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Obtendo eficácia em todos os continentes com hidroxiureia (REACH) (REACH)

12 de junho de 2026 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Percebendo a eficácia em todos os continentes com hidroxiureia (REACH): um estudo piloto de fase I/II de hidroxiureia para crianças com anemia falciforme

O REACH é um estudo prospectivo, fase I/II, aberto, de escalonamento de dose de hidroxiureia para crianças com SCA confirmada entre 12 meses e 10 anos de idade. O objetivo de curto prazo é obter dados piloto críticos sobre a viabilidade, segurança e benefício da hidroxiureia para crianças com SCA em vários ambientes de pesquisa distintos na África. Com base nessas informações, o objetivo de longo prazo é tornar a hidroxiureia mais amplamente disponível para crianças com SCA na África, particularmente aquelas identificadas com SCA por meio de programas de triagem neonatal expandidos.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS DO ESTUDO

  1. Avaliar a viabilidade de conduzir um estudo de pesquisa prospectivo usando terapia com hidroxiureia para SCA na África subsaariana (incluindo adesão a visitas clínicas mensais e avaliações laboratoriais e adesão à medicação)
  2. Monitorar a segurança da terapia com hidroxiureia, documentando especificamente toxicidades hematológicas (citopenias) e infecções graves (bacterianas e maláricas)
  3. Avaliar os benefícios da terapia com hidroxiuréia, usando parâmetros laboratoriais (por exemplo, hemoglobina fetal, hemoglobina, contagem de glóbulos brancos) e clínicos (por exemplo, dor, hospitalização, crescimento)
  4. Investigar os efeitos do escalonamento da dose de hidroxiureia em parâmetros laboratoriais e clínicos

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

635

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Quênia
      • Kilifi, Quênia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • República Democrática do Congo
      • Kinshasa, República Democrática do Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. Pacientes pediátricos com anemia falciforme documentada (normalmente HbSS apoiada por eletroforese de hemoglobina, hemograma completo e esfregaço de sangue periférico)
  2. Faixa etária de 1,00-9,99 anos, inclusive, no momento da inscrição
  3. Peso mínimo de 10,0 kg no momento da inscrição
  4. Pais ou responsáveis ​​dispostos e capazes de fornecer consentimento informado por escrito, com consentimento verbal da criança de acordo com os requisitos locais do IRB/Conselho de Ética
  5. Disposição para cumprir todos os tratamentos, avaliações e acompanhamento relacionados ao estudo

Critério de exclusão

  1. Condição médica conhecida tornando a participação desaconselhável (por exemplo, doença infecciosa aguda ou crônica, HIV ou malignidade)
  2. Desnutrição grave aguda ou crônica determinada por parâmetros de crescimento prejudicados, conforme definido pela OMS (peso para comprimento/altura ou peso para comprimento/altura > 3 escores z abaixo da mediana dos padrões de crescimento da OMS, conforme definido no Apêndice I)

  3. Toxicidade hematológica grave pré-existente (exclusões temporárias)

    1. Anemia: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anemia: Hb <6,0 gm/dL com ARC <100 x 109/L
    3. Reticulocitopenia: ARC <80 x 109/L com Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocitopenia: Plaquetas <80 x 109/L
    5. Neutropenia: CAN <1,0 x 109/L
  4. Transfusão de sangue dentro de 60 dias antes da inscrição (exclusão temporária)
  5. Uso de hidroxiureia dentro de 6 meses antes da inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hidroxiureia
Após a inscrição do paciente, uma fase de avaliação pré-hidroxiureia de dois meses será usada para realizar avaliações iniciais, incluindo avaliações nutricionais e infecciosas, e para fornecer suplementos ou tratamentos conforme necessário. Após a fase de avaliação e suplementação pré-hidroxiureia, a dosagem de hidroxiureia será administrada em dose única diária, usando cápsulas fornecidas como suprimento mensal nos tamanhos de 200mg, 300mg, 400mg ou 500mg.
Medicamento: Hidroxiureia
A hidroxiureia começará com 15-20 mg/kg PO diariamente. Seis meses de tratamento serão administrados na dose fixa, seguidos por outros seis meses com escalonamento da dose (aumentos de 2,5-5,0 mg/kg a cada 8 semanas) conforme tolerado para 20-30 mg/kg/dia ou MTD. A fase de escalonamento da dose continuará durante a avaliação de 12 meses, após o que a hidroxiureia continuará na fase de manutenção até a data comum de término do tratamento. A dose diária será calculada usando os tamanhos de cápsula disponíveis e uma meta de 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dia com base no peso. Após 6 meses de tratamento, a hidroxiureia será titulada de acordo com a mielossupressão, e será aumentada para 20-30 mg/kg/dia ou a dose máxima tolerada (DMT). O escalonamento da dose de hidroxiureia ocorrerá em incrementos de 5,0 ± 2,5 mg/kg/dia.
Outros nomes:
  • Hidréia
  • Droxia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos tóxicos limitantes de dose
Prazo: 3 meses
Uma taxa de toxicidade esperada de 20% e uma taxa de toxicidade aceitável de 30% foram usadas para cálculos estatísticos. Após 53 participantes em cada local completarem 3 meses de terapia, se ≤ 15 participantes apresentarem toxicidade hematológica, não há evidência inicial contra a segurança. Se ≥ 15 dos participantes iniciais apresentarem toxicidade, esta é uma evidência inicial contra a segurança. Os futuros participantes começarão com uma dose mais baixa de hidroxiureia (10 ± 2,5 mg/kg), com outros 53 participantes recrutados da mesma análise de segurança. Após a análise final de 133 participantes na mesma dose inicial, a segurança da hidroxiureia em dose fixa pode ser concluída.
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia da Hidroxiureia
Prazo: Avaliado a cada 4 ± 1 semanas até 204 meses
A eficácia da hidroxiureia será avaliada principalmente pela hemoglobina fetal (HbF), comparando o tratamento com os valores basais. Medidas adicionais de eficácia laboratorial incluirão alterações na Hb, MCV, WBC, ANC, ARC e bilirrubina. Eventos clínicos, como dor vaso-oclusiva, serão capturados como desfechos secundários.
Avaliado a cada 4 ± 1 semanas até 204 meses
A adesão à medicação e a capacidade das famílias de aderir às visitas clínicas mensais são importantes resultados de viabilidade
Prazo: Avaliado a cada 4 ± 1 semanas até 204 meses
O tratamento com hidroxiureia será dispensado apenas 35 dias por vez, exigindo uma visita clínica a cada 4 ± 1 semanas. A adesão à medicação e a capacidade das famílias de aderir às visitas clínicas mensais são importantes resultados de viabilidade
Avaliado a cada 4 ± 1 semanas até 204 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Investigadores

  • Investigador principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2018

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de outubro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de outubro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

22 de outubro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2013-4221

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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