Kuvan®对苯丙酮尿症患儿认知的影响 (KOGNITO)
2023年4月21日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项为期 7 年的 4 至 5 岁苯丙酮尿症儿童长期神经认知结果的开放标签、单队列研究
该研究是一项单队列、介入性、开放标签试验，旨在评估 4 至 5 岁苯丙酮尿症 (PKU) 儿童接受 Kuvan® 和苯丙氨酸限制饮食治疗 7 年的长期神经认知 (NC) 结果年。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Munich、德国
- Research Site
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Münster、德国
- Research Site
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Bologna、意大利
- Research Site
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Roma、意大利
- Research site - Bambino Gesu
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Roma、意大利
- Research site - La Sapienza
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Birmingham、英国
- Research Site
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Bristol、英国
- Research Site
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London、英国
- Research Site - Evelina
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London、英国
- Research site - GOSH
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Barcelona、西班牙
- Research Site
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Murcia、西班牙
- Research Site
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Santiago de Compostela、西班牙
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母或监护人签署知情同意书时年满 4 至 5 岁（大于或等于 4 岁且小于 6 岁）的男性或女性门诊患者
- 经证实的 PKU 临床和生化诊断，包括至少两次独立的血液苯丙氨酸水平大于或等于 400 微摩尔每升 (mcmol/L)
- 定义的 pre-Kuvan®/-四氢生物蝶呤 (BH4) 膳食苯丙氨酸耐受性与 PKU 的诊断一致
对 Kuvan®/BH4 有反应：
- 对于目前在筛选时接受 Kuvan®/BH4 治疗的受试者：根据研究者根据记录的 Kuvan®/BH4 对苯丙氨酸水平和/或苯丙氨酸耐受性的影响判断，受试者是响应者
- 对于在筛选时未用 Kuvan®/BH4 治疗的受试者：在筛选期间进行了反应测试或可从受试者的医疗记录中获得并满足以下 3 个标准：在至少 24 小时，剂量至少为 10 mg/kg/天
- 智商 (IQ) 大于或等于 70，根据 Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III，第 2 部分评估
- 根据研究者的评估，良好地坚持饮食治疗（包括规定的饮食苯丙氨酸限制和规定量的无苯丙氨酸蛋白质补充剂和低苯丙氨酸食物）
- 良好控制的苯丙氨酸水平，评估方法是在过去 3 个月内每个中心推荐的目标中至少 75% 的苯丙氨酸水平
- 出生后 3 周内开始低苯丙氨酸饮食
- 父母或监护人愿意遵守所有研究程序，严格遵守饮食习惯，愿意并能够在进行任何与试验相关的活动之前提供书面的、签署的知情同意书，以及能够孩子遵守审判程序
排除标准：
- 已知对 Kuvan® 或其赋形剂过敏
- 已知对其他批准或未批准的 BH4 制剂过敏
- 既往诊断为 BH4 缺乏症
- 目前正在使用甲氨蝶呤、甲氧苄氨嘧啶或其他二氢叶酸还原酶抑制剂
- 当前使用已知会影响一氧化氮合成、代谢或作用的药物
- 当前使用可能影响研究结果的实验性或未注册药物（沙丙蝶呤/BH4 除外）或筛选前 30 天内使用此类药物
- 同时使用左旋多巴
- 根据研究者的评估，会诱发反复分解代谢情况或干扰试验参与、饮食或 NC 发展的并发疾病或病症
- 研究者认为使受试者处于未能遵守治疗或未能完成试验的高风险的任何情况
- 在过去 30 天内参与调查除 Kuvan® 以外的任何其他药物的临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：库万®
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Kuvan® 口服可溶性片剂将与苯丙氨酸限制饮食一起每天服用一次，为期 7 年。
根据产品特性摘要 (SPC)，Kuvan® 的剂量范围为每天每公斤 5 至 20 毫克 (mg/kg/day)。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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韦氏儿童智力量表 (WISC)-IV 的平均全量表智商 (FSIQ) 得分
大体时间：7年级
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7年级
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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身高与世界卫生组织 (WHO) 生长标准的比较
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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体重与世界卫生组织 (WHO) 生长标准的比较
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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酪氨酸、色氨酸、前白蛋白和甲基丙二酸的血液水平
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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智商 (IQ) 分数和分项分数，例如韦氏学前班的语言智商、表现智商、全面智商 (FSIQ) 和初级智力量表 (WPPSI)-III
大体时间：基线
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基线
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智商 (IQ) 分数和分项分数，如言语理解、感知推理、工作记忆和处理速度指数，以及韦氏儿童智力量表 (WISC)-IV 的全量表智商 (FSIQ)
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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2、4 和 7 年时 FSIQ 分数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 2、4 和 7 年
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基线和第 2、4 和 7 年
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膳食苯丙氨酸耐受性
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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苯丙氨酸水平
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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饮食控制指数 (IDC)
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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用于评估治疗依从性的药片百分比
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 基因型分布
大体时间：基线
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基线
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出现不良事件和严重不良事件的受试者数量
大体时间：长达 7 年
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长达 7 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ece Kucuksayrac, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2023年1月4日
研究完成 (实际的)
2023年1月4日
研究注册日期
首次提交
2013年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2013年10月16日
首次发布 (估计)
2013年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月21日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EMR 700773-002
- 2009-015844-41 (EudraCT编号)
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