Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние Кувана® на познание детей с фенилкетонурией (KOGNITO)

21 апреля 2023 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое одногрупповое исследование фазы 4 долгосрочных нейрокогнитивных результатов у детей в возрасте от 4 до 5 лет с фенилкетонурией, получавших сапроптерина дигидрохлорид (Куван®) в течение 7 лет

Исследование представляет собой одногрупповое интервенционное открытое исследование для оценки долгосрочных нейрокогнитивных (НК) результатов у детей в возрасте от 4 до 5 лет с фенилкетонурией (ФКУ), получавших Куван® и диету с ограничением фенилаланина в течение 7 лет. годы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

34

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Munich, Германия
        • Research Site
      • Münster, Германия
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Research Site
      • Murcia, Испания
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Research Site
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Research Site
      • Roma, Италия
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Италия
        • Research site - La Sapienza
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Research Site
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство
        • Research Site - Evelina
      • London, Соединенное Королевство
        • Research site - GOSH

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Амбулаторные пациенты мужского или женского пола в возрасте от 4 до 5 лет (больше или равно 4 и меньше 6 лет) на момент подписания формы информированного согласия родителем (родителями) или опекуном (опекунами)
  • Подтвержденный клинический и биохимический диагноз ФКУ, включая не менее двух отдельных уровней фенилаланина в крови, превышающих или равных 400 мкмоль на литр (мкмоль/л).
  • Определенная пре-Куван®/-тетрагидробиоптерин (BH4) диетическая толерантность к фенилаланину, соответствующая диагнозу ФКУ

  • В ответ на Kuvan®/BH4:

    • Для субъектов, которые в настоящее время лечатся Kuvan®/BH4 при скрининге: субъект является респондентом в соответствии с заключением исследователя, основанным на задокументированном влиянии Kuvan®/BH4 на уровни фенилаланина и/или толерантность к фенилаланину.
    • Для субъектов, не получавших Kuvan®/BH4 во время скрининга: тест ответа был проведен во время скрининга или доступен в медицинской карте субъекта и удовлетворяет 3 следующим критериям: снижение уровня фенилаланина в крови не менее чем на 30 процентов наблюдалось после не менее 24 часов при дозе не менее 10 мг/кг/сут.
  • Коэффициент интеллекта (IQ) больше или равен 70 по шкале дошкольного и начального уровня интеллекта Векслера (WPPSI)-III, 2-я часть
  • Хорошая приверженность диетическому лечению (включая предписанное ограничение фенилаланина в рационе и предписанное количество белковых добавок, не содержащих фенилаланин, и продуктов с низким содержанием фенилаланина), по оценке исследователя.
  • Хорошо контролируемые уровни фенилаланина, оцениваемые как минимум 75 процентов уровней фенилаланина в пределах целевого уровня, рекомендованного в каждом центре в течение предыдущих 3 месяцев.
  • Диета с низким содержанием фенилаланина начинается в течение первых 3 недель жизни.
  • Родитель(и) или опекун(ы), желающие соблюдать все процедуры исследования, поддерживать строгое соблюдение диеты, а также желающие и способные предоставить письменное, подписанное информированное согласие до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием, а также способность ребенок должен соблюдать судебные процедуры

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к Кувану® или его вспомогательным веществам.
  • Известная гиперчувствительность к другим одобренным или неутвержденным препаратам BH4.
  • Предыдущий диагноз дефицита BH4
  • Текущее использование метотрексата, триметоприма или других ингибиторов дигидрофолатредуктазы
  • Текущее использование лекарств, которые, как известно, влияют на синтез, метаболизм или действие оксида азота.
  • Текущее использование экспериментальных или незарегистрированных препаратов (кроме сапроптерина/BH4), которые могут повлиять на результаты исследования, или использование таких препаратов в течение 30 дней до скрининга
  • Одновременное применение леводопы
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое может неоднократно вызывать катаболические ситуации или мешать участию в исследовании, диете или развитию NC, по оценке исследователя.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или завершения исследования.
  • Участие в клиническом исследовании любого другого агента, кроме Kuvan®, в течение последних 30 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Куван®
Лекарство: Куван®
Пероральные растворимые таблетки Kuvan® будут принимать один раз в день вместе с диетой с ограничением фенилаланина в течение 7 лет. Дозировка Kuvan® может варьироваться от 5 до 20 миллиграммов на килограмм в день (мг/кг/день) в соответствии с краткими характеристиками продукта (SPC).
Другие имена:
  • Сапроптерина дигидрохлорид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Средний показатель полного коэффициента интеллекта (FSIQ) по шкале интеллекта Векслера для детей (WISC)-IV
Временное ограничение: 7 год
7 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Рост по сравнению со стандартами роста Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Вес по сравнению со стандартами роста Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Уровни в крови тирозина, триптофана, преальбумина и метилмалоновой кислоты
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Оценка коэффициента интеллекта (IQ) и дополнительные оценки, такие как вербальный IQ, IQ производительности, полный коэффициент интеллекта (FSIQ) дошкольного учреждения Векслера и начальная шкала интеллекта (WPPSI)-III
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Коэффициент интеллекта (IQ) и дополнительные баллы, такие как вербальное понимание, перцептивное мышление, рабочая память и индексы скорости обработки, а также полный коэффициент интеллекта (FSIQ) по шкале интеллекта Векслера для детей (WISC)-IV
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Изменение балла FSIQ по сравнению с исходным уровнем через 2, 4 и 7 лет
Временное ограничение: Исходный уровень и год 2, 4 и 7
Исходный уровень и год 2, 4 и 7
Диетическая толерантность к фенилаланину
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Уровни фенилаланина
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Индекс диетического контроля (IDC)
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Процент таблеток, принятых для оценки приверженности лечению
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет
Распределение генотипа фенилаланингидроксилазы (ПАУ)
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Количество субъектов с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: до 7 лет
до 7 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 октября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться