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ヒドロキシウレア（REACH）で大陸を越えた有効性を実現 (REACH)

2026年6月12日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

ヒドロキシ尿素（REACH）で大陸を超えた有効性を実現：鎌状赤血球貧血の子供のためのヒドロキシ尿素の第I / II相パイロット研究

REACH は、生後 12 か月から 10 歳までの SCA が確認された小児を対象としたヒドロキシ尿素の前向き第 I/II 相非盲検用量漸増試験です。 短期的な目標は、アフリカの複数の異なる研究環境で、SCA の子供に対するヒドロキシ尿素の実現可能性、安全性、および利点に関する重要なパイロット データを取得することです。 その情報に基づいて、長期的な目標は、アフリカのSCAの子供たち、特に拡張された新生児スクリーニングプログラムを通じてSCAと特定された子供たちにヒドロキシ尿素をより広く利用できるようにすることです.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の目的

  1. サハラ以南のアフリカでのSCAに対するヒドロキシ尿素療法を使用した前向き研究の実施の可能性を評価すること（毎月の診療所訪問と検査室評価の順守、および服薬コンプライアンスを含む）
  2. ヒドロキシ尿素療法の安全性を監視し、特に血液毒性 (血球減少症) と重篤な感染症 (細菌とマラリア) を記録します。
  3. 実験室（胎児ヘモグロビン、ヘモグロビン、白血球数など）と臨床パラメータ（痛み、入院、成長など）の両方を使用して、ヒドロキシ尿素療法の利点を評価する
  4. 実験室および臨床パラメーターに対するヒドロキシ尿素の用量漸増の影響を調査する

研究の種類

介入

入学 (実際)

635

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アンゴラ
      • Luanda、アンゴラ
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • ウガンダ
      • Mbale、ウガンダ
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital
  • ケニア
      • Kilifi、ケニア
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • コンゴ民主共和国
      • Kinshasa、コンゴ民主共和国
        • Centre Hospitalier Monkole

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 文書化された鎌状赤血球症の小児患者（通常、ヘモグロビン電気泳動、全血球計算、および末梢血塗抹標本によってサポートされるHbSS）
  2. 1.00 ～ 9.99 歳の範囲 入学時の年数
  3. 入学時体重10.0kg以上
  4. -親または保護者が書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、それができること、および現地のIRB /倫理委員会の要件に従って子供の口頭での同意があること
  5. -すべての研究関連の治療、評価、およびフォローアップを遵守する意欲

除外基準

  1. -参加を不適切にする既知の病状（例：急性または慢性の感染症、HIV、または悪性腫瘍）
  2. -WHOによって定義された成長パラメータの障害によって決定される急性または慢性の重度の栄養失調（長さ/高さの重量または長さ/高さの重量が、付録Iで定義されているWHOの成長基準の中央値より3 zスコアを超える）

  3. -既存の重度の血液毒性（一時的な除外）

    1. 貧血: Hb <4.0 gm/dL
    2. 貧血: Hb <6.0 gm/dL、ARC <100 x 109/L
    3. 網状赤血球減少症: ARC <80 x 109/L、Hb <7.0 gm/dL
    4. 血小板減少症: 血小板 <80 x 109/L
    5. 好中球減少症: ANC <1.0 x 109/L
  4. 入学前60日以内の輸血（一時的除外）
  5. -登録前6か月以内のヒドロキシウレア使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヒドロキシウレア
患者の登録後、2か月のヒドロキシ尿素前評価段階を使用して、栄養および感染性の評価を含むベースライン評価を実行し、必要に応じてサプリメントまたは治療を提供します。 ヒドロキシ尿素の事前評価および補充段階の後、ヒドロキシ尿素の投与は、200mg、300mg、400mg、または 500mg のサイズで毎月供給されるカプセルを使用して、1 日 1 回の投与として投与されます。
薬：ヒドロキシウレア
ヒドロキシ尿素は、毎日 15 ～ 20 mg/kg の PO から開始します。 固定用量で6か月の治療を行い、その後、20〜30mg/kg/日またはMTDまで許容されるように、用量漸増（8週間ごとに2.5〜5.0mg/kgの増加）でさらに6か月間投与します。 用量漸増段階は 12 か月の評価を通じて継続され、その後、ヒドロキシ尿素は一般的な治療終了日まで維持段階で継続されます。 1 日量は、利用可能なカプセル サイズと、体重に基づいて 15 ～ 20 (17.5 ± 2.5) mg/kg/日の目標を使用して計算されます。 治療の6ヶ月後、ヒドロキシ尿素は骨髄抑制に従って滴定され、20～30 mg/kg/日または最大耐用量（MTD）まで増量されます。 ヒドロキシ尿素の用量漸増は、5.0 ± 2.5 mg/kg/日の増分で行われます。
他の名前：
  • ハイドレア
  • ドロキシア

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限有毒事象を伴う参加者の割合
時間枠：3ヶ月
20% の予想毒性率と 30% の許容毒性率が統計計算に使用されました。 各サイトで 53 人の参加者が 3 か月の治療を完了した後、15 人以下の参加者に血液毒性がある場合、安全性に対する初期の証拠はありません。 最初の参加者の 15 人以上が毒性を経験した場合、これは安全性に対する初期の証拠です。 将来の参加者は、低用量のヒドロキシ尿素 (10 ± 2.5 mg/kg) から開始し、別の 53 人の参加者が同じ安全性分析で募集されます。 同じ開始用量での133人の参加者の最終分析により、固定用量のヒドロキシ尿素の安全性を結論付けることができます.
3ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヒドロキシウレアの効能
時間枠：204 か月まで 4 ± 1 週間ごとに評価
ヒドロキシ尿素の有効性は、主に胎児ヘモグロビン (HbF) によって評価され、治療をベースライン値と比較します。 検査室の有効性の追加の測定には、Hb、MCV、WBC、ANC、ARC、およびビリルビンの変化が含まれます。 血管閉塞性疼痛などの臨床事象は、二次的転帰として捉えられます。
204 か月まで 4 ± 1 週間ごとに評価
服薬アドヒアランスと、家族が毎月の診療所訪問を遵守する能力は、重要な実現可能性の結果です
時間枠：204 か月まで 4 ± 1 週間ごとに評価
ヒドロキシ尿素治療は、一度に 35 日間のみ行われ、4 ± 1 週間ごとにクリニックに通う必要があります。 投薬遵守と家族が毎月の診療所訪問を遵守する能力は、重要な実現可能性の結果です
204 か月まで 4 ± 1 週間ごとに評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

協力者

Bristol-Myers Squibb

捜査官

  • 主任研究者：Russell Ware, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年6月1日

一次修了 (実際)

2018年7月1日

研究の完了 (推定)

2033年8月1日

試験登録日

最初に提出

2013年10月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年10月17日

最初の投稿 (推定)

2013年10月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月12日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2013-4221

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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