Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Повышение эффективности на всех континентах с помощью гидроксимочевины (REACH) (REACH)

12 июня 2026 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Осознание эффективности гидроксимочевины на разных континентах (REACH): пилотное исследование фазы I/II гидроксимочевины у детей с серповидноклеточной анемией

REACH — это проспективное открытое исследование фазы I/II с повышением дозы гидроксимочевины у детей с подтвержденной ВСС в возрасте от 12 месяцев до 10 лет. Краткосрочная цель состоит в том, чтобы получить важные экспериментальные данные о возможности, безопасности и пользе гидроксимочевины для детей с ВСС в различных исследовательских условиях в Африке. Основываясь на этой информации, долгосрочная цель состоит в том, чтобы сделать гидроксимочевину более доступной для детей с ВСС в Африке, особенно для тех, у кого выявлена ​​ВСС, посредством расширенных программ скрининга новорожденных.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ЦЕЛИ ИССЛЕДОВАНИЯ

  1. Оценить целесообразность проведения проспективного исследования с использованием терапии гидроксимочевиной при ВСС в странах Африки к югу от Сахары (включая соблюдение режима ежемесячных посещений клиники и лабораторных оценок, а также соблюдение режима лечения).
  2. Мониторинг безопасности терапии гидроксимочевиной, в частности документирование гематологической токсичности (цитопении) и серьезных инфекций (бактериальных и малярийных).
  3. Оценить преимущества терапии гидроксимочевиной, используя как лабораторные (например, фетальный гемоглобин, гемоглобин, количество лейкоцитов), так и клинические параметры (например, боль, госпитализация, рост)
  4. Изучить влияние повышения дозы гидроксимочевины на лабораторные и клинические параметры.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

635

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Педиатрические пациенты с подтвержденной серповидноклеточной анемией (обычно HbSS подтверждается электрофорезом гемоглобина, общим анализом крови и мазком периферической крови)
  2. Возрастной диапазон 1.00-9.99 лет включительно на момент зачисления
  3. Вес не менее 10,0 кг на момент зачисления
  4. Родитель или опекун желает и может дать письменное информированное согласие при устном согласии ребенка в соответствии с местными требованиями IRB/Совета по этике.
  5. Готовность соблюдать все связанные с исследованием методы лечения, оценки и последующее наблюдение

Критерий исключения

  1. Известное заболевание, делающее участие нецелесообразным (например, острое или хроническое инфекционное заболевание, ВИЧ или злокачественное новообразование)
  2. Острая или хроническая тяжелая недостаточность питания, определяемая нарушением параметров роста, как определено ВОЗ (масса тела к длине тела/росту или масса тела к длине тела/росту >3 z-показателей ниже медианных стандартов роста ВОЗ, как определено в Приложении I)

  3. Ранее существовавшая тяжелая гематологическая токсичность (временное исключение)

    1. Анемия: Hb <4,0 г/дл
    2. Анемия: Hb <6,0 г/дл с ARC <100 x 109/л
    3. Ретикулоцитопения: ARC <80 x 109/л с гемоглобином <7,0 г/дл
    4. Тромбоцитопения: тромбоциты <80 x 109/л
    5. Нейтропения: ANC <1,0 x 109/л
  4. Переливание крови в течение 60 дней до зачисления (временное исключение)
  5. Использование гидроксимочевины в течение 6 месяцев до зачисления

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гидроксимочевина
После регистрации пациента будет использоваться двухмесячная фаза оценки перед приемом гидроксимочевины для проведения базовых оценок, включая оценку питания и инфекционных заболеваний, а также для предоставления добавок или лечения по мере необходимости. После предварительной оценки и фазы приема гидроксимочевины дозировка гидроксимочевины будет вводиться в виде разовой суточной дозы с использованием капсул, поставляемых в качестве ежемесячного запаса в размерах 200 мг, 300 мг, 400 мг или 500 мг.
Лекарство: Гидроксимочевина
Гидроксимочевина будет начинаться с 15-20 мг/кг перорально ежедневно. Шесть месяцев лечения будут проводиться в фиксированной дозе, а затем еще шесть месяцев с повышением дозы (2,5–5,0 мг/кг каждые 8 ​​недель) в зависимости от переносимости до 20–30 мг/кг/день или МПД. Фаза повышения дозы будет продолжаться в течение 12-месячной оценки, после чего гидроксимочевина будет продолжаться в поддерживающей фазе до общей даты прекращения лечения. Суточная доза будет рассчитываться с использованием доступных размеров капсул и целевой дозы 15–20 (17,5 ± 2,5) мг/кг/день в зависимости от веса. Через 6 месяцев лечения дозу гидроксимочевины титруют в зависимости от миелосупрессии и повышают до 20–30 мг/кг/сутки или максимально переносимой дозы (МПД). Увеличение дозы гидроксимочевины будет происходить с шагом 5,0 ± 2,5 мг/кг/день.
Другие имена:
  • Гидрея
  • Дроксия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с явлениями токсического действия, ограничивающими дозу
Временное ограничение: 3 месяца
Для статистических расчетов использовали ожидаемый уровень токсичности 20% и приемлемый уровень токсичности 30%. После того, как 53 участника в каждом центре завершат 3-месячную терапию, если ≤ 15 участников имеют гематологическую токсичность, нет никаких ранних доказательств против безопасности. Если ≥ 15 первоначальных участников испытывают токсичность, это раннее свидетельство против безопасности. Будущие участники начнут с более низкой дозы гидроксимочевины (10 ± 2,5 мг/кг), а еще 53 участника будут набраны из того же анализа безопасности. После окончательного анализа 133 участников, принимавших ту же начальную дозу, можно сделать вывод о безопасности фиксированной дозы гидроксимочевины.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность гидроксимочевины
Временное ограничение: Оценивается каждые 4 ± 1 нед до 204 мес.
Эффективность гидроксимочевины в первую очередь оценивают по фетальному гемоглобину (HbF), сравнивая лечение с исходными значениями. Дополнительные показатели лабораторной эффективности будут включать изменения Hb, MCV, WBC, ANC, ARC и билирубина. Клинические явления, такие как вазоокклюзионная боль, будут учитываться как вторичные исходы.
Оценивается каждые 4 ± 1 нед до 204 мес.
Приверженность к лечению и способность семей соблюдать режим ежемесячных посещений клиники являются важными результатами осуществимости
Временное ограничение: Оценивается каждые 4 ± 1 нед до 204 мес.
Лечение гидроксимочевиной будет проводиться только в течение 35 дней, что требует посещения клиники каждые 4 ± 1 недели. Приверженность к лечению и способность членов семьи ежемесячно посещать клинику являются важными возможными результатами.
Оценивается каждые 4 ± 1 нед до 204 мес.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Bristol-Myers Squibb

Следователи

  • Главный следователь: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2018 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

22 октября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2013-4221

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться