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Réaliser l'efficacité sur tous les continents avec l'hydroxyurée (REACH) (REACH)

12 juin 2026 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Réaliser l'efficacité sur tous les continents avec l'hydroxyurée (REACH) : une étude pilote de phase I/II sur l'hydroxyurée pour les enfants atteints d'anémie falciforme

REACH est un essai prospectif ouvert de phase I/II d'escalade de dose d'hydroxyurée pour les enfants atteints d'ACS confirmés âgés de 12 mois à 10 ans. L'objectif à court terme est d'obtenir des données pilotes critiques concernant la faisabilité, la sécurité et les avantages de l'hydroxyurée pour les enfants atteints d'ACS dans plusieurs contextes de recherche distincts en Afrique. Sur la base de ces informations, l'objectif à plus long terme est de rendre l'hydroxyurée plus largement disponible pour les enfants atteints de SCA en Afrique, en particulier ceux identifiés avec SCA par le biais de programmes élargis de dépistage néonatal.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS DE L'ÉTUDE

  1. Évaluer la faisabilité de mener une étude de recherche prospective utilisant la thérapie à l'hydroxyurée pour l'ACS en Afrique subsaharienne (y compris le respect des visites mensuelles à la clinique et des évaluations de laboratoire, et l'observance des médicaments)
  2. Surveiller l'innocuité du traitement par l'hydroxyurée, en documentant spécifiquement les toxicités hématologiques (cytopénies) et les infections graves (bactériennes et paludéennes)
  3. Évaluer les avantages du traitement par l'hydroxyurée, en utilisant à la fois des paramètres de laboratoire (par exemple, l'hémoglobine fœtale, l'hémoglobine, le nombre de globules blancs) et des paramètres cliniques (par exemple, la douleur, l'hospitalisation, la croissance)
  4. Étudier les effets de l'augmentation de la dose d'hydroxyurée sur les paramètres de laboratoire et cliniques

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

635

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Ouganda
      • Mbale, Ouganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital
  • République démocratique du Congo
      • Kinshasa, République démocratique du Congo
        • Centre Hospitalier Monkole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. Patients pédiatriques atteints d'anémie falciforme documentée (généralement HbSS soutenue par électrophorèse de l'hémoglobine, numération globulaire complète et frottis sanguin périphérique)
  2. Tranche d'âge de 1,00 à 9,99 ans, inclusivement, au moment de l'inscription
  3. Poids d'au moins 10,0 kg au moment de l'inscription
  4. Parent ou tuteur désireux et capable de fournir un consentement éclairé écrit, avec l'assentiment verbal de l'enfant conformément aux exigences locales de la CISR/du comité d'éthique
  5. Volonté de se conformer à tous les traitements, évaluations et suivis liés à l'étude

Critère d'exclusion

  1. Condition médicale connue rendant la participation déconseillée (par exemple, maladie infectieuse aiguë ou chronique, VIH ou malignité)
  2. Malnutrition sévère aiguë ou chronique déterminée par des paramètres de croissance altérés tels que définis par l'OMS (poids pour taille/taille ou poids pour taille/taille > 3 scores z inférieurs aux normes de croissance médianes de l'OMS, telles que définies à l'annexe I)

  3. Toxicité hématologique sévère préexistante (exclusions temporaires)

    1. Anémie : Hb <4,0 g/dL
    2. Anémie : Hb <6,0 g/dL avec ARC <100 x 109/L
    3. Réticulocytopénie : ARC <80 x 109/L avec Hb <7,0 g/dL
    4. Thrombocytopénie : Plaquettes <80 x 109/L
    5. Neutropénie : NAN <1,0 x 109/L
  4. Transfusion sanguine dans les 60 jours précédant l'inscription (exclusion temporaire)
  5. Utilisation d'hydroxyurée dans les 6 mois précédant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hydroxyurée
Après l'inscription des patients, une phase d'évaluation pré-hydroxyurée de deux mois sera utilisée pour effectuer des évaluations de base, y compris des évaluations nutritionnelles et infectieuses, et pour fournir des suppléments ou des traitements si nécessaire. Après la phase d'évaluation et de supplémentation de la pré-hydroxyurée, le dosage de l'hydroxyurée sera administré en une dose quotidienne unique, en utilisant des gélules fournies sous forme d'approvisionnement mensuel en tailles de 200 mg, 300 mg, 400 mg ou 500 mg.
Médicament: Hydroxyurée
L'hydroxyurée commencera à 15-20 mg/kg PO par jour. Six mois de traitement seront administrés à la dose fixe, suivis de six autres mois avec une augmentation de la dose (incréments de 2,5 à 5,0 mg/kg toutes les 8 semaines) selon la tolérance jusqu'à 20 à 30 mg/kg/jour ou MTD. La phase d'escalade de dose se poursuivra pendant l'évaluation de 12 mois, après quoi l'hydroxyurée se poursuivra en phase d'entretien jusqu'à la date de fin de traitement habituelle. La dose quotidienne sera calculée en utilisant les tailles de gélules disponibles et un objectif de 15 à 20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/jour en fonction du poids. Après 6 mois de traitement, l'hydroxyurée sera titrée en fonction de la myélosuppression, et sera augmentée à 20-30 mg/kg/jour ou la dose maximale tolérée (DMT). L'augmentation de la dose d'hydroxyurée se produira par paliers de 5,0 ± 2,5 mg/kg/jour.
Autres noms:
  • Hydrée
  • Droxia

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements toxiques limitant la dose
Délai: 3 mois
Un taux de toxicité attendu de 20 % et un taux de toxicité acceptable de 30 % ont été utilisés pour les calculs statistiques. Une fois que 53 participants de chaque site ont terminé 3 mois de traitement, si ≤ 15 participants présentent une toxicité hématologique, il n'existe aucune preuve précoce contre l'innocuité. Si ≥ 15 des participants initiaux ressentent une toxicité, il s'agit d'une preuve précoce contre la sécurité. Les futurs participants commenceront à une dose plus faible d'hydroxyurée (10 ± 2,5 mg/kg), avec 53 autres participants recrutés dans la même analyse de sécurité. Lors de l'analyse finale de 133 participants à la même dose de départ, l'innocuité de l'hydroxyurée à dose fixe peut être conclue.
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité de l'hydroxyurée
Délai: Evalué toutes les 4 ± 1 semaines jusqu'à 204 mois
L'efficacité de l'hydroxyurée sera principalement évaluée par l'hémoglobine fœtale (HbF), en comparant le traitement aux valeurs de base. Des mesures supplémentaires de l'efficacité en laboratoire incluront les modifications de l'Hb, du MCV, du WBC, de l'ANC, de l'ARC et de la bilirubine. Les événements cliniques tels que la douleur vaso-occlusive seront capturés en tant que résultats secondaires.
Evalué toutes les 4 ± 1 semaines jusqu'à 204 mois
L'adhésion aux médicaments et la capacité des familles à respecter les visites mensuelles à la clinique sont des résultats de faisabilité importants
Délai: Evalué toutes les 4 ± 1 semaines jusqu'à 204 mois
Le traitement à l'hydroxyurée ne sera dispensé que 35 jours à la fois, nécessitant une visite à la clinique toutes les 4 ± 1 semaines. L'adhésion aux médicaments et la capacité des familles à respecter les visites mensuelles à la clinique sont des résultats de faisabilité importants
Evalué toutes les 4 ± 1 semaines jusqu'à 204 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2013

Première publication (Estimé)

22 octobre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2013-4221

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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