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Realización de la eficacia en todos los continentes con hidroxiurea (REACH) (REACH)

12 de junio de 2026 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realización de la eficacia en todos los continentes con hidroxiurea (REACH): un estudio piloto de fase I/II de hidroxiurea para niños con anemia de células falciformes

REACH es un ensayo prospectivo, abierto de fase I/II de aumento de dosis de hidroxiurea para niños con SCA confirmado entre 12 meses y 10 años de edad. El objetivo a corto plazo es obtener datos piloto críticos sobre la viabilidad, la seguridad y el beneficio de la hidroxiurea para niños con SCA en múltiples entornos de investigación distintos en África. Con base en esa información, el objetivo a largo plazo es hacer que la hidroxiurea esté más disponible para los niños con SCA en África, en particular aquellos identificados con SCA a través de programas ampliados de detección de recién nacidos.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS DEL ESTUDIO

  1. Evaluar la viabilidad de realizar un estudio de investigación prospectivo utilizando la terapia con hidroxiurea para SCA en África subsahariana (incluido el cumplimiento de las visitas clínicas mensuales y las evaluaciones de laboratorio, y el cumplimiento de la medicación)
  2. Supervisar la seguridad de la terapia con hidroxiurea, documentando específicamente toxicidades hematológicas (citopenias) e infecciones graves (bacterianas y palúdicas)
  3. Evaluar los beneficios de la terapia con hidroxiurea, utilizando tanto parámetros de laboratorio (p. ej., hemoglobina fetal, hemoglobina, recuento de glóbulos blancos) como clínicos (p. ej., dolor, hospitalización, crecimiento)
  4. Investigar los efectos del aumento de la dosis de hidroxiurea en los parámetros clínicos y de laboratorio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

635

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • República Democrática del Congo
      • Kinshasa, República Democrática del Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Pacientes pediátricos con anemia de células falciformes documentada (típicamente HbSS respaldada por electroforesis de hemoglobina, hemograma completo y frotis de sangre periférica)
  2. Rango de edad de 1.00-9.99 años, inclusive, en el momento de la inscripción
  3. Peso de al menos 10,0 kg en el momento de la inscripción
  4. Padre o tutor dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito, con el asentimiento verbal del niño según los requisitos locales del IRB/Consejo de Ética
  5. Voluntad de cumplir con todos los tratamientos, evaluaciones y seguimientos relacionados con el estudio.

Criterio de exclusión

  1. Condición médica conocida que desaconseja la participación (p. ej., enfermedad infecciosa aguda o crónica, VIH o malignidad)
  2. Desnutrición grave aguda o crónica determinada por parámetros de crecimiento alterados según lo definido por la OMS (peso para la longitud/talla o peso para la longitud/talla >3 puntuaciones z por debajo de la mediana de los estándares de crecimiento de la OMS, según se define en el Apéndice I)

  3. Toxicidad hematológica grave preexistente (exclusiones temporales)

    1. Anemia: Hb <4,0 g/dL
    2. Anemia: Hb <6,0 gm/dL con ARC <100 x 109/L
    3. Reticulocitopenia: ARC <80 x 109/L con Hb <7,0 g/dL
    4. Trombocitopenia: Plaquetas <80 x 109/L
    5. Neutropenia: RAN <1,0 x 109/L
  4. Transfusión de sangre dentro de los 60 días anteriores a la inscripción (exclusión temporal)
  5. Uso de hidroxiurea dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Hidroxiurea
Después de la inscripción del paciente, se utilizará una fase de evaluación previa a la hidroxiurea de dos meses para realizar evaluaciones de referencia, incluidas evaluaciones nutricionales e infecciosas, y para proporcionar suplementos o tratamientos según se considere necesario. Después de la evaluación previa a la hidroxiurea y la fase de suplementación, la dosificación de hidroxiurea se administrará como una dosis única diaria, usando cápsulas proporcionadas como suministro mensual en tamaños de 200 mg, 300 mg, 400 mg o 500 mg.
Droga: Hidroxiurea
La hidroxiurea comenzará con 15-20 mg/kg PO al día. Se administrarán seis meses de tratamiento a la dosis fija, seguidos de otros seis meses con aumento de la dosis (incrementos de 2,5 a 5,0 mg/kg cada 8 semanas) según se tolere a 20 a 30 mg/kg/día o MTD. La fase de escalada de dosis continuará hasta la evaluación de 12 meses, luego de lo cual la hidroxiurea continuará en fase de mantenimiento hasta la fecha común de finalización del tratamiento. La dosis diaria se calculará utilizando los tamaños de cápsula disponibles y un objetivo de 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/día según el peso. Después de 6 meses de tratamiento, la hidroxiurea se titulará de acuerdo con la mielosupresión y se aumentará a 20-30 mg/kg/día o la dosis máxima tolerada (MTD). El aumento de la dosis de hidroxiurea ocurrirá en incrementos de 5,0 ± 2,5 mg/kg/día.
Otros nombres:
  • Hidra
  • Droxia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos tóxicos limitantes de la dosis
Periodo de tiempo: 3 meses
Se utilizó una tasa de toxicidad esperada del 20 % y una tasa de toxicidad aceptable del 30 % para los cálculos estadísticos. Después de que 53 participantes en cada sitio completen 3 meses de terapia, si ≤ 15 participantes tienen toxicidad hematológica, no hay evidencia preliminar contra la seguridad. Si ≥ 15 de los participantes iniciales experimentan toxicidad, esta es una evidencia temprana contra la seguridad. Los futuros participantes comenzarán con una dosis más baja de hidroxiurea (10 ± 2,5 mg/kg), con otros 53 participantes reclutados del mismo análisis de seguridad. Tras el análisis final de 133 participantes con la misma dosis inicial, se puede concluir la seguridad de la hidroxiurea en dosis fija.
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de la hidroxiurea
Periodo de tiempo: Evaluado cada 4 ± 1 semanas hasta 204 meses
La eficacia de la hidroxiurea se evaluará principalmente a través de la hemoglobina fetal (HbF), comparando el tratamiento con los valores basales. Las medidas adicionales de eficacia de laboratorio incluirán cambios en Hb, MCV, WBC, ANC, ARC y bilirrubina. Los eventos clínicos como el dolor vasooclusivo se capturarán como resultados secundarios.
Evaluado cada 4 ± 1 semanas hasta 204 meses
La adherencia a la medicación y la capacidad de las familias para cumplir con las visitas clínicas mensuales son resultados importantes de factibilidad
Periodo de tiempo: Evaluado cada 4 ± 1 semanas hasta 204 meses
El tratamiento con hidroxiurea se dispensará solo 35 días a la vez, requiriendo una visita a la clínica cada 4 ± 1 semanas. La adherencia a la medicación y la capacidad de las familias para cumplir con las visitas clínicas mensuales son resultados de viabilidad importantes
Evaluado cada 4 ± 1 semanas hasta 204 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Investigadores

  • Investigador principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2018

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

22 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2013-4221

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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