Efeito de Kuvan® na cognição de crianças com fenilcetonúria (KOGNITO)
21 de abril de 2023 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo aberto de fase 4, de coorte única, dos resultados neurocognitivos de longo prazo em crianças de 4 a 5 anos com fenilcetonúria tratadas com dicloridrato de sapropterina (Kuvan®) por 7 anos
O estudo é um estudo aberto, intervencional e de coorte única para avaliar os resultados neurocognitivos (NC) de longo prazo em crianças de 4 a 5 anos com fenilcetonúria (PKU) tratadas com Kuvan® e dieta restrita em fenilalanina por um período de 7 anos.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
34
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha
- Research Site
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Münster, Alemanha
- Research Site
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Barcelona, Espanha
- Research Site
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Murcia, Espanha
- Research Site
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Santiago de Compostela, Espanha
- Research Site
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Bologna, Itália
- Research Site
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Roma, Itália
- Research site - Bambino Gesu
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Roma, Itália
- Research site - La Sapienza
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Birmingham, Reino Unido
- Research Site
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Bristol, Reino Unido
- Research Site
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London, Reino Unido
- Research Site - Evelina
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London, Reino Unido
- Research site - GOSH
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ambulatoriais de ambos os sexos, de 4 a 5 anos de idade (maior ou igual a 4 e menor de 6) no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido pelo(s) pai(s) ou responsável(is)
- Diagnóstico clínico e bioquímico confirmado de PKU, incluindo pelo menos dois níveis separados de fenilalanina no sangue maiores ou iguais a 400 micromoles por litro (mcmol/L)
- Tolerância à fenilalanina dietética pré-Kuvan®/-tetrahidrobiopterina (BH4) definida consistente com o diagnóstico de PKU
Responsivo a Kuvan®/BH4:
- Para indivíduos atualmente tratados com Kuvan®/BH4 na triagem: o indivíduo responde de acordo com o julgamento do investigador com base no efeito documentado de Kuvan®/BH4 nos níveis de fenilalanina e/ou tolerância à fenilalanina
- Para indivíduos não tratados com Kuvan®/BH4 na triagem: um teste de resposta foi realizado durante a triagem ou está disponível nos registros médicos do indivíduo e satisfaz os 3 critérios a seguir: uma diminuição nos níveis de fenilalanina no sangue de pelo menos 30 por cento foi observada após pelo menos menos 24 horas com uma dose de pelo menos 10 mg/kg/dia
- Quociente de Inteligência (QI) maior ou igual a 70, avaliado com a Escala Wechsler de Inteligência Pré-escolar e Primária (WPPSI)-III, 2ª parte
- Boa adesão ao tratamento dietético (incluindo restrição dietética prescrita de fenilalanina e quantidades prescritas de suplementos de proteína sem fenilalanina e alimentos com baixo teor de fenilalanina), conforme avaliado pelo investigador
- Níveis de fenilalanina bem controlados, avaliados por um mínimo de 75% dos níveis de fenilalanina dentro da meta recomendada em cada centro durante os 3 meses anteriores
- Dieta pobre em fenilalanina iniciada nas primeiras 3 semanas de vida
- Pai(s) ou tutor(es) dispostos a cumprir todos os procedimentos do estudo, manter adesão estrita à dieta e dispostos e capazes de fornecer consentimento informado por escrito e assinado antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada, bem como a capacidade de criança para cumprir os procedimentos de julgamento
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a Kuvan® ou seus excipientes
- Hipersensibilidade conhecida a outras formulações aprovadas ou não aprovadas de BH4
- Diagnóstico prévio de deficiência de BH4
- Uso atual de metotrexato, trimetoprima ou outros inibidores da dihidrofolato redutase
- Uso atual de medicamentos que sabidamente afetam a síntese, o metabolismo ou a ação do óxido nítrico
- Uso atual de drogas experimentais ou não registradas (exceto sapropterina/BH4) que podem afetar os resultados do estudo ou uso de tais agentes dentro de 30 dias antes da triagem
- Uso concomitante de levodopa
- Doença ou condição concomitante que induziria situações catabólicas repetidamente ou interferiria na participação no estudo, dieta ou desenvolvimento de NC, conforme avaliado pelo investigador
- Qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o sujeito em alto risco de falha no cumprimento do tratamento ou na conclusão do estudo
- Participação em um ensaio clínico investigando qualquer outro agente além de Kuvan® nos últimos 30 dias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Kuvan®
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Kuvan® comprimido oral solúvel será administrado uma vez ao dia junto com dieta restrita em fenilalanina por um período de 7 anos.
A dosagem de Kuvan® pode variar de 5 a 20 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia), de acordo com o Resumo das Características do Produto (SPC).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Pontuação média do quociente de inteligência em escala completa (FSIQ) da escala Wechsler de inteligência para crianças (WISC)-IV
Prazo: Ano 7
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Ano 7
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Altura em comparação com os padrões de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Peso em comparação com os padrões de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Níveis sanguíneos de tirosina, triptofano, pré-albumina e ácido metilmalônico
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Pontuação e subpontuações do Quociente de Inteligência (QI), como QI verbal, QI de desempenho, Quociente de Inteligência em Escala Completa (FSIQ) da Pré-escola Wechsler e Escala Primária de Inteligência (WPPSI)-III
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Pontuação e subpontuações do Quociente de Inteligência (QI), como compreensão verbal, raciocínio perceptivo, memória de trabalho e índices de velocidade de processamento e Quociente de Inteligência de Escala Completa (FSIQ) da Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC)-IV
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Alteração da linha de base na pontuação do FSIQ aos 2, 4 e 7 anos
Prazo: Linha de base e ano 2, 4 e 7
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Linha de base e ano 2, 4 e 7
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Tolerância dietética à fenilalanina
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Níveis de fenilalanina
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Índice de Controle Alimentar (IDC)
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Percentagem de comprimidos tomados para avaliar a adesão ao tratamento
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Distribuição do genótipo da fenilalanina hidroxilase (PAH)
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Número de indivíduos com eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: até 7 anos
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até 7 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2013
Conclusão Primária (Real)
4 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
18 de outubro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EMR 700773-002
- 2009-015844-41 (Número EudraCT)
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