Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Realisering af effektivitet på tværs af kontinenter med Hydroxyurea (REACH) (REACH)

12. juni 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realisering af effektivitet på tværs af kontinenter med Hydroxyurea (REACH): Et fase I/II-pilotstudie af Hydroxyurea til børn med seglcelleanæmi

REACH er et prospektivt fase I/II åbent dosisoptrapningsforsøg med hydroxyurinstof til børn med bekræftet SCA mellem 12 måneder og 10 år. Det kortsigtede mål er at opnå kritiske pilotdata vedrørende gennemførligheden, sikkerheden og fordelene ved hydroxyurinstof til børn med SCA i flere forskellige forskningsmiljøer i Afrika. Baseret på disse oplysninger er det langsigtede mål at gøre hydroxyurinstof mere tilgængeligt for børn med SCA i Afrika, især dem, der er identificeret med SCA gennem udvidede screeningsprogrammer for nyfødte.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

STUDIEMÅL

  1. At vurdere gennemførligheden af ​​at udføre et prospektivt forskningsstudie ved hjælp af hydroxyurinstofterapi til SCA i Afrika syd for Sahara (herunder overholdelse af månedlige klinikbesøg og laboratorievurderinger og overholdelse af medicin)
  2. At overvåge sikkerheden ved hydroxyurinstofbehandling, specifikt dokumentere hæmatologisk toksicitet (cytopenier) og alvorlige infektioner (bakteriel og malaria)
  3. For at evaluere fordelene ved hydroxyurinstofbehandling ved at bruge både laboratorie- (f.eks. føtalt hæmoglobin, hæmoglobin, antal hvide blodlegemer) og kliniske parametre (f.eks. smerte, hospitalsindlæggelse, vækst)
  4. At undersøge virkningerne af eskalering af hydroxyurinstofdosis på laboratorie- og kliniske parametre

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

635

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Den demokratiske republik Congo
      • Kinshasa, Den demokratiske republik Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Pædiatriske patienter med dokumenteret seglcelleanæmi (typisk HbSS understøttet af hæmoglobinelektroforese, fuldstændig blodtælling og udstrygning af perifert blod)
  2. Aldersgruppe 1,00-9,99 år inklusive ved indskrivningen
  3. Vægt mindst 10,0 kg på tilmeldingstidspunktet
  4. Forælder eller værge, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke med barnets mundtlige samtykke i henhold til lokale IRB/Ethics Boards krav
  5. Vilje til at overholde alle undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Eksklusionskriterier

  1. Kendt medicinsk tilstand, der gør deltagelse uovervejet (f.eks. akut eller kronisk infektionssygdom, HIV eller malignitet)
  2. Akut eller kronisk alvorlig underernæring bestemt af svækkede vækstparametre som defineret af WHO (vægt for længde/højde eller vægt-for-længde/højde >3 z-scores under WHO's mediane vækststandarder, som defineret i appendiks I)

  3. Eksisterende alvorlig hæmatologisk toksicitet (midlertidige udelukkelser)

    1. Anæmi: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anæmi: Hb <6,0 gm/dL med ARC <100 x 109/L
    3. Retikulocytopeni: ARC <80 x 109/L med Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocytopeni: Blodplader <80 x 109/L
    5. Neutropeni: ANC <1,0 x 109/L
  4. Blodtransfusion inden for 60 dage før tilmelding (midlertidig udelukkelse)
  5. Hydroxyurea brug inden for 6 måneder før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Efter patientindskrivning vil en to-måneders præ-hydroxyurinstof-evalueringsfase blive brugt til at udføre baseline-evalueringer, herunder ernæringsmæssige og infektionsmæssige vurderinger, og til at give kosttilskud eller behandlinger efter behov. Efter præ-hydroxyurinstof-evaluerings- og tilskudsfasen vil hydroxyurinstofdosering blive administreret som en enkelt daglig dosis ved hjælp af kapsler, der leveres som en månedlig forsyning i størrelser på 200 mg, 300 mg, 400 mg eller 500 mg.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea vil begynde ved 15-20 mg/kg PO dagligt. Seks måneders behandling vil blive givet med den faste dosis, efterfulgt af yderligere seks måneder med dosiseskalering (2,5-5,0 mg/kg trin hver 8. uge) som tolereret til 20-30 mg/kg/dag eller MTD. Dosiseskaleringsfasen fortsætter gennem den 12-måneders evaluering, hvorefter hydroxyurinstof fortsætter i vedligeholdelsesfasen indtil den fælles behandlingsafslutningsdato. Den daglige dosis vil blive beregnet ved hjælp af tilgængelige kapselstørrelser og et mål på 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dag baseret på vægt. Efter 6 måneders behandling vil hydroxyurinstof blive titreret i henhold til myelosuppression, og vil blive øget til 20-30 mg/kg/dag eller den maksimalt tolererede dosis (MTD). Hydroxyurea-dosisoptrapning vil forekomme i trin på 5,0 ± 2,5 mg/kg/dag.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med dosisbegrænsende toksiske hændelser
Tidsramme: 3 måneder
En forventet toksicitet på 20 % og en acceptabel toksicitet på 30 % blev brugt til statistiske beregninger. Efter at 53 deltagere på hvert sted har gennemført 3 måneders behandling, er der ingen tidlig evidens mod sikkerhed, hvis ≤ 15 deltagere har hæmatologisk toksicitet. Hvis ≥ 15 af de indledende deltagere oplever toksicitet, er dette tidligt bevis mod sikkerhed. Fremtidige deltagere vil begynde med en lavere dosis hydroxyurinstof (10 ± 2,5 mg/kg), med yderligere 53 deltagere rekrutteret til den samme sikkerhedsanalyse. Ved endelig analyse af 133 deltagere i samme startdosis kan sikkerheden for fastdosis hydroxyurinstof konkluderes.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​Hydroxyurea
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Effekten af ​​hydroxyurinstof vil primært blive vurderet gennem føtalt hæmoglobin (HbF), hvor behandlingen sammenlignes med baseline-værdier. Yderligere mål for laboratorieeffektivitet vil omfatte ændringer i Hb, MCV, WBC, ANC, ARC og bilirubin. Kliniske hændelser såsom vaso-okklusiv smerte vil blive fanget som sekundære resultater.
Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Medicinoverholdelse og familiernes evne til at overholde månedlige klinikbesøg er vigtige gennemførlighedsresultater
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Hydroxyurea-behandling vil kun blive udleveret 35 dage ad gangen, hvilket kræver et klinikbesøg hver 4. ± 1 uge. Medicinoverholdelse og familiernes evne til at overholde månedlige klinikbesøg er vigtige gennemførlighedsresultater
Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2018

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

22. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013-4221

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner