Teljes test vibrációs terápia Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúkban
2018. augusztus 28. frissítette: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
AZ EGÉSZ TESTREZGÉS TERÁPIA HATÁSA IZOMERŐRE ÉS MŰKÖDÉSRE DUCHENNE IZOMDYSTROFIÁSBAN SZÁRMAZÓ FIÚK KÖRNYEZETÉBEN
A teljes test vibrációs terápia (WBVT) egy újszerű, nem gyógyszeres beavatkozás, melynek célja az izomerő és állóképesség, valamint a csontsűrűség javítása.
Ígéretesnek tűnik a neuromuszkuláris rendellenességekben, például a Duchenne-i izomdisztrófiában (DMD) szenvedő gyermekek számára, mivel az izomgyengeség nemcsak az izomleépülésből, hanem a fizikai inaktivitásból és az izomkihagyás atrófiájából is ered.
A gyenge DMD-s betegek egyre inkább korlátozhatják fizikai aktivitásukat az eleséstől vagy a függetlenség elvesztésétől való félelem miatt (pl.
segítség nélkül felállni nehéz).
A DMD-s fiúk ambuláns kezelésének időtartamának meghosszabbítása fontos a betegség szövődményeinek (tüdőhipoventiláció, gerincferdülés) késleltetése, valamint a csontok egészségének megőrzése érdekében.
Javasoljuk a WBVT kísérleti vizsgálatának elvégzését Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiatal fiúkban.
Az elsődleges eredmény a WBVT biztonságosságának és megvalósíthatóságának dokumentálása ebben a betegpopulációban.
A másodlagos eredmények értékelik az izomerő és az állóképesség változásait.
A rutin klinikai ellátás részeként a csontok egészségét is megvizsgálják.
A tanulmányban 20, ambuláns DMD-s fiú vesz részt; a betegeket randomizálják (1:1 elosztás) 2 csoportba: WBVT-kezelés vagy nem WBVT-kezelés (kontrollok).
A kezelési csoportok 10 fiúból állnak, akik napi WBVT-n esnek át egy 8 hetes, nyílt vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat befejezése utáni megjegyzés: Tekintettel a más DMD-vizsgálatokba való beiratkozásért folyó versenyre és a napi otthoni WBVT-képzés terhére, nem volt megvalósítható a WBVT vizsgálata a vizsgálati körülmények között, és nem is valószínű, hogy megvalósítható módszer a mozgásszervi egészség optimalizálására a rutin gondozás során. .
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
A Duchenne-izomdystrophia diagnózisát a következők legalább egyike igazolja:
- Disztrofin immunfluoreszcencia és/vagy immunoblot, amely teljes disztrofinhiányt mutat, és klinikai megjelenése megfelel a tipikus DMD-nek
- Pozitív géndeléciós teszt (hiányzik egy vagy több exon) a disztrofin központi rúddoménjében (25-60. exonok), ahol a leolvasási keret "kereten kívüliként" jósolható meg, és a klinikai megjelenés összhangban van a tipikus DMD-vel
- Teljes disztrofin gén szekvenálás, amely változást (pontmutációt, duplikációt vagy stopkodonmutációt eredményező egyéb mutációt) mutat, amely véglegesen kapcsolódik a DMD-hez, és klinikai megjelenése megfelel a tipikus DMD-nek
- 5-14 év közötti korosztály (beleértve)
- Pozitív Gower jel (a padlóról való felemelkedésre és a proximális izomgyengeség jelenlétére utal).
- Képes 10 métert gyalogolni <12 másodperc alatt
- Képes WBVT lemezre állni (hajlított térdekkel) a teljes kezelési protokollhoz (pl. 15 perc)
- A glükokortikoidok stabil abszolút dózisa (pl. prednizon vagy deflazacort) legalább 3 hónappal korábban
- Minden olyan gyógyszer stabil abszolút dózisa, amely befolyásolhatja az izomműködést (pl. koenzim Q10, zöld tea kivonat, kreatin, arginin, glutamin, táplálék-kiegészítők stb.) legalább 3 hónappal korábban
- Minden olyan gyógyszer stabil abszolút dózisa, amely befolyásolhatja a csontanyagcserét (pl. D-vitamin és kalcium pótlás) legalább 3 hónappal korábban
Kizárási kritériumok:
- Klinikai megjelenés, genetikai vizsgálat és/vagy izombiopszia, amely megfelel a Becker-féle izomdisztrófiának
- A közelmúltban végzett műtétek története (az elmúlt 6 hónapban)
- A közelmúltban történt törés (hosszú csont- vagy csigolyatörés) az elmúlt 6 hónapban.
- Az alsó végtagok akut gyulladásos folyamatai (pl. cellulitisz stb.) a fájdalom és/vagy a gyulladásos folyamat súlyosbodásának veszélye miatt
- Vénás trombózis az anamnézisben (a thromboemboliás esemény elméleti kockázata).
- Vese- vagy hólyagkövek anamnézisében
- A kórtörténetben előfordult ellenőrizetlen görcsrohamok vagy súlyos migrén
- Szívritmuszavar anamnézisében
- Intrakraniális patológia vagy hardver (pl. ventriculoperitonealis shunt, cochlearis implantátum).
- Bármilyen vizsgálati vagy kísérleti termék használata az elmúlt 6 hónapban és/vagy egyidejű részvétel egy másik vizsgálatban
- A tanulmányi követelmények teljesítésének képtelensége vagy megtagadása (pl. autizmus, súlyos kognitív vagy viselkedési problémák)
- A tájékozott beleegyezés (szülő) és/vagy beleegyezés (gyermek) megadásának képtelensége vagy megtagadása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Teljes test vibrációs terápia
A csoport napi teljes testvibrációs terápiát kap maximum 9 percig, maximum 18 Hz-en.
|
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
A csoport nem részesül teljes test vibrációs terápiában.
Ez a csoport elvégzi az összes többi tesztet és eredményt, kivéve a teljes test vibrációs terápiát.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mérje fel a teljes test vibrációs terápia biztonságosságát Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúknál. Annak felmérésére, hogy a teljes test vibrációs terápia javíthatja-e az izomerőt és meghosszabbítja-e az ambulanciát a kiindulási állapottól a 8 hetes terápiaig. A szamarakhoz.
Időkeret: 8 hét
|
Biztonságos, kényelmes és jól tolerálható a WBVT, ha naponta ambulánsan adják be DMD-s fiúknak?
|
8 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A WBVT okoz-e változást az izomerőben.
Időkeret: 8 hét
|
A WBVT okoz-e mérhető változást az izomerőben a deltoid, a csípőhajlító és a térdfeszítő maximális ellenállásával (microFET2 dinamométerrel mérve) és a fogási erővel (Jamar kézi dinamométerrel mérve)?
|
8 hét
|
|
A WBVT okoz-e bármilyen izomfunkció változást.
Időkeret: 8 hét
|
A WBVT okoz-e mérhető változást az izomműködésben időzített funkcionális teszteléssel mérve (időzített 10 méteres séta teszt; időzített 4 lépcsős mászás; időzített Gower manőver, 6 perces séta teszt)?
|
8 hét
|
|
A WBVT okoz-e mérhető változást az izom állóképességében?
Időkeret: 8 hét
|
A WBVT okoz mérhető változást az izom állóképességében (a napi megtett lépések teljes száma lépésszámlálóval mérve)?
|
8 hét
|
|
Az életminőség megváltozik.
Időkeret: 8 hét
|
Változtat-e a WBVT a betegek és a család életminőségi jelentésében?
A Peds Q of L kérdőívvel mérve.
|
8 hét
|
|
Változások a járásban.
Időkeret: 8 hét
|
A WBVT okoz-e bármilyen változást a páciens járásában (a Gangway járásanalízissel és a Leonardo erőlemez elemzéssel mérve)
|
8 hét
|
|
A csontok egészsége
Időkeret: 8 hét
|
A WBVT okoz-e bármilyen változást a csontok egészségi mutatóiban (a pQCT-vel és a rutin csontváz képalkotással mérve)
|
8 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. szeptember 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. október 4.
Első közzététel (Becslés)
2013. október 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. augusztus 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. augusztus 28.
Utolsó ellenőrzés
2018. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- # 12/17E
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .