Helkroppsvibrationsterapi hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi
28 augusti 2018 uppdaterad av: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
EFFEKTEN AV HELKROPPSVIBRATIONSTERAPI PÅ MUSKELSTYRKA OCH FUNKTION HOS AMBULATORISKA POJKAR MED DUCHENNE-MUSKULDYSTROFI
Helkroppsvibrationsterapi (WBVT) är en ny, icke-farmakologisk intervention som syftar till att förbättra muskelstyrka och uthållighet samt bentäthet.
Det är lovande för barn med neuromuskulära störningar som Duchennes muskeldystrofi (DMD) eftersom muskelsvaghet inte bara beror på muskelnedbrytning utan också fysisk inaktivitet och muskelatrofi.
Patienter med svag DMD kan i ökande grad begränsa sin fysiska aktivitet på grund av rädsla för att falla eller förlust av oberoende (t.
svårt att resa sig upp utan hjälp).
Att förlänga tiden för pojkar med DMD är ambulerande är viktigt för att fördröja komplikationer av denna sjukdom (lunghypoventilation, skolios) samt bibehålla benhälsan.
Vi föreslår att man genomför en pilotstudie av WBVT hos unga pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD).
Det primära resultatet kommer att vara att dokumentera säkerheten och genomförbarheten av WBVT i denna patientpopulation.
De sekundära resultaten kommer att utvärdera förändringar i muskelstyrka och uthållighet.
Benhälsa kommer också att undersökas som en del av rutinmässig klinisk vård.
Studien kommer att omfatta 20 ambulerande pojkar med DMD; patienter kommer att randomiseras (fördelning 1:1) i 2 grupper: WBVT-behandling eller ingen WBVT-behandling (kontroller).
Behandlingsgrupper kommer att bestå av 10 pojkar som genomgår daglig WBVT i en 8-veckors, öppen studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Anmärkning efter avslutad studie: Med tanke på konkurrensen om inskrivning i andra DMD-försök och bördan från daglig WBVT-träning i hemmet, var det inte möjligt att studera WBVT i försöksmiljön, och det är inte heller troligt att det är en genomförbar metod för att optimera muskuloskeletal hälsa i rutinvård .
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 14 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Diagnos av Duchennes muskeldystrofi bekräftad av minst ett av följande:
- Dystrofinimmunfluorescens och/eller immunblot som visar fullständig dystrofinbrist och klinisk presentation i överensstämmelse med typisk DMD
- Positivt gendeletionstest (saknar en eller flera exoner) i den centrala stavdomänen (exon 25-60) av dystrofin, där läsramen kan förutsägas som "utanför ram" och klinisk presentation överensstämmer med typisk DMD
- Komplett dystrofin-gensekvensering som visar en förändring (punktmutation, duplicering eller annan mutation som resulterar i en stoppkodonmutation) som definitivt är associerad med DMD, och klinisk presentation överensstämmer med typisk DMD
- Ålder mellan 5 - 14 år (inklusive)
- Positivt Gower-tecken (indikerar förmåga att resa sig från golvet och närvaro av proximal muskelsvaghet).
- Kan gå 10 meter på <12 sekunder
- Kan stå på WBVT-plattan (med böjda knän) under hela behandlingsprotokollet (dvs. 15 minuter)
- Stabil absolut dos av glukokortikoider (dvs. prednison eller deflazacort) i minst 3 månader innan
- Stabila absoluta doser av all medicin som kan påverka muskelfunktionen (dvs. koenzym Q10, grönt teextrakt, kreatin, arginin, glutamin, näringstillskott, etc.) i minst 3 månader innan
- Stabil absolut dos av all medicin som kan påverka benmetabolismen (dvs. vitamin D och kalciumtillskott) i minst 3 månader innan
Exklusions kriterier:
- Klinisk presentation, genetisk testning och/eller muskelbiopsi förenlig med Beckers muskeldystrofi
- Historik av nyligen genomförd operation (inom de senaste 6 månaderna)
- Historik av en nyligen genomförd fraktur (långt ben eller kot) inom de senaste 6 månaderna.
- Akuta inflammatoriska processer i nedre extremiteter (t. cellulit, etc) på grund av risk för smärta och/eller förvärrad inflammatorisk process
- Anamnes på venös trombos (teoretiskt risk för att inducera tromboembolisk händelse).
- Historik om stenar i njure eller urinblåsa
- Historik av okontrollerade anfall eller svår migrän
- Historik av hjärtarytmi
- Intrakraniell patologi eller hårdvara (t.ex. ventrikuloperitoneal shunt, cochleaimplantat).
- Användning av undersöknings- eller experimentprodukter under de senaste 6 månaderna och/eller samtidigt deltagande i en annan studie
- Oförmåga eller vägran att följa studiekraven (t.ex. autism, allvarliga kognitiva problem eller beteendeproblem)
- Oförmåga eller vägran att ge informerat samtycke (förälder) och/eller samtycke (barn)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vibrationsterapi för hela kroppen
Gruppen kommer att få daglig helkroppsvibrationsterapi i upp till 9 minuter maximalt vid maximalt 18 Hz.
|
|
|
Inget ingripande: Kontrollgrupp
Gruppen kommer inte att få helkroppsvibrationsterapi.
Denna grupp kommer att genomföra alla andra tester och resultat utom helkroppsvibrationsterapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedöm säkerheten med att använda helkroppsvibrationsterapi hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi. För att bedöma om helkroppsvibrationsterapi kan förbättra muskelstyrkan och förlänga ambulationen från baslinjen till 8 veckors behandling. Till åsnor.
Tidsram: 8 veckor
|
Är WBVT säkert, bekvämt och vältolererat när det administreras dagligen till ambulerande till pojkar med DMD?
|
8 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medför WBVT någon förändring i muskelstyrka.
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon mätbar förändring i muskelstyrka mätt med det maximala motståndet för deltoid, höftböjare och knästräckare (mätt med microFET2 dynamometer) och greppstyrka (mätt med Jamar handhållen dynamometer)
|
8 veckor
|
|
Medför WBVT någon muskelfunktionsförändring.
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon mätbar förändring i muskelfunktion mätt med tidsinställd funktionstestning (tidsinställd 10 m gångtest; tidsinställd 4-trappa stigning; tidsinställd Gower-manöver, 6-minuters gångtest)?
|
8 veckor
|
|
Resulterar WBVT i någon mätbar förändring i muskeluthållighet.
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon mätbar förändring i muskeluthållighet (totalt antal steg som tas varje dag, mätt med stegräknare)?
|
8 veckor
|
|
Livskvalitet förändras.
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon förändring i patientens och familjens rapporterade livskvalitetsrapport?
Mätt med Peds Q of L-enkäten.
|
8 veckor
|
|
Gångförändringar.
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon förändring i patientens gång (uppmätt med Gangway-gånganalys och Leonardo Force Plate-analys)
|
8 veckor
|
|
Benhälsa
Tidsram: 8 veckor
|
Resulterar WBVT i någon förändring i benhälsoindex (mätt med pQCT och rutinmässig skelettavbildning)
|
8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 september 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 oktober 2013
Första postat (Uppskatta)
7 oktober 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2018
Senast verifierad
1 augusti 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- # 12/17E
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .