Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tehokkuuden saavuttaminen eri mantereilla hydroksiurealla (REACH) (REACH)

perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tehokkuuden ymmärtäminen mantereilla hydroksiurealla (REACH): Vaiheen I/II pilottitutkimus hydroksiureasta lapsille, joilla on sirppisoluanemia

REACH on potentiaalinen vaiheen I/II avoin hydroksiurean annoskorotuskoe lapsille, joilla on vahvistettu SCA 12 kuukauden ja 10 vuoden iässä. Lyhyen aikavälin tavoitteena on saada kriittistä pilottitietoa hydroksiurean toteutettavuudesta, turvallisuudesta ja hyödystä SCA-lapsille useissa erillisissä tutkimusympäristöissä Afrikassa. Näiden tietojen perusteella pidemmän aikavälin tavoitteena on saattaa hydroksiurea laajemmin saataville lapsille, joilla on SCA Afrikassa, erityisesti niille, jotka on tunnistettu SCA:ta laajennettujen vastasyntyneiden seulontaohjelmien kautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

OPINTOJEN TAVOITTEET

  1. Arvioida mahdollisuutta suorittaa SCA:n hydroksiureahoitoa käyttävä tuleva tutkimustutkimus Saharan eteläpuolisessa Afrikassa (mukaan lukien kuukausittaisten klinikkakäyntien ja laboratorioarviointien noudattaminen sekä lääkityksen noudattaminen)
  2. Tarkkaile hydroksiureahoidon turvallisuutta, erityisesti dokumentoimalla hematologiset toksisuudet (sytopeniat) ja vakavat infektiot (bakteeri- ja malariaperäiset)
  3. Arvioida hydroksiureahoidon hyötyjä käyttämällä sekä laboratoriotietoja (esim. sikiön hemoglobiini, hemoglobiini, valkosolujen määrä) että kliinisiä parametreja (esim. kipu, sairaalahoito, kasvu)
  4. Tutkia hydroksiurean annoksen suurentamisen vaikutuksia laboratorio- ja kliinisiin parametreihin

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

635

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Kongon demokraattinen tasavalta
      • Kinshasa, Kongon demokraattinen tasavalta
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Lapsipotilaat, joilla on dokumentoitu sirppisoluanemia (yleensä HbSS, jota tukee hemoglobiinielektroforeesi, täydellinen verenkuva ja perifeerinen verikoke)
  2. Ikähaarukka 1,00-9,99 vuotta mukaan lukien, ilmoittautumishetkellä
  3. Paino vähintään 10,0 kg ilmoittautumishetkellä
  4. Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen lapsen suullisella suostumuksella paikallisten IRB/eettisen lautakunnan vaatimusten mukaisesti
  5. Halukkuus noudattaa kaikkia tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantaa

Poissulkemiskriteerit

  1. Tunnettu sairaus, joka tekee osallistumisesta harkitsematonta (esim. akuutti tai krooninen tartuntatauti, HIV tai pahanlaatuinen kasvain)
  2. Akuutti tai krooninen vakava aliravitsemus, joka määräytyy WHO:n määrittelemien heikentyneen kasvuparametrien perusteella (paino pituus/pituus tai paino/pituus/pituus >3 z-pistettä alle WHO:n kasvustandardien mediaanit, kuten liitteessä I on määritelty)

  3. Aiempi vakava hematologinen toksisuus (väliaikaiset poikkeukset)

    1. Anemia: Hb <4,0 gm/dl
    2. Anemia: Hb <6,0 gm/dl, ARC <100 x 109/l
    3. Retikulosytopenia: ARC <80 x 109/l, Hb <7,0 gm/dl
    4. Trombosytopenia: Verihiutaleet <80 x 109/l
    5. Neutropenia: ANC <1,0 x 109/l
  4. Verensiirto 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista (väliaikainen poissulkeminen)
  5. Hydroksiurean käyttö 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiurea
Potilaan rekisteröinnin jälkeen käytetään kahden kuukauden pre-hydroksiurea-arviointivaihetta, jossa suoritetaan perustason arvioinnit, mukaan lukien ravitsemus- ja tartuntatautiarvioinnit, ja tarjotaan lisäravinteita tai hoitoja tarpeen mukaan. Hydroksiureaa edeltävän arviointi- ja täydennysvaiheen jälkeen hydroksiurea-annostus annetaan yhtenä vuorokautisena annoksena käyttäen kuukausittain toimitettuja kapseleita 200 mg, 300 mg, 400 mg tai 500 mg kokoina.
Lääke: Hydroksiurea
Hydroksiurea alkaa annoksella 15-20 mg/kg PO päivittäin. Kuusi kuukautta hoitoa annetaan kiinteällä annoksella, jota seuraa vielä kuusi kuukautta annosta nostamalla (2,5-5,0 mg/kg lisäykset 8 viikon välein) siedetyn annoksen 20-30 mg/kg/vrk tai MTD:n mukaan. Annoksen nostovaihe jatkuu 12 kuukauden arvioinnin ajan, jonka jälkeen hydroksiurea jatkuu ylläpitovaiheessa yhteiseen hoidon lopetuspäivään asti. Päivittäinen annos lasketaan käyttämällä saatavilla olevia kapselikokoja ja tavoitetta 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/vrk painon perusteella. Kuuden kuukauden hoidon jälkeen hydroksiurea titrataan myelosuppression mukaan ja sitä nostetaan 20-30 mg/kg/vrk tai maksimi siedettyyn annokseen (MTD). Hydroksiurea-annosta nostetaan 5,0 ± 2,5 mg/kg/vrk lisäyksin.
Muut nimet:
  • Hydrea
  • Droxia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on annosta rajoittavia myrkyllisiä tapahtumia
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Tilastollisiin laskelmiin käytettiin odotettua 20 %:n myrkyllisyysastetta ja 30 %:n hyväksyttävää toksisuusastetta. Kun 53 osallistujaa kussakin paikassa on suorittanut 3 kuukauden hoidon, jos ≤ 15 osallistujalla on hematologista toksisuutta, turvallisuudesta ei ole varhaista näyttöä. Jos ≥ 15 ensimmäisestä osallistujasta kokee toksisuutta, tämä on varhainen todiste turvallisuutta vastaan. Tulevat osallistujat aloittavat pienemmällä annoksella hydroksiureaa (10 ± 2,5 mg/kg), ja 53 muuta osallistujaa palkataan samasta turvallisuusanalyysistä. Lopullisen analyysin perusteella, jossa 133 osallistujaa sai samalla aloitusannoksella, voidaan päätellä kiinteäannoksisen hydroksiurean turvallisuus.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hydroksiurean tehokkuus
Aikaikkuna: Arvioidaan 4 ± 1 viikon välein 204 kuukauden ajan
Hydroksiurean tehoa arvioidaan ensisijaisesti sikiön hemoglobiinin (HbF) perusteella, jolloin hoitoa verrataan perusarvoihin. Muita laboratoriotehokkuutta mittaavia mittareita ovat Hb:n, MCV:n, valkosolujen, ANC:n, ARC:n ja bilirubiinin muutokset. Kliiniset tapahtumat, kuten vaso-okklusiivinen kipu, kirjataan toissijaisiksi seurauksiksi.
Arvioidaan 4 ± 1 viikon välein 204 kuukauden ajan
Lääkityksen noudattaminen ja perheiden kyky noudattaa kuukausittaisia ​​klinikkakäyntejä ovat tärkeitä toteutettavuustuloksia
Aikaikkuna: Arvioidaan 4 ± 1 viikon välein 204 kuukauden ajan
Hydroksiureahoitoa annetaan vain 35 päivää kerrallaan, mikä vaatii klinikalla käynnin 4 ± 1 viikon välein. Lääkityksen noudattaminen ja perheiden kyky noudattaa kuukausittaisia ​​klinikkakäyntejä ovat tärkeitä toteutettavuustuloksia
Arvioidaan 4 ± 1 viikon välein 204 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Bristol-Myers Squibb

Tutkijat

  • Päätutkija: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. elokuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 22. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2013-4221

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa