Koko kehon tärinäterapia Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville pojille
tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
KOKO KEHOVÄRIVÄRIHOIDON VAIKUTUS LIHASVOIHIN JA TOIMINTAAN DUCHENNE-LIHASDISTROFIAA SAATAVILLA POJILLA
Koko kehon tärinäterapia (WBVT) on uusi ei-lääkehoito, jonka tarkoituksena on parantaa lihasvoimaa ja kestävyyttä sekä luun tiheyttä.
Se on lupaava lapsille, joilla on hermo-lihassairauksia, kuten Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), koska lihasheikkous ei johdu pelkästään lihasten hajoamisesta, vaan myös fyysisestä passiivisuudesta ja lihasten vajaakäytöstä.
Heikot DMD-potilaat voivat yhä enemmän rajoittaa fyysistä aktiivisuuttaan kaatumisen tai itsenäistymisen pelon vuoksi (esim.
vaikeus nousta seisomaan ilman apua).
DMD:tä sairastavien poikien avohoidossaoloajan pidentäminen on tärkeää tämän taudin komplikaatioiden (keuhkojen hypoventilaatio, skolioosi) viivästymisen ja luuston terveyden ylläpitämisen kannalta.
Ehdotamme WBVT-pilottitutkimuksen tekemistä nuorilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Ensisijaisena tuloksena on dokumentoida WBVT:n turvallisuus ja toteutettavuus tässä potilasjoukossa.
Toissijaiset tulokset arvioivat muutoksia lihasvoimassa ja kestävyydessä.
Luuston terveyttä tutkitaan myös osana rutiinihoitoa.
Tutkimukseen osallistuu 20 avohoitoa sairastavaa DMD-poikaa; potilaat satunnaistetaan (1:1 allokaatio) kahteen ryhmään: WBVT-hoito tai ei WBVT-hoitoa (kontrollit).
Hoitoryhmät koostuvat 10 pojasta, joille tehdään päivittäin WBVT 8 viikon avoimessa tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen jälkeinen huomautus: Ottaen huomioon kilpailun muihin DMD-tutkimuksiin ilmoittautumisesta ja päivittäisen WBVT-harjoittelun aiheuttaman taakan, WBVT:n tutkiminen koeympäristössä ei ollut mahdollista, eikä se myöskään todennäköisesti ole toteuttamiskelpoinen menetelmä tuki- ja liikuntaelinten terveyden optimoimiseksi rutiinihoidossa. .
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Duchennen lihasdystrofian diagnoosi on vahvistettu vähintään yhdellä seuraavista:
- Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen esitys tyypillisen DMD:n kanssa
- Positiivinen geenideleetiotesti (puuttuu yksi tai useampi eksoni) dystrofiinin keskussauvadomeenissa (eksonit 25-60), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen esitys tyypillisen DMD:n kanssa.
- Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, jossa näkyy muutos (pistemutaatio, päällekkäisyys tai muu mutaatio, joka johtaa lopetuskodonimutaatioon), joka liittyy lopullisesti DMD:hen, ja kliininen esitys, joka on yhdenmukainen tyypillisen DMD:n kanssa
- Ikä 5-14 vuotta (mukaan lukien)
- Positiivinen Gower-merkki (osoittaa kykyä nousta lattiasta ja proksimaalisen lihasheikkouden esiintymistä).
- Pystyy kävelemään 10 metriä alle 12 sekunnissa
- Pystyy seisomaan WBVT-levyllä (polvet koukussa) koko hoitoprotokollan ajan (esim. 15 minuuttia)
- Vakaa absoluuttinen annos glukokortikoideja (esim. prednisoni tai deflatsacort) vähintään 3 kuukautta ennen
- Vakaat absoluuttiset annokset kaikkia lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan (esim. koentsyymi Q10, vihreä teeuute, kreatiini, arginiini, glutamiini, ravintolisät jne.) vähintään 3 kuukautta ennen
- Vakaa absoluuttinen annos kaikkia lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa luuaineenvaihduntaan (esim. D-vitamiini ja kalsiumlisä) vähintään 3 kuukautta ennen
Poissulkemiskriteerit:
- Beckerin lihasdystrofian mukainen kliininen esitys, geneettinen testaus ja/tai lihasbiopsia
- Viimeisimmän leikkauksen historia (viimeisten 6 kuukauden aikana)
- Aiempi murtuma (pitkän luun tai nikaman murtuma) viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Alaraajojen akuutit tulehdusprosessit (esim. selluliitti jne.) kivun riskin ja/tai tulehdusprosessin pahenemisen vuoksi
- Aiempi laskimotromboosi (teoreettinen tromboembolisen tapahtuman aiheuttamisen riski).
- Aiempi munuais- tai virtsarakon kiviä
- Hallitsemattomia kohtauksia tai vaikeita migreeniä
- Historiallinen sydämen rytmihäiriö
- Intrakraniaalinen patologia tai laitteisto (esim. ventriculoperitoneaalinen shuntti, sisäkorvaistute).
- Tutkimus- tai kokeellisten tuotteiden käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana ja/tai samanaikainen osallistuminen toiseen tutkimukseen
- Kyvyttömyys tai kieltäytyminen noudattamasta opintovaatimuksia (esim. autismi, vakavat kognitiiviset tai käyttäytymisongelmat)
- Kyvyttömyys tai kieltäytyminen antamasta tietoista suostumusta (vanhempi) ja/tai suostumusta (lapsi)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Koko kehon tärinäterapia
Ryhmä saa päivittäistä koko kehon tärinähoitoa enintään 9 minuutin ajan enintään 18 Hz:n taajuudella.
|
|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Ryhmä ei saa koko kehon tärinäterapiaa.
Tämä ryhmä suorittaa kaikki muut testit ja tulokset paitsi koko kehon tärinäterapiaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi kokovartalovärähtelyhoidon turvallisuus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla. Arvioida, voiko kokovartalovärähtelyhoito parantaa lihasvoimaa ja pidentää kävelyä lähtötasosta 8 hoitoviikkoon. Aaseille.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Onko WBVT turvallinen, kätevä ja hyvin siedetty, kun sitä annetaan päivittäin avohoidossa pojille, joilla on DMD?
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaikuttaako WBVT mihinkään muutoksiin lihasvoimassa.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevaa muutosta lihasvoimassa mitattuna hartialihaksen, lonkkakoukistajan ja polven ojentajalihaksen maksimivastuksella (mikroFET2-dynamometrillä mitattuna) ja pitovoimalla (mitattu Jamar-käsidynamometrillä)
|
8 viikkoa
|
|
Aiheuttaako WBVT lihastoiminnan muutoksia.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevia muutoksia lihasten toiminnassa ajoitetulla toimintatestillä mitattuna (ajastettu 10 metrin kävelytesti; ajastettu 4 portaiden nousu; ajastettu Gower-liike, 6 minuutin kävelytesti)?
|
8 viikkoa
|
|
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevia muutoksia lihasten kestävyydessä.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aiheuttaako WBVT mitään mitattavissa olevaa muutosta lihasten kestävyydessä (joka päivä otettujen askelten kokonaismäärä askelmittarilla mitattuna)?
|
8 viikkoa
|
|
Elämänlaatu muuttuu.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Muuttaako WBVT potilaan ja perheen raportoidussa elämänlaaturaportissa?
Mitattu Peds Q of L -kyselylomakkeella.
|
8 viikkoa
|
|
Kävely muuttuu.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aiheuttaako WBVT mitään muutoksia potilaan kävelyssä (mitattuna Gangwayn kävelyanalyysillä ja Leonardo-voimalevyanalyysillä)
|
8 viikkoa
|
|
Luuston terveys
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aiheuttaako WBVT luun terveysindeksien muutoksia (mitattu pQCT:llä ja rutiininomaisella luuston kuvantamisella)
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. syyskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. lokakuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 7. lokakuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. elokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- # 12/17E
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .