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Terapia di vibrazione del corpo intero nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

28 agosto 2018 aggiornato da: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

L'EFFETTO DELLA TERAPIA VIBRATORIA DEL CORPO INTERO SULLA FORZA E LA FUNZIONE MUSCOLARE NEI RAGAZZI DEambulanti CON DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

La terapia vibrazionale di tutto il corpo (WBVT) è un nuovo intervento non farmacologico volto a migliorare la forza muscolare e la resistenza, nonché la densità ossea. È promettente per i bambini con disturbi neuromuscolari come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) poiché la debolezza muscolare deriva non solo dalla disgregazione muscolare ma anche dall'inattività fisica e dall'atrofia muscolare da disuso. I pazienti con DMD debole possono limitare sempre più la loro attività fisica a causa della paura di cadere o della perdita di indipendenza (ad es. difficoltà ad alzarsi in piedi senza assistenza). Prolungare la durata della deambulazione dei ragazzi con DMD è importante per ritardare le complicanze di questa malattia (ipoventilazione polmonare, scoliosi) e per mantenere la salute delle ossa. Proponiamo di condurre uno studio pilota di WBVT in giovani ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'esito primario sarà quello di documentare la sicurezza e la fattibilità della WBVT in questa popolazione di pazienti. Gli esiti secondari valuteranno i cambiamenti nella forza muscolare e nella resistenza. La salute delle ossa sarà esaminata anche come parte delle cure cliniche di routine. Lo studio includerà 20 ragazzi ambulatoriali con DMD; i pazienti saranno randomizzati (allocazione 1:1) in 2 gruppi: trattamento con WBVT o nessun trattamento con WBVT (controlli). I gruppi di trattamento saranno composti da 10 ragazzi sottoposti quotidianamente a WBVT in uno studio in aperto di 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nota dopo il completamento dello studio: data la concorrenza per l'arruolamento in altri studi sulla DMD e l'onere derivante dall'allenamento WBVT domestico quotidiano, non era possibile studiare WBVT nell'ambito dello studio, né è probabile che sia una modalità fattibile per ottimizzare la salute muscoloscheletrica nell'assistenza di routine .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata da almeno uno dei seguenti:

    • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit completo di distrofina e presentazione clinica coerente con la DMD tipica
    • Test di delezione genica positivo (mancano uno o più esoni) nel dominio del bastoncello centrale (esoni 25-60) della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "out-of-frame" e la presentazione clinica è coerente con la DMD tipica
    • Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione o altra mutazione risultante in una mutazione del codone di stop) definitivamente associata alla DMD e presentazione clinica coerente con la DMD tipica
  2. Età tra i 5 e i 14 anni (inclusi)
  3. Segno di Gower positivo (che indica la capacità di alzarsi dal pavimento e la presenza di debolezza muscolare prossimale).
  4. In grado di camminare per 10 metri in meno di 12 secondi
  5. In grado di stare in piedi sulla piastra WBVT (con le ginocchia flesse) per l'intero protocollo di trattamento (ad es. 15 minuti)
  6. Dose assoluta stabile di glucocorticoidi (es. prednisone o deflazacort) per almeno 3 mesi prima
  7. Dosi assolute stabili di tutti i farmaci che possono influire sulla funzione muscolare (ad es. coenzima Q10, estratto di tè verde, creatina, arginina, glutammina, integratori alimentari, ecc.) da almeno 3 mesi prima
  8. Dose assoluta stabile di tutti i farmaci che possono influenzare il metabolismo osseo (es. supplementazione di vitamina D e calcio) per almeno 3 mesi prima

Criteri di esclusione:

  1. Presentazione clinica, test genetici e/o biopsia muscolare coerenti con la distrofia muscolare di Becker
  2. Cronologia del recente intervento chirurgico (negli ultimi 6 mesi)
  3. Storia di una frattura recente (osso lungo o vertebrale) negli ultimi 6 mesi.
  4. Processi infiammatori acuti degli arti inferiori (ad es. cellulite, ecc.) a causa del rischio di dolore e/o peggioramento del processo infiammatorio
  5. Storia di trombosi venosa (teoricamente rischio di indurre eventi tromboembolici).
  6. Storia di calcoli renali o vescicali
  7. Storia di convulsioni incontrollate o gravi emicranie
  8. Storia di aritmia cardiaca
  9. Patologia intracranica o hardware (ad es. shunt ventricoloperitoneale, impianto cocleare).
  10. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o sperimentale negli ultimi 6 mesi e/o partecipazione concomitante a un altro studio
  11. Impossibilità o rifiuto di seguire gli obblighi di studio (es. autismo, gravi problemi cognitivi o comportamentali)
  12. Impossibilità o rifiuto di fornire il consenso informato (genitore) e/o assenso (bambino)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia di vibrazione del corpo intero
Il gruppo riceverà giornalmente una terapia vibratoria per tutto il corpo per un massimo di 9 minuti a un massimo di 18 Hz.
Dispositivo: Terapia di vibrazione del corpo intero
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Il gruppo non riceverà la terapia vibratoria per tutto il corpo. Questo gruppo condurrà tutti gli altri test e gli esiti tranne la terapia vibrazionale del corpo intero.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza dell'uso della terapia vibratoria per tutto il corpo nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Valutare se la terapia vibratoria per tutto il corpo può migliorare la forza muscolare e prolungare la deambulazione dal basale a 8 settimane di terapia. Per asini.
Lasso di tempo: 8 settimane
La WBVT è sicura, comoda e ben tollerata se somministrata giornalmente in ambulatorio a ragazzi con DMD?
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La WBVT provoca cambiamenti nella forza muscolare.
Lasso di tempo: 8 settimane
Il WBVT determina un cambiamento misurabile nella forza muscolare misurata dalla resistenza massima del deltoide, del flessore dell'anca e dell'estensore del ginocchio (misurata con il dinamometro microFET2) e la forza di presa (misurata dal dinamometro portatile Jamar)
8 settimane
La WBVT provoca cambiamenti nella funzione muscolare?
Lasso di tempo: 8 settimane
Il WBVT determina cambiamenti misurabili nella funzione muscolare come misurato dal test funzionale cronometrato (test del cammino di 10 m cronometrato; salita di 4 gradini cronometrata; manovra di Gower cronometrata, test del cammino di 6 minuti)?
8 settimane
La WBVT provoca cambiamenti misurabili nella resistenza muscolare?
Lasso di tempo: 8 settimane
Il WBVT determina cambiamenti misurabili nella resistenza muscolare (numero totale di passi compiuti ogni giorno, misurati dal contapassi)?
8 settimane
La qualità della vita cambia.
Lasso di tempo: 8 settimane
La WBVT comporta cambiamenti nella relazione sulla qualità della vita riferita dal paziente e dalla famiglia? Misurato dal questionario Peds Q of L.
8 settimane
L'andatura cambia.
Lasso di tempo: 8 settimane
Il WBVT determina cambiamenti nell'andatura del paziente (come misurato dall'analisi dell'andatura di Gangway e dall'analisi della piastra di forza Leonardo)
8 settimane
Salute delle ossa
Lasso di tempo: 8 settimane
La WBVT determina cambiamenti negli indici di salute ossea (misurati mediante pQCT e imaging scheletrico di routine)
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

7 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • # 12/17E

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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