Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kuvan®s effekt på kognitionen af ​​børn med phenylketonuri (KOGNITO)

21. april 2023 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 4 open-label, single-kohorte undersøgelse af de langsigtede neurokognitive resultater hos 4 til 5-årige børn med phenylketonuri behandlet med sapropterin dihydrochlorid (Kuvan®) i 7 år

Undersøgelsen er et enkelt kohorte, interventionelt, åbent forsøg til evaluering af langsigtede neurokognitive (NC) resultater hos børn i alderen 4 til 5 år med phenylketonuri (PKU) behandlet med Kuvan® og phenylalanin-begrænset diæt over en periode på 7 flere år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site - Evelina
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research site - GOSH
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Research Site
      • Roma, Italien
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Italien
        • Research site - La Sapienza
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Murcia, Spanien
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Research Site
      • Münster, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige ambulante patienter, 4 til 5 år (større end eller lig med 4 og mindre end 6) på tidspunktet for informeret samtykkeformular underskrift af forældre eller værge.
  • Bekræftet klinisk og biokemisk diagnose af PKU, inklusive mindst to separate blodphenylalaninniveauer større end eller lig med 400 mikromol pr. liter (mcmol/L)
  • Defineret præ-Kuvan®/-tetrahydrobiopterin (BH4) diæt-phenylalanintolerance i overensstemmelse med diagnosen PKU

  • Reagerer på Kuvan®/BH4:

    • For forsøgspersoner, der i øjeblikket behandles med Kuvan®/BH4 ved screening: forsøgspersonen er en responder ifølge Investigators vurdering baseret på dokumenteret effekt af Kuvan®/BH4 på phenylalaninniveauer og/eller phenylalanintolerance
    • For forsøgspersoner, der ikke er behandlet med Kuvan®/BH4 ved screening: en responstest er blevet udført under screening eller er tilgængelig fra forsøgspersonens journaler og opfylder de 3 følgende kriterier: et fald i blodets phenylalaninniveau på mindst 30 procent blev observeret efter kl. mindst 24 timer med en dosis på mindst 10 mg/kg/dag
  • Intelligence Quotient (IQ) større end eller lig med 70, som vurderet med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, 2. del
  • God overholdelse af diætbehandling (herunder ordineret phenylalanin-restriktion i kosten og ordinerede mængder af phenylalanin-fri proteintilskud og lav-phenylalanin-fødevarer), som vurderet af investigator
  • Velkontrollerede phenylalaninniveauer, som vurderet med minimum 75 procent af phenylalaninniveauer inden for det anbefalede mål i hvert center i de foregående 3 måneder
  • Lav phenylalanin diæt startede inden for de første 3 uger af livet
  • Forældre eller værge, der er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, opretholde streng overholdelse af diæten og villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, før nogen forsøgsrelaterede aktiviteter udføres, samt evne til at barn til at overholde retssagsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for Kuvan® eller dets hjælpestoffer
  • Kendt overfølsomhed over for andre godkendte eller ikke-godkendte formuleringer af BH4
  • Tidligere diagnose af BH4-mangel
  • Nuværende brug af methotrexat, trimethoprim eller andre dihydrofolatreduktasehæmmere
  • Nuværende brug af medicin, der vides at påvirke nitrogenoxidsyntese, metabolisme eller virkning
  • Aktuel brug af eksperimentelle eller uregistrerede lægemidler (bortset fra sapropterin/BH4), der kan påvirke undersøgelsesresultaterne eller brugen af ​​sådanne midler inden for 30 dage før screening
  • Samtidig brug af levodopa
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville inducere gentagne katabolske situationer eller forstyrre forsøgsdeltagelsen, diæten eller udviklingen af ​​NC, som vurderet af investigator
  • Enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse gør forsøgspersonen i høj risiko for manglende overholdelse af behandlingen eller for at fuldføre forsøget
  • Deltagelse i et klinisk forsøg, der undersøger ethvert andet middel end Kuvan® inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kuvan®
Medicin: Kuvan®
Kuvan® oral opløselig tablet vil blive indgivet én gang dagligt sammen med phenylalanin-begrænset diæt i en periode på 7 år. Dosering af Kuvan® kan variere fra 5 til 20 milligram pr. kg pr. dag (mg/kg/dag), i henhold til produktresuméet (SPC).
Andre navne:
  • Sapropterindihydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mean Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ)-score af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Tidsramme: År 7
År 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Højde sammenlignet med Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækststandarder
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Vægt sammenlignet med Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækststandarder
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Blodniveauer af tyrosin, tryptofan, præalbumin og methylmalonsyre
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Intelligence Quotient (IQ) score og sub-scores såsom verbal IQ, performance IQ, Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) af Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III
Tidsramme: Baseline
Baseline
Intelligence Quotient (IQ) score og sub-scores såsom verbal forståelse, perceptuel ræsonnement, arbejdshukommelse og behandlingshastighedsindekser og Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Ændring fra baseline i FSIQ-score ved 2, 4 og 7 år
Tidsramme: Baseline og år 2, 4 og 7
Baseline og år 2, 4 og 7
Diætetisk phenylalanin-tolerance
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Phenylalanin niveauer
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Indeks for kostkontrol (IDC)
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Procentdel af tabletter taget for at vurdere behandlingscompliance
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Fordeling af phenylalanin hydroxylase (PAH) genotype
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal forsøgspersoner med bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

18. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med Kuvan®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner