페닐케톤뇨증이 있는 어린이의 인지에 대한 Kuvan®의 효과 (KOGNITO)
2023년 4월 21일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
7년 동안 Sapropterin Dihydrochloride(Kuvan®)로 치료한 페닐케톤뇨증이 있는 4~5세 어린이의 장기적인 신경인지 결과에 대한 4상 공개 라벨, 단일 코호트 연구
이 연구는 Kuvan®과 페닐알라닌 제한 식이요법으로 치료받은 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 4~5세 어린이의 장기 신경인지(NC) 결과를 7년 동안 평가하기 위한 단일 코호트, 중재적, 공개 라벨 시험입니다. 연령.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munich, 독일
- Research Site
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Münster, 독일
- Research Site
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Barcelona, 스페인
- Research Site
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Murcia, 스페인
- Research Site
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Santiago de Compostela, 스페인
- Research Site
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Birmingham, 영국
- Research Site
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Bristol, 영국
- Research Site
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London, 영국
- Research Site - Evelina
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London, 영국
- Research site - GOSH
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Bologna, 이탈리아
- Research Site
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Roma, 이탈리아
- Research site - Bambino Gesu
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Roma, 이탈리아
- Research site - La Sapienza
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 작성 당시 만 4~5세(만 4세 이상 6세 미만)의 남녀 외래 환자는 부모 또는 보호자의 서명을 받아야 합니다.
- 리터당 400마이크로몰(mcmol/L) 이상의 2개 이상의 개별 혈중 페닐알라닌 수치를 포함하여 PKU의 확인된 임상 및 생화학적 진단
- PKU의 진단과 일치하는 정의된 pre-Kuvan®/-tetrahydrobiopterin(BH4) 식이성 페닐알라닌 내성
Kuvan®/BH4에 반응:
- 스크리닝에서 현재 Kuvan®/BH4로 치료받은 피험자의 경우: 피험자는 페닐알라닌 수준 및/또는 페닐알라닌 내성에 대한 Kuvan®/BH4의 문서화된 효과에 기초한 조사자의 판단에 따른 반응자입니다.
- 스크리닝 시 Kuvan®/BH4로 치료받지 않은 피험자의 경우: 스크리닝 중 반응 테스트를 수행했거나 피험자의 의료 기록에서 이용 가능하고 다음 3가지 기준을 충족합니다. 최소 10mg/kg/일 용량으로 최소 24시간
- Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, 2nd part로 평가한 지능지수(IQ) 70 이상
- 연구자가 평가한 식이 치료(처방된 식이 페닐알라닌 제한 및 페닐알라닌이 없는 단백질 보충제 및 저-페닐알라닌 식품의 처방된 양 포함)에 대한 양호한 순응도
- 이전 3개월 동안 각 센터에서 권장하는 목표 내 페닐알라닌 수치의 최소 75%로 평가한 잘 조절된 페닐알라닌 수치
- 생후 3주 이내에 저페닐알라닌 식이요법 시작
- 부모(들) 또는 보호자(들)는 기꺼이 모든 연구 절차를 준수하고 식단을 엄격히 준수하며 임상시험 관련 활동을 수행하기 전에 서면으로 서명된 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다. 아동이 재판 절차를 준수하도록
제외 기준:
- Kuvan® 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증
- 기타 승인 또는 승인되지 않은 BH4 제형에 대해 알려진 과민증
- BH4 결핍의 이전 진단
- 메토트렉세이트, 트리메토프림 또는 기타 디하이드로폴레이트 환원 효소 억제제의 현재 사용
- 산화질소 합성, 대사 또는 작용에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물의 현재 사용
- 스크리닝 전 30일 이내에 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 실험적 또는 미등록 약물(sapropterin/BH4 제외)의 현재 사용 또는 이러한 제제의 사용
- 레보도파 병용
- 연구자가 평가한 바와 같이 반복적으로 이화작용 상황을 유발하거나 시험 참여, 식이 또는 NC 발달을 방해하는 동시 질병 또는 상태
- 조사자의 관점에서 피험자가 치료를 따르지 않거나 시험을 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태
- 지난 30일 이내에 Kuvan® 이외의 다른 약제를 조사하는 임상 시험에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 쿠반®
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Kuvan® 경구 용해 정제는 7년 동안 페닐알라닌 제한 식이요법과 함께 매일 1회 투여됩니다.
제품 특성 요약(SPC)에 따라 Kuvan®의 용량 범위는 일일 킬로그램당 5~20밀리그램(mg/kg/일)입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)-IV의 평균 FSIQ(Full Scale Intelligence Quotient) 점수
기간: 7학년
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7학년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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세계보건기구(WHO) 성장 기준과 비교한 키
기간: 최대 7년
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최대 7년
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세계보건기구(WHO) 성장기준 대비 체중
기간: 최대 7년
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최대 7년
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티로신, 트립토판, 프리알부민 및 메틸말론산의 혈중 농도
기간: 최대 7년
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최대 7년
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IQ(Intelligence Quotient) 점수 및 언어 IQ, 수행 IQ, Wechsler Preschool의 FSIQ(Full Scale Intelligence Quotient) 및 WPPSI(Primary Scale of Intelligence)-III와 같은 하위 점수
기간: 기준선
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기준선
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IQ(Intelligence Quotient) 점수 및 언어 이해, 지각 추론, 작업 기억, 처리 속도 지수와 같은 하위 점수 및 WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)-IV의 FSIQ(Full Scale Intelligence Quotient)
기간: 최대 7년
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최대 7년
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2년, 4년 및 7년차에 FSIQ 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 2년차, 4년차 및 7년차
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기준선 및 2년차, 4년차 및 7년차
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식이 페닐알라닌 내성
기간: 최대 7년
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최대 7년
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페닐알라닌 수치
기간: 최대 7년
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최대 7년
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식이 조절 지수(IDC)
기간: 최대 7년
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최대 7년
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치료 순응도를 평가하기 위해 복용한 정제의 백분율
기간: 최대 7년
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최대 7년
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페닐알라닌 수산화효소(PAH) 유전자형의 분포
기간: 기준선
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기준선
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부작용 및 심각한 부작용이 있는 피험자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 4일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 16일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EMR 700773-002
- 2009-015844-41 (EudraCT 번호)
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쿠반®에 대한 임상 시험
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VA Office of Research and DevelopmentUniversity of Utah모병
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APR Applied Pharma Research s.a.완전한
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