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使用羟基脲 (REACH) 在各大洲实现有效性 (REACH)

2026年6月12日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

使用羟基脲 (REACH) 在各大洲实现有效性：羟基脲治疗镰状细胞性贫血儿童的 I/II 期初步研究

REACH 是一项针对 12 个月至 10 岁确诊 SCA 儿童的羟基脲的前瞻性 I/II 期开放标签剂量递增试验。 短期目标是在非洲多个不同的研究环境中获得有关羟基脲对 SCA 儿童的可行性、安全性和益处的关键试点数据。 基于这些信息，长期目标是使羟基脲更广泛地用于非洲患有 SCA 的儿童，特别是那些通过扩大的新生儿筛查计划确定患有 SCA 的儿童。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

学习目标

  1. 评估在撒哈拉以南非洲地区使用羟基脲治疗 SCA 进行前瞻性研究的可行性（包括坚持每月门诊就诊和实验室评估，以及服药依从性）
  2. 监测羟基脲治疗的安全性，特别是记录血液学毒性（血细胞减少症）和严重感染（细菌和疟疾）
  3. 使用实验室（例如，胎儿血红蛋白、血红蛋白、白细胞计数）和临床参数（例如，疼痛、住院、生长）评估羟基脲治疗的益处
  4. 研究羟基脲剂量递增对实验室和临床参数的影响

研究类型

介入性

注册 (实际的)

635

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌干达
      • Mbale、乌干达
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital
  • 刚果民主共和国
      • Kinshasa、刚果民主共和国
        • Centre Hospitalier Monkole
  • 安哥拉
      • Luanda、安哥拉
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • 肯尼亚
      • Kilifi、肯尼亚
        • KEMRI/Wellcome Trust Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 有镰状细胞性贫血记录的儿科患者（通常是血红蛋白电泳、全血细胞计数和外周血涂片支持的 HbSS）
  2. 1.00-9.99年龄范围 年，包括在内，在入学时
  3. 入学时体重至少 10.0 公斤
  4. 父母或监护人愿意并能够提供书面知情同意书，并根据当地 IRB/道德委员会的要求获得儿童的口头同意
  5. 愿意遵守所有与研究相关的治疗、评估和随访

排除标准

  1. 已知的医疗状况使参与不明智，（例如，急性或慢性传染病、艾滋病毒或恶性肿瘤）
  2. 由 WHO 定义的生长参数受损确定的急性或慢性严重营养不良（身长/身高体重或身长/身高体重比 WHO 生长标准中位数低 3 个 z 值，定义见附录 I）

  3. 预先存在的严重血液学毒性（暂时排除）

    1. 贫血：Hb <4.0 gm/dL
    2. 贫血：Hb <6.0 gm/dL，ARC <100 x 109/L
    3. 网织红细胞减少症：ARC <80 x 109/L，Hb <7.0 gm/dL
    4. 血小板减少症：血小板 <80 x 109/L
    5. 中性粒细胞减少：ANC <1.0 x 109/L
  4. 入组前60天内输血（暂时排除）
  5. 入组前 6 个月内使用羟基脲

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：羟基脲
患者入组后，将使用两个月的羟基脲前评估阶段进行基线评估，包括营养和感染评估，并在必要时提供补充剂或治疗。 在羟基脲前评估和补充阶段之后，羟基脲剂量将作为每日单剂量给药，使用每月供应 200mg、300mg、400mg 或 500mg 大小的胶囊。
药品：羟基脲
羟基脲将从每天 15-20 mg/kg PO 开始。 将以固定剂量进行六个月的治疗，然后再进行六个月的剂量递增（每 8 周增加 2.5-5.0 mg/kg）至 20-30 mg/kg/天或 MTD。 剂量递增阶段将持续 12 个月的评估，之后羟基脲将继续维持阶段，直到共同的治疗终止日期。 每日剂量将使用可用的胶囊大小和基于体重的 15-20 (17.5 ± 2.5) mg/kg/天的目标来计算。 治疗6个月后，羟基脲将根据骨髓抑制情况进行滴定，增加至20-30 mg/kg/天或最大耐受剂量（MTD）。 羟基脲剂量将以 5.0 ± 2.5 mg/kg/天的增量增加。
其他名称：
  • 九头蛇
  • 落霞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生剂量限制毒性事件的参与者百分比
大体时间：3个月
20% 的预期毒性率和 30% 的可接受毒性率用于统计计算。 在每个地点的 53 名参与者完成 3 个月的治疗后，如果 ≤ 15 名参与者有血液学毒性，则没有早期证据表明安全性。 如果 ≥ 15 名初始参与者出现毒性，则这是不安全的早期证据。 未来的参与者将从较低剂量的羟基脲 (10 ± 2.5 mg/kg) 开始，另外招募 53 名参与者进行相同的安全性分析。 在对 133 名相同起始剂量的参与者进行最终分析后，可以得出固定剂量羟基脲的安全性结论。
3个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
羟基脲的功效
大体时间：每 4 ± 1 周评估一次，最多 204 个月
羟基脲的疗效将主要通过胎儿血红蛋白 (HbF) 进行评估，并将治疗与基线值进行比较。 实验室功效的其他测量将包括 Hb、MCV、WBC、ANC、ARC 和胆红素的变化。 血管闭塞性疼痛等临床事件将作为次要结果记录。
每 4 ± 1 周评估一次，最多 204 个月
药物依从性和家庭坚持每月门诊就诊的能力是重要的可行性结果
大体时间：每 4 ± 1 周评估一次，最多 204 个月
羟基脲治疗一次仅分配 35 天，需要每 4 ± 1 周进行一次诊所访问。 药物依从性和家庭坚持每月就诊的能力是重要的可行性结果
每 4 ± 1 周评估一次，最多 204 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

合作者

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 首席研究员：Russell Ware, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年6月1日

初级完成 (实际的)

2018年7月1日

研究完成 (估计的)

2033年8月1日

研究注册日期

首次提交

2013年10月4日

首先提交符合 QC 标准的

2013年10月17日

首次发布 (估计的)

2013年10月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月12日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2013-4221

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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