Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Helkroppsvibrasjonsterapi hos gutter med Duchenne muskeldystrofi

28. august 2018 oppdatert av: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

EFFEKTEN AV HELE KROPPENS VIBRASJONSTERAPI PÅ MUSKELSTYRKE OG FUNKSJON HOS AMBULATORISKE GUTTER MED DUCHENNE MUSKULSDYSTROFI

Helkroppsvibrasjonsterapi (WBVT) er en ny, ikke-farmakologisk intervensjon rettet mot å forbedre muskelstyrke og utholdenhet samt bentetthet. Det holder lovende for barn med nevromuskulære lidelser som Duchenne muskeldystrofi (DMD) siden muskelsvakhet ikke bare skyldes muskelnedbrytning, men også fysisk inaktivitet og muskelsvikt atrofi. Svake DMD-pasienter kan i økende grad begrense sin fysiske aktivitet på grunn av frykt for å falle eller tap av uavhengighet (f. problemer med å reise seg uten hjelp). Å forlenge tiden gutter med DMD er ambulerende er viktig for å forsinke komplikasjoner av denne sykdommen (lungehypoventilasjon, skoliose) samt opprettholde beinhelsen. Vi foreslår å gjennomføre en pilotstudie av WBVT hos unge gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det primære resultatet vil være å dokumentere sikkerhet og gjennomførbarhet av WBVT i denne pasientpopulasjonen. De sekundære resultatene vil evaluere endringer i muskelstyrke og utholdenhet. Benhelse vil også bli undersøkt som en del av rutinemessig klinisk behandling. Studien vil omfatte 20 ambulerende gutter med DMD; Pasienter vil bli randomisert (1:1 tildeling) i 2 grupper: WBVT-behandling eller ingen WBVT-behandling (kontroller). Behandlingsgruppene vil bestå av 10 gutter som gjennomgår daglig WBVT i en 8-ukers, åpen studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Merknad etter fullføring av studie: Gitt konkurranse om påmelding til andre DMD-forsøk og belastning fra daglig hjemme-WBVT-trening, var det ikke mulig å studere WBVT i forsøksmiljøet, og det er heller ikke sannsynlig at det vil være en gjennomførbar modalitet for å optimalisere muskel- og skjeletthelsen i rutinepleie .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Duchenne muskeldystrofi bekreftet av minst ett av følgende:

    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot som viser fullstendig dystrofinmangel, og klinisk presentasjon i samsvar med typisk DMD
    • Positiv gen-delesjonstest (mangler ett eller flere eksoner) i det sentrale stavdomenet (ekson 25-60) av dystrofin, der leserammen kan forutsies som "utenfor rammen", og klinisk presentasjon i samsvar med typisk DMD
    • Fullstendig dystrofin-gensekvensering som viser en endring (punktmutasjon, duplisering eller annen mutasjon som resulterer i en stoppkodonmutasjon) definitivt assosiert med DMD, og ​​klinisk presentasjon i samsvar med typisk DMD
  2. Alder mellom 5 - 14 år (inkludert)
  3. Positivt Gower-tegn (indikerer evne til å reise seg fra gulvet og nærvær av proksimal muskelsvakhet).
  4. Kan gå 10 meter på <12 sekunder
  5. Kan stå på WBVT-platen (med knærne bøyde) for hele behandlingsprotokollen (dvs. 15 minutter)
  6. Stabil absolutt dose av glukokortikoider (dvs. prednison eller deflazacort) i minst 3 måneder før
  7. Stabile absolutte doser av all medisin som kan påvirke muskelfunksjonen (dvs. koenzym Q10, ekstrakt av grønn te, kreatin, arginin, glutamin, kosttilskudd, etc.) i minst 3 måneder før
  8. Stabil absolutt dose av all medisin som kan påvirke benmetabolismen (dvs. vitamin D og kalsiumtilskudd) i minst 3 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk presentasjon, genetisk testing og/eller muskelbiopsi i samsvar med Beckers muskeldystrofi
  2. Historie om nylig operasjon (i løpet av de siste 6 månedene)
  3. Anamnese med nylig brudd (langt bein eller vertebralt) i løpet av de siste 6 månedene.
  4. Akutte inflammatoriske prosesser i nedre ekstremiteter (f. cellulitt, etc) på grunn av risiko for smerte og/eller forverring av inflammatorisk prosess
  5. Anamnese med venøs trombose (teoretisk risiko for å indusere tromboembolisk hendelse).
  6. Historie med nyre- eller blærestein
  7. Historie med ukontrollerte anfall eller alvorlig migrene
  8. Historie om hjertearytmi
  9. Intrakraniell patologi eller maskinvare (f.eks. ventrikuloperitoneal shunt, cochleaimplantat).
  10. Bruk av undersøkelses- eller eksperimentelle produkter innen de siste 6 månedene og/eller samtidig deltakelse i en annen studie
  11. Manglende evne eller avslag på å følge studiekravene (f.eks. autisme, alvorlige kognitive problemer eller atferdsproblemer)
  12. Manglende evne eller avslag på å gi informert samtykke (foreldre) og/eller samtykke (barn)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vibrasjonsterapi for hele kroppen
Gruppen vil motta daglig helkroppsvibrasjonsterapi i opptil 9 minutter maksimalt ved maksimalt 18 Hz.
Enhet: Vibrasjonsterapi for hele kroppen
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Gruppen vil ikke motta helkroppsvibrasjonsterapi. Denne gruppen vil gjennomføre alle andre tester og utfall bortsett fra helkroppsvibrasjonsterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten ved å bruke helkroppsvibrasjonsterapi hos gutter med Duchenne muskeldystrofi. For å vurdere om helkroppsvibrasjonsterapi kan forbedre muskelstyrken og forlenge ambulasjonen fra baseline til 8 ukers behandling. Til esler.
Tidsramme: 8 uker
Er WBVT trygt, praktisk og godt tolerert når det administreres daglig til ambulant til gutter med DMD?
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Resulterer WBVT i noen endring i muskelstyrke.
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen målbar endring i muskelstyrke målt ved maksimal motstand av deltoideus, hoftebøyer og kneekstensor (målt med microFET2 dynamometer) og grepsstyrke (målt med Jamar håndholdt dynamometer)
8 uker
Resulterer WBVT i endringer i muskelfunksjonen.
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen målbar endring i muskelfunksjon målt ved tidsbestemt funksjonstesting (tidsbestemt 10m gangtest; tidsbestemt 4-trappestigning; tidsbestemt Gower-manøver, 6-minutters gangtest)?
8 uker
Resulterer WBVT i noen målbar endring i muskelutholdenhet.
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen målbar endring i muskelutholdenhet (totalt antall skritt tatt hver dag, målt med skritteller)?
8 uker
Livskvalitet endres.
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen endring i pasient- og familierapportert livskvalitetsrapport? Målt ved spørreskjemaet Peds Q of L.
8 uker
Gangendring.
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen endring i pasientens ganglag (målt ved Gangway-ganganalyse og Leonardo kraftplateanalyse)
8 uker
Beinhelse
Tidsramme: 8 uker
Resulterer WBVT i noen endring i beinhelseindekser (målt ved pQCT og rutinemessig skjelettavbildning)
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

7. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • # 12/17E

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Vibrasjonsterapi for hele kroppen

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere