Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv Kuvanu® na kognici dětí s fenylketonurií (KOGNITO)

21. dubna 2023 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená, jednokohortová studie fáze 4 dlouhodobých neurokognitivních výsledků u 4 až 5letých dětí s fenylketonurií léčených sapropterin dihydrochloridem (Kuvan®) po dobu 7 let

Studie je jednokohortová, intervenční, otevřená studie k hodnocení dlouhodobých neurokognitivních (NC) výsledků u dětí ve věku 4 až 5 let s fenylketonurií (PKU) léčených přípravkem Kuvan® a dietou s omezením fenylalaninu po dobu 7 let. let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Research Site
      • Roma, Itálie
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Itálie
        • Research site - La Sapienza
  • Německo
      • Munich, Německo
        • Research Site
      • Münster, Německo
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Research Site
      • Bristol, Spojené království
        • Research Site
      • London, Spojené království
        • Research Site - Evelina
      • London, Spojené království
        • Research site - GOSH
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Research Site
      • Murcia, Španělsko
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 4 až 5 let (větší nebo rovné 4 a méně než 6) v době podpisu formuláře informovaného souhlasu rodičem (rodiči) nebo opatrovníkem (zákonnými zástupci)
  • Potvrzená klinická a biochemická diagnóza PKU, včetně alespoň dvou samostatných hladin fenylalaninu v krvi větších nebo rovných 400 mikromolů na litr (mcmol/l)
  • Definovaná pre-Kuvan®/-tetrahydrobiopterin (BH4) dietní tolerance fenylalaninu v souladu s diagnózou PKU

  • Reagující na Kuvan®/BH4:

    • Pro subjekty aktuálně léčené přípravkem Kuvan®/BH4 při screeningu: subjekt odpovídá podle úsudku výzkumníka na základě zdokumentovaného účinku přípravku Kuvan®/BH4 na hladiny fenylalaninu a/nebo toleranci fenylalaninu
    • Pro subjekty neléčené přípravkem Kuvan®/BH4 při screeningu: test odezvy byl proveden během screeningu nebo je k dispozici v lékařských záznamech subjektu a splňuje 3 následující kritéria: pokles hladin fenylalaninu v krvi o alespoň 30 procent byl pozorován po alespoň 24 hodin s dávkou alespoň 10 mg/kg/den
  • Intelligenční kvocient (IQ) větší nebo roven 70, jak je hodnoceno pomocí Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WPPSI)-III, 2. část
  • Dobré dodržování dietní léčby (včetně předepsaného dietního omezení fenylalaninu a předepsaných množství proteinových doplňků bez fenylalaninu a potravin s nízkým obsahem fenylalaninu), jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem
  • Dobře kontrolované hladiny fenylalaninu, hodnocené minimálně 75 procenty hladin fenylalaninu v rámci cíle doporučeného v každém centru během předchozích 3 měsíců
  • Dieta s nízkým obsahem fenylalaninu začala během prvních 3 týdnů života
  • Rodiče nebo opatrovníci, kteří jsou ochotni dodržovat všechny studijní postupy, přísně dodržovat dietu a ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem, jakož i schopnost dítě dodržet zkušební postupy

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na Kuvan® nebo jeho pomocné látky
  • Známá přecitlivělost na jiné schválené nebo neschválené přípravky BH4
  • Předchozí diagnóza nedostatku BH4
  • Současné užívání methotrexátu, trimethoprimu nebo jiných inhibitorů dihydrofolátreduktázy
  • Současné užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují syntézu, metabolismus nebo účinek oxidu dusnatého
  • Současné užívání experimentálních nebo neregistrovaných léků (jiných než sapropterin/BH4), které mohou ovlivnit výsledky studie nebo použití takových látek během 30 dnů před screeningem
  • Současné užívání levodopy
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by opakovaně vyvolával katabolické situace nebo interferoval s účastí ve studii, dietou nebo rozvojem NC, podle hodnocení zkoušejícího
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku, že nedodrží léčbu nebo nedokončí studii
  • Účast v klinické studii zkoumající jakoukoli jinou látku než Kuvan® během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kuvan®
Lék: Kuvan®
Kuvan® perorální rozpustná tableta bude podávána jednou denně spolu s dietou s omezením fenylalaninu po dobu 7 let. Dávkování přípravku Kuvan® se může pohybovat od 5 do 20 miligramů na kilogram za den (mg/kg/den), podle souhrnu údajů o přípravku (SPC).
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrný plný inteligenční kvocient (FSIQ) skóre Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)-IV
Časové okno: Ročník 7
Ročník 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výška ve srovnání s růstovými standardy Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hmotnost v porovnání s růstovými standardy Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hladiny tyrosinu, tryptofanu, prealbuminu a kyseliny methylmalonové v krvi
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Skóre inteligenčního kvocientu (IQ) a dílčí skóre, jako je verbální IQ, výkonnostní IQ, úplný inteligenční kvocient (FSIQ) Wechsler Preschool a Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Skóre inteligenčního kvocientu (IQ) a dílčí skóre, jako je verbální porozumění, percepční uvažování, pracovní paměť a indexy rychlosti zpracování a Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) Wechslerovy škály inteligence pro děti (WISC)-IV
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre FSIQ ve 2, 4 a 7 letech
Časové okno: Výchozí stav a rok 2, 4 a 7
Výchozí stav a rok 2, 4 a 7
Dietní tolerance fenylalaninu
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hladiny fenylalaninu
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Index dietní kontroly (IDC)
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Procento tablet užívaných k posouzení souladu s léčbou
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Distribuce genotypu fenylalaninhydroxylázy (PAH).
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Počet subjektů s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: do 7 let
do 7 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

4. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

4. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

18. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kuvan®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit