Whole Body Vibration Therapy bij jongens met Duchenne spierdystrofie
28 augustus 2018 bijgewerkt door: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
HET EFFECT VAN HELE LICHAAMSVIBRATIETHERAPIE OP DE SPIERKRACHT & -FUNCTIE BIJ ambulante jongens met DUCHENNE SPIERDYSTROFIE
Whole-body vibration therapie (WBVT) is een nieuwe, niet-farmacologische interventie gericht op het verbeteren van de spierkracht en het uithoudingsvermogen, evenals de botdichtheid.
Het is veelbelovend voor kinderen met neuromusculaire aandoeningen zoals Duchenne spierdystrofie (DMD), aangezien spierzwakte niet alleen het gevolg is van spierafbraak, maar ook van fysieke inactiviteit en spieratrofie.
Zwakke DMD-patiënten kunnen hun fysieke activiteit in toenemende mate beperken vanwege angst om te vallen of verlies van onafhankelijkheid (bijv.
moeite met opstaan zonder hulp).
Het verlengen van de tijd dat jongens met DMD ambulant zijn, is belangrijk om complicaties van deze ziekte (longhypoventilatie, scoliose) uit te stellen en om de gezondheid van de botten te behouden.
We stellen voor om een pilotstudie uit te voeren naar WBVT bij jonge jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD).
Het primaire resultaat zal zijn om de veiligheid en haalbaarheid van WBVT in deze patiëntenpopulatie te documenteren.
De secundaire resultaten zullen veranderingen in spierkracht en uithoudingsvermogen evalueren.
Botgezondheid zal ook worden onderzocht als onderdeel van routinematige klinische zorg.
De studie omvat 20 ambulante jongens met DMD; patiënten worden gerandomiseerd (1:1 toewijzing) in 2 groepen: WBVT-behandeling of geen WBVT-behandeling (controles).
De behandelgroepen zullen bestaan uit 10 jongens die dagelijks WBVT ondergaan in een open-label studie van 8 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Opmerking na voltooiing van de studie: gezien de concurrentie om deelname aan andere DMD-onderzoeken en de belasting van de dagelijkse WBVT-training thuis, was het niet haalbaar om WBVT in de proefomgeving te bestuderen, en het is waarschijnlijk ook geen haalbare modaliteit voor het optimaliseren van de musculoskeletale gezondheid in routinezorg .
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children'S Hospital Of Eastern Ontario
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar tot 14 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Diagnose van spierdystrofie van Duchenne bevestigd door ten minste een van de volgende:
- Dystrofine-immunofluorescentie en/of immunoblot met volledige dystrofine-deficiëntie en klinische presentatie die consistent is met typische DMD
- Positieve gendeletietest (ontbreken van een of meer exons) in het centrale staafdomein (exons 25-60) van dystrofine, waarbij het leeskader kan worden voorspeld als "out-of-frame", en de klinische presentatie consistent is met typische DMD
- Volledige sequentiebepaling van het dystrofine-gen met een wijziging (puntmutatie, duplicatie of andere mutatie die resulteert in een stopcodonmutatie) die definitief geassocieerd is met DMD, en klinische presentatie die consistent is met typische DMD
- Leeftijd tussen 5 - 14 jaar oud (inclusief)
- Positief Gower-teken (geeft het vermogen aan om van de vloer op te staan & aanwezigheid van proximale spierzwakte).
- In staat om 10 meter te lopen in <12 seconden
- In staat om op de WBVT-plaat te staan (met gebogen knieën) gedurende het gehele behandelingsprotocol (d.w.z. 15 minuten)
- Stabiele absolute dosis glucocorticoïden (d.w.z. prednison of deflazacort) gedurende ten minste 3 maanden ervoor
- Stabiele absolute doses van alle medicatie die de spierfunctie kan beïnvloeden (d.w.z. co-enzym Q10, groene thee-extract, creatine, arginine, glutamine, voedingssupplementen, enz.) gedurende minstens 3 maanden voorafgaand aan
- Stabiele absolute dosis van alle medicatie die het botmetabolisme kan beïnvloeden (d.w.z. vitamine D- en calciumsuppletie) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand
Uitsluitingscriteria:
- Klinische presentatie, genetische testen en/of spierbiopsie consistent met Becker spierdystrofie
- Geschiedenis van recente operatie (in de afgelopen 6 maanden)
- Geschiedenis van een recente fractuur (longbeen of wervel) in de afgelopen 6 maanden.
- Acute ontstekingsprocessen van de onderste ledematen (bijv. cellulitis, enz.) vanwege het risico op pijn en/of verergering van het ontstekingsproces
- Voorgeschiedenis van veneuze trombose (theoretisch risico op het ontstaan van een trombo-embolische gebeurtenis).
- Geschiedenis van nier- of blaasstenen
- Geschiedenis van ongecontroleerde aanvallen of ernstige migraine
- Geschiedenis van hartritmestoornissen
- Intracraniële pathologie of hardware (bijv. ventriculoperitoneale shunt, cochleair implantaat).
- Gebruik van onderzoeks- of experimentele producten in de afgelopen 6 maanden en/of gelijktijdige deelname aan een ander onderzoek
- Onvermogen of weigering om de studievereisten te volgen (bijv. autisme, ernstige cognitieve of gedragsproblemen)
- Onvermogen of weigering om geïnformeerde toestemming (ouder) en/of instemming (kind) te geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Whole Body Vibration Therapie
De groep krijgt dagelijks trillingstherapie van het hele lichaam gedurende maximaal 9 minuten met een maximum van 18 Hz.
|
|
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
De groep krijgt geen lichaamsvibratietherapie.
Deze groep zal alle andere tests en resultaten uitvoeren, behalve lichaamsvibratietherapie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel de veiligheid van het gebruik van lichaamstrillingstherapie bij jongens met Duchenne spierdystrofie. Om te beoordelen of therapie met lichaamstrillingen de spierkracht kan verbeteren en het lopen kan verlengen vanaf de basislijn tot 8 weken therapie. Naar ezels.
Tijdsspanne: 8 weken
|
Is WBVT veilig, gemakkelijk en wordt het goed verdragen als het dagelijks wordt toegediend aan ambulante jongens met DMD?
|
8 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Leidt WBVT tot enige verandering in spierkracht?
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot een meetbare verandering in spierkracht gemeten aan de hand van de maximale weerstand van deltaspier, heupflexor en knie-extensor (gemeten met microFET2 dynamometer) en grijpkracht (gemeten met Jamar hand-held dynamometer)
|
8 weken
|
|
Leidt WBVT tot veranderingen in de spierfunctie?
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot enige meetbare verandering in spierfunctie zoals gemeten door getimede functionele testen (getimede 10m looptest; getimede 4 trappen beklimmen; getimede Gower-manoeuvre, 6 minuten looptest)?
|
8 weken
|
|
Leidt WBVT tot een meetbare verandering in spieruithoudingsvermogen?
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot een meetbare verandering in spieruithoudingsvermogen (totaal aantal stappen per dag, gemeten met een stappenteller)?
|
8 weken
|
|
Kwaliteit van leven verandert.
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot enige verandering in de gerapporteerde kwaliteit van leven door de patiënt en familie?
Gemeten met de Peds Q of L-vragenlijst.
|
8 weken
|
|
Gang verandert.
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot enige verandering in het looppatroon van de patiënt (gemeten met Gangway ganganalyse en Leonardo force plate analyse)
|
8 weken
|
|
Bot gezondheid
Tijdsspanne: 8 weken
|
Leidt WBVT tot een verandering in botgezondheidsindices (zoals gemeten door pQCT en routinematige beeldvorming van het skelet)
|
8 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 oktober 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
7 oktober 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2018
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- # 12/17E
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .