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Realizzare l'efficacia in tutti i continenti con l'idrossiurea (REACH) (REACH)

12 giugno 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realizzare l'efficacia in tutti i continenti con l'idrossiurea (REACH): uno studio pilota di fase I/II sull'idrossiurea per i bambini con anemia falciforme

REACH è uno studio prospettico di fase I/II in aperto sull'aumento della dose di idrossiurea per bambini con SCA confermata di età compresa tra 12 mesi e 10 anni. L'obiettivo a breve termine è ottenere dati pilota critici riguardanti la fattibilità, la sicurezza e i benefici dell'idrossiurea per i bambini con SCA in diversi contesti di ricerca distinti in Africa. Sulla base di tali informazioni, l'obiettivo a lungo termine è rendere l'idrossiurea più ampiamente disponibile per i bambini con SCA in Africa, in particolare quelli identificati con SCA attraverso programmi di screening neonatali ampliati.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI DI STUDIO

  1. Valutare la fattibilità di condurre uno studio di ricerca prospettico utilizzando la terapia con idrossiurea per SCA nell'Africa sub-sahariana (inclusa l'aderenza alle visite cliniche mensili e alle valutazioni di laboratorio e la compliance terapeutica)
  2. Monitorare la sicurezza della terapia con idrossiurea, documentando in modo specifico le tossicità ematologiche (citopenie) e le infezioni gravi (batteriche e malariche)
  3. Per valutare i benefici della terapia con idrossiurea, utilizzando sia parametri di laboratorio (ad esempio, emoglobina fetale, emoglobina, conta dei globuli bianchi) che clinici (ad esempio, dolore, ospedalizzazione, crescita)
  4. Studiare gli effetti dell'aumento della dose di idrossiurea sui parametri di laboratorio e clinici

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

635

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Repubblica democratica del Congo
      • Kinshasa, Repubblica democratica del Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Pazienti pediatrici con anemia falciforme documentata (tipicamente HbSS supportata da elettroforesi dell'emoglobina, emocromo completo e striscio di sangue periferico)
  2. Fascia d'età 1.00-9.99 anni, compresi, al momento dell'immatricolazione
  3. Peso di almeno 10,0 kg al momento dell'iscrizione
  4. Genitore o tutore disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, con il consenso verbale del bambino secondo i requisiti locali dell'IRB/Comitato etico
  5. Disponibilità a rispettare tutti i trattamenti, le valutazioni e il follow-up relativi allo studio

Criteri di esclusione

  1. Condizione medica nota che rende sconsigliata la partecipazione (ad es. malattia infettiva acuta o cronica, HIV o tumore maligno)
  2. Malnutrizione grave acuta o cronica determinata da parametri di crescita compromessi come definiti dall'OMS (peso per lunghezza/altezza o peso per lunghezza/altezza >3 z-score al di sotto degli standard di crescita mediani dell'OMS, come definiti nell'Appendice I)

  3. Tossicità ematologica grave preesistente (esclusioni temporanee)

    1. Anemia: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anemia: Hb <6,0 gm/dL con ARC <100 x 109/L
    3. Reticolocitopenia: ARC <80 x 109/L con Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocitopenia: piastrine <80 x 109/L
    5. Neutropenia: ANC <1,0 x 109/L
  4. Trasfusione di sangue entro 60 giorni prima dell'arruolamento (esclusione temporanea)
  5. Uso di idrossiurea entro 6 mesi prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiurea
Dopo l'arruolamento dei pazienti, verrà utilizzata una fase di valutazione pre-idrossiurea di due mesi per eseguire valutazioni di base, comprese valutazioni nutrizionali e infettive, e per fornire supplementi o trattamenti ritenuti necessari. Dopo la fase di valutazione e integrazione pre-idrossiurea, il dosaggio di idrossiurea verrà somministrato come singola dose giornaliera, utilizzando capsule fornite come fornitura mensile in formati da 200 mg, 300 mg, 400 mg o 500 mg.
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea inizierà a 15-20 mg/kg PO al giorno. Saranno somministrati sei mesi di trattamento alla dose fissa, seguiti da altri sei mesi con aumento della dose (incrementi di 2,5-5,0 mg/kg ogni 8 settimane) come tollerato a 20-30 mg/kg/die o MTD. La fase di aumento della dose continuerà attraverso la valutazione di 12 mesi, dopodiché l'idrossiurea continuerà nella fase di mantenimento fino alla data comune di conclusione del trattamento. La dose giornaliera sarà calcolata utilizzando le dimensioni delle capsule disponibili e un obiettivo di 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/giorno in base al peso. Dopo 6 mesi di trattamento, l'idrossiurea verrà titolata in base alla mielosoppressione e aumentata a 20-30 mg/kg/giorno o alla dose massima tollerata (MTD). L'aumento della dose di idrossiurea avverrà con incrementi di 5,0 ± 2,5 mg/kg/die.
Altri nomi:
  • Idrea
  • Droxia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi tossici limitanti la dose
Lasso di tempo: 3 mesi
Per i calcoli statistici sono stati utilizzati un tasso di tossicità atteso del 20% e un tasso di tossicità accettabile del 30%. Dopo che 53 partecipanti in ciascun centro hanno completato 3 mesi di terapia, se ≤ 15 partecipanti hanno tossicità ematologica non ci sono prove precoci contro la sicurezza. Se ≥ 15 dei partecipanti iniziali sperimentano tossicità, questa è una prima prova contro la sicurezza. I futuri partecipanti inizieranno con una dose inferiore di idrossiurea (10 ± 2,5 mg/kg), con altri 53 partecipanti reclutati dalla stessa analisi di sicurezza. Dopo l'analisi finale di 133 partecipanti alla stessa dose iniziale, si può concludere la sicurezza per l'idrossiurea a dose fissa.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dell'idrossiurea
Lasso di tempo: Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
L'efficacia dell'idrossiurea sarà valutata principalmente attraverso l'emoglobina fetale (HbF), confrontando il trattamento con i valori basali. Ulteriori misure di efficacia di laboratorio includeranno i cambiamenti di Hb, MCV, WBC, ANC, ARC e bilirubina. Gli eventi clinici come il dolore vaso-occlusivo saranno catturati come esiti secondari.
Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
L'aderenza ai farmaci e la possibilità per le famiglie di aderire alle visite cliniche mensili sono importanti risultati di fattibilità
Lasso di tempo: Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
Il trattamento con idrossiurea verrà erogato solo per 35 giorni alla volta, richiedendo una visita clinica ogni 4 ± 1 settimane. L'aderenza ai farmaci e la possibilità per le famiglie di aderire alle visite cliniche mensili sono importanti risultati di fattibilità
Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Investigatore principale: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

22 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013-4221

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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