フェニルケトン尿症の子供の認知に対する Kuvan® の効果 (KOGNITO)
2023年4月21日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
サプロプテリン二塩酸塩 (Kuvan®) で 7 年間治療されたフェニルケトン尿症の 4 ～ 5 歳の子供の長期神経認知転帰に関する第 4 相非盲検単一コホート研究
この研究は、Kuvan® とフェニルアラニン制限食で 7 年間治療されたフェニルケトン尿症 (PKU) の 4 歳から 5 歳の子供の長期神経認知 (NC) 転帰を評価する単一コホート、介入、非盲検試験です。年。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Research Site
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Bristol、イギリス
- Research Site
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London、イギリス
- Research Site - Evelina
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London、イギリス
- Research site - GOSH
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Bologna、イタリア
- Research Site
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Roma、イタリア
- Research site - Bambino Gesu
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Roma、イタリア
- Research site - La Sapienza
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Barcelona、スペイン
- Research Site
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Murcia、スペイン
- Research Site
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Santiago de Compostela、スペイン
- Research Site
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Munich、ドイツ
- Research Site
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Münster、ドイツ
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 外来通院中の4～5歳（4歳以上6歳未満）の男性または女性で、親権者または保護者の同意書署名時
- -1リットルあたり400マイクロモル（mcmol / L）以上の少なくとも2つの別々の血中フェニルアラニンレベルを含む、PKUの臨床的および生化学的診断が確認されている
- PKUの診断と一致する定義されたpre-Kuvan®/-テトラヒドロビオプテリン (BH4) 食事性フェニルアラニン耐性
Kuvan®/BH4 に対応:
- -スクリーニング時にKuvan®/BH4で現在治療されている被験者の場合：被験者は、フェニルアラニンレベルおよび/またはフェニルアラニン耐性に対するKuvan®/BH4の文書化された効果に基づく治験責任医師の判断によるレスポンダーです
- スクリーニング時に Kuvan®/BH4 で治療されていない被験者の場合: スクリーニング中に応答テストが実施されているか、被験者の医療記録から入手可能であり、次の 3 つの基準を満たしています: 少なくとも 30% の血中フェニルアラニンレベルの低下が少なくとも 10 mg/kg/日の用量で少なくとも 24 時間
- -知能指数（IQ）が70以上、Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence（WPPSI）-III、第2部で評価
- -食事療法（処方された食事療法のフェニルアラニン制限および処方された量のフェニルアラニンを含まないタンパク質サプリメントおよび低フェニルアラニン食品を含む）の良好な遵守は、治験責任医師によって評価された
- 過去3か月間に各センターで推奨されている目標内のフェニルアラニンレベルの最低75％によって評価される、十分に管理されたフェニルアラニンレベル
- 生後3週間以内に低フェニルアラニン食を開始
- -すべての研究手順を順守し、食事を厳守し、試験関連の活動が実施される前に書面で署名されたインフォームドコンセントを喜んで提供できる親または保護者、および以下の能力裁判手続きを遵守するための子供
除外基準:
- -Kuvan®またはその賦形剤に対する既知の過敏症
- -他の承認済みまたは未承認のBH4製剤に対する既知の過敏症
- BH4欠乏症の以前の診断
- -メトトレキサート、トリメトプリムまたは他のジヒドロ葉酸レダクターゼ阻害剤の現在の使用
- 一酸化窒素の合成、代謝、または作用に影響を与えることが知られている薬物の現在の使用
- -研究結果に影響を与える可能性のある実験的または未登録の薬物（サプロプテリン/ BH4以外）の現在の使用、またはスクリーニング前の30日以内のそのような薬剤の使用
- レボドパの併用
- -異化状況を繰り返し誘発する、または試験への参加、食事、またはNCの開発を妨げる同時疾患または状態 治験責任医師による評価
- -治験責任医師の見解では、被験者を治療の不遵守または試験の完了のリスクが高い状態にする状態
- 過去30日以内にKuvan®以外の薬剤を調査する臨床試験に参加した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Kuvan®
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Kuvan® 経口溶解錠は、7 年間、フェニルアラニン制限食とともに 1 日 1 回投与されます。
製品特性の概要 (SPC) によると、Kuvan® の投与量は、1 日 1 キログラムあたり 5 ～ 20 ミリグラム (mg/kg/日) の範囲です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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小児用ウェクスラー知能指数 (WISC)-IV の平均フル スケール知能指数 (FSIQ) スコア
時間枠：7年目
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7年目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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世界保健機関（WHO）の成長基準と比較した身長
時間枠：最長7年
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最長7年
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世界保健機関（WHO）の成長基準と比較した重量
時間枠：最長7年
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最長7年
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チロシン、トリプトファン、プレアルブミン、メチルマロン酸の血中濃度
時間枠：最長7年
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最長7年
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知能指数 (IQ) スコアと、言語 IQ、パフォーマンス IQ、フルスケール知能指数 (FSIQ) の Wechsler Preschool および Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III などのサブスコア
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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知能指数 (IQ) スコアと、言語理解、知覚的推論、作業記憶、処理速度指数などのサブスコア、および Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV のフルスケール知能指数 (FSIQ)
時間枠：最長7年
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最長7年
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2、4、および 7 年の FSIQ スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、および 2、4、7 年目
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ベースライン、および 2、4、7 年目
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食事中のフェニルアラニン耐性
時間枠：最長7年
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最長7年
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フェニルアラニン濃度
時間枠：最長7年
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最長7年
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食事管理指数 (IDC)
時間枠：最長7年
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最長7年
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治療コンプライアンスを評価するために服用した錠剤の割合
時間枠：最長7年
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最長7年
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フェニルアラニンヒドロキシラーゼ (PAH) 遺伝子型の分布
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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有害事象及び重篤な有害事象発現例数
時間枠：最長7年
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最長7年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ece Kucuksayrac, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年10月1日
一次修了 (実際)
2023年1月4日
研究の完了 (実際)
2023年1月4日
試験登録日
最初に提出
2013年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年10月16日
最初の投稿 (見積もり)
2013年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月21日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EMR 700773-002
- 2009-015844-41 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。