Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit op alle continenten realiseren met Hydroxyurea (REACH) (REACH)

12 juni 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Effectiviteit op verschillende continenten realiseren met Hydroxyurea (REACH): een fase I/II-pilotstudie van Hydroxyurea voor kinderen met sikkelcelanemie

REACH is een prospectieve, open-label fase I/II-dosisescalatiestudie van hydroxyurea voor kinderen met bevestigde plotselinge hartstilstand tussen 12 maanden en 10 jaar oud. Het doel op korte termijn is om kritische proefgegevens te verkrijgen over de haalbaarheid, veiligheid en voordelen van hydroxyurea voor kinderen met SCA in meerdere verschillende onderzoeksomgevingen in Afrika. Op basis van die informatie is het doel op langere termijn om hydroxyurea op grotere schaal beschikbaar te maken voor kinderen met SCA in Afrika, met name degenen die zijn geïdentificeerd met SCA via uitgebreide screeningprogramma's voor pasgeborenen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

STUDIE DOELSTELLINGEN

  1. Om de haalbaarheid te beoordelen van het uitvoeren van een prospectieve onderzoeksstudie met behulp van hydroxyurea-therapie voor SCA in Afrika bezuiden de Sahara (inclusief naleving van maandelijkse kliniekbezoeken en laboratoriumbeoordelingen, en medicatietrouw)
  2. Om de veiligheid van hydroxyurea-therapie te bewaken, met name het documenteren van hematologische toxiciteiten (cytopenieën) en ernstige infecties (bacterieel en malaria)
  3. Om de voordelen van hydroxyurea-therapie te evalueren, met behulp van zowel laboratorium (bijv. Foetaal hemoglobine, hemoglobine, aantal witte bloedcellen) als klinische parameters (bijv. Pijn, ziekenhuisopname, groei)
  4. Onderzoeken van de effecten van dosisescalatie van hydroxyureum op laboratorium- en klinische parameters

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

635

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Democratische Republiek van de Congo
      • Kinshasa, Democratische Republiek van de Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Oeganda
      • Mbale, Oeganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Pediatrische patiënten met gedocumenteerde sikkelcelanemie (meestal HbSS ondersteund door hemoglobine-elektroforese, volledig bloedbeeld en uitstrijkje van perifeer bloed)
  2. Leeftijdsbereik van 1.00-9.99 jaar, inclusief, op het moment van inschrijving
  3. Gewicht minimaal 10,0 kg op het moment van inschrijving
  4. Ouder of voogd bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, met mondelinge instemming van het kind volgens de vereisten van de lokale IRB/ethische raad
  5. Bereidheid om te voldoen aan alle studiegerelateerde behandelingen, evaluaties en follow-up

Uitsluitingscriteria

  1. Bekende medische aandoening waardoor deelname onverstandig is (bijv. acute of chronische infectieziekte, hiv of maligniteit)
  2. Acute of chronische ernstige ondervoeding bepaald door verminderde groeiparameters zoals gedefinieerd door de WHO (gewicht voor lengte/lengte of gewicht voor lengte/lengte >3 z-scores onder de mediane WHO-groeinormen, zoals gedefinieerd in bijlage I)

  3. Reeds bestaande ernstige hematologische toxiciteit (tijdelijke uitsluitingen)

    1. Bloedarmoede: Hb <4,0 gm/dL
    2. Bloedarmoede: Hb <6,0 gm/dL met ARC <100 x 109/L
    3. Reticulocytopenie: ARC <80 x 109/L met Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocytopenie: bloedplaatjes <80 x 109/L
    5. Neutropenie: ANC <1,0 x 109/L
  4. Bloedtransfusie binnen 60 dagen voor inschrijving (tijdelijke uitsluiting)
  5. Hydroxyurea gebruiken binnen 6 maanden voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxyureum
Na inschrijving van de patiënt zal een pre-hydroxyurea-evaluatiefase van twee maanden worden gebruikt om baseline-evaluaties uit te voeren, inclusief voedings- en infectiebeoordelingen, en om supplementen of behandelingen te geven als dat nodig wordt geacht. Na de pre-hydroxyurea-evaluatie- en suppletiefase zal de hydroxyureumdosering worden toegediend als een enkele dagelijkse dosis, met behulp van capsules die als maandelijkse voorraad worden geleverd in de maten 200 mg, 300 mg, 400 mg of 500 mg.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea begint dagelijks met 15-20 mg/kg PO. Zes maanden behandeling zal worden gegeven met de vaste dosis, gevolgd door nog eens zes maanden met dosisverhoging (stappen van 2,5-5,0 mg/kg elke 8 weken) zoals getolereerd tot 20-30 mg/kg/dag of MTD. De dosisescalatiefase gaat door tijdens de evaluatie van 12 maanden, waarna hydroxyurea in de onderhoudsfase gaat tot de gebruikelijke beëindigingsdatum van de behandeling. De dagelijkse dosis wordt berekend op basis van beschikbare capsulegroottes en een doel van 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dag op basis van gewicht. Na 6 maanden behandeling wordt hydroxyurea getitreerd volgens myelosuppressie en verhoogd tot 20-30 mg/kg/dag of de maximaal getolereerde dosis (MTD). De dosisverhoging van hydroxyureum vindt plaats in stappen van 5,0 ± 2,5 mg/kg/dag.
Andere namen:
  • Hydrea
  • Droxie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met dosisbeperkende toxische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 3 maanden
Een verwacht toxiciteitspercentage van 20% en een acceptabel toxiciteitspercentage van 30% werden gebruikt voor statistische berekeningen. Nadat 53 deelnemers op elke locatie 3 maanden therapie hebben voltooid, als ≤ 15 deelnemers hematologische toxiciteit hebben, is er geen vroeg bewijs tegen veiligheid. Als ≥ 15 van de eerste deelnemers toxiciteit ervaren, is dit een vroeg bewijs tegen veiligheid. Toekomstige deelnemers zullen beginnen met een lagere dosis hydroxyurea (10 ± 2,5 mg/kg), met nog eens 53 deelnemers gerekruteerd voor dezelfde veiligheidsanalyse. Na definitieve analyse van 133 deelnemers met dezelfde startdosis kan de veiligheid van hydroxyurea in een vaste dosis worden geconcludeerd.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van Hydroxyurea
Tijdsspanne: Elke 4 ± 1 weken beoordeeld tot 204 maanden
De werkzaamheid van hydroxyurea zal voornamelijk worden beoordeeld aan de hand van foetaal hemoglobine (HbF), waarbij de behandeling wordt vergeleken met de uitgangswaarden. Aanvullende metingen van laboratoriumwerkzaamheid omvatten veranderingen in Hb, MCV, WBC, ANC, ARC en bilirubine. Klinische gebeurtenissen zoals vaso-occlusieve pijn zullen worden vastgelegd als secundaire uitkomsten.
Elke 4 ± 1 weken beoordeeld tot 204 maanden
Medicatietrouw en de mogelijkheid voor gezinnen om zich te houden aan maandelijkse kliniekbezoeken zijn belangrijke haalbaarheidsresultaten
Tijdsspanne: Elke 4 ± 1 weken beoordeeld tot 204 maanden
Hydroxyurea-behandeling wordt slechts 35 dagen per keer verstrekt, waardoor elke 4 ± 1 weken een bezoek aan de kliniek vereist is. Medicatietrouw en de mogelijkheid voor gezinnen om zich te houden aan maandelijkse kliniekbezoeken zijn belangrijke haalbaarheidsresultaten
Elke 4 ± 1 weken beoordeeld tot 204 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Bristol-Myers Squibb

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2018

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

22 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013-4221

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren