活检
- 近期手术史(过去 6 个月内)
- 过去 6 个月内近期骨折(长骨或椎骨)的病史。
- 下肢的急性炎症过程(例如 蜂窝织炎等)由于疼痛和/或炎症过程恶化的风险
- 静脉血栓形成史(理论上有诱发血栓栓塞事件的风险)。
- 肾结石或膀胱结石病史
- 癫痫发作失控或严重偏头痛的病史
- 心律失常史
- 颅内病理或硬件(例如 脑室腹腔分流术、人工耳蜗)。
- 在过去 6 个月内使用任何研究或实验产品和/或同时参与另一项研究
- 无法或拒绝遵守学习要求(例如 自闭症、严重的认知或行为问题)
- 无法或拒绝提供知情同意(父母)和/或同意(儿童)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:预防
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:全身振动疗法
小组每天将接受最多 9 分钟、最高 18 赫兹的全身振动疗法。
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无干预:控制组
团体不会接受全身振动疗法。
该小组将进行除全身振动疗法之外的所有其他测试和结果。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估对患有杜氏肌营养不良症的男孩使用全身振动疗法的安全性。评估全身振动疗法是否可以提高肌肉力量并延长从基线到治疗 8 周的步行时间。给驴子。
大体时间:8周
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每天对患有 DMD 的男孩门诊进行 WBVT 时,WBVT 是否安全、方便且耐受性良好?
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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WBVT 是否会导致肌肉力量发生任何变化。
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致通过三角肌、髋屈肌和膝伸肌的最大阻力(使用 microFET2 测力计测量)和握力(使用 Jamar 手持式测力计测量)测量的肌肉力量发生任何可测量的变化
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8周
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WBVT 是否会导致任何肌肉功能变化。
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致肌肉功能发生任何可测量的变化,如通过计时功能测试(计时 10 米步行测试;计时 4 级爬楼梯;计时 Gower 动作,6 分钟步行测试)?
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8周
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WBVT 是否会导致肌肉耐力发生任何可测量的变化。
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致肌肉耐力发生任何可测量的变化(每天走的总步数,通过计步器测量)?
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8周
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生活质量发生变化。
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致患者和家庭报告的生活质量报告发生任何变化?
通过 Peds Q of L 问卷测量。
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8周
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步态变化。
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致患者步态发生任何变化(通过舷梯步态分析和莱昂纳多测力台分析测量)
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8周
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骨骼健康
大体时间:8周
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WBVT 是否会导致骨骼健康指数发生任何变化(通过 pQCT 和常规骨骼成像测量)
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8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月1日
研究完成 (实际的)
2017年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2013年10月4日
首次发布 (估计)
2013年10月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年8月28日
最后验证
2018年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- # 12/17E
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