Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förverkliga effektivitet över kontinenter med Hydroxyurea (REACH) (REACH)

13 december 2023 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Förverkligande av effektivitet över kontinenter med Hydroxyurea (REACH): En fas I/II-pilotstudie av Hydroxyurea för barn med sicklecellanemi

REACH är en prospektiv, öppen fas I/II-studie med dosökning av hydroxiurea för barn med bekräftad SCA mellan 12 månader och 10 år. Det kortsiktiga målet är att erhålla kritiska pilotdata angående genomförbarheten, säkerheten och nyttan av hydroxiurea för barn med SCA i flera olika forskningsmiljöer i Afrika. Baserat på den informationen är det långsiktiga målet att göra hydroxiurea mer allmänt tillgängligt för barn med SCA i Afrika, särskilt de som identifierats med SCA genom utökade screeningprogram för nyfödda.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

STUDIENS MÅL

  1. Att bedöma genomförbarheten av att genomföra en prospektiv forskningsstudie med hydroxiureaterapi för SCA i Afrika söder om Sahara (inklusive efterlevnad av månatliga klinikbesök och laboratoriebedömningar, och medicinering)
  2. För att övervaka säkerheten vid behandling med hydroxiurea, specifikt dokumentera hematologiska toxiciteter (cytopenier) och allvarliga infektioner (bakterier och malaria)
  3. För att utvärdera fördelarna med hydroxiureaterapi, med användning av både laboratorie (t.ex. fosterhemoglobin, hemoglobin, antal vita blodkroppar) och kliniska parametrar (t.ex. smärta, sjukhusvistelse, tillväxt)
  4. För att undersöka effekterna av dosökning av hydroxiurea på laboratorie- och kliniska parametrar

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

635

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Kongo, Demokratiska republiken
      • Kinshasa, Kongo, Demokratiska republiken
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Pediatriska patienter med dokumenterad sicklecellanemi (vanligtvis HbSS stödd av hemoglobinelektrofores, fullständigt blodvärde och perifert blodutstryk)
  2. Åldersintervall 1,00-9,99 år, inklusive, vid tidpunkten för inskrivningen
  3. Vikt minst 10,0 kg vid anmälningstillfället
  4. Förälder eller vårdnadshavare som vill och kan ge skriftligt informerat samtycke, med barnets muntliga samtycke enligt lokala IRB/etiknämnds krav
  5. Vilja att följa alla studierelaterade behandlingar, utvärderingar och uppföljningar

Exklusions kriterier

  1. Känt medicinskt tillstånd som gör deltagande olämpligt, (t.ex. akut eller kronisk infektionssjukdom, HIV eller malignitet)
  2. Akut eller kronisk allvarlig undernäring bestäms av parametrar för nedsatt tillväxt enligt definitionen av WHO (vikt för längd/längd eller vikt för längd/längd >3 z-poäng under WHO:s mediantillväxtstandarder, enligt definition i bilaga I)

  3. Redan existerande allvarlig hematologisk toxicitet (tillfälliga uteslutningar)

    1. Anemi: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anemi: Hb <6,0 gm/dL med ARC <100 x 109/L
    3. Retikulocytopeni: ARC <80 x 109/L med Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocytopeni: Trombocyter <80 x 109/L
    5. Neutropeni: ANC <1,0 x 109/L
  4. Blodtransfusion inom 60 dagar före inskrivning (tillfällig uteslutning)
  5. Hydroxyurea används inom 6 månader före registrering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hydroxyurea
Efter patientinskrivning kommer en två månader lång utvärderingsfas före hydroxiurea att användas för att utföra baslinjeutvärderingar inklusive närings- och infektionsbedömningar och för att tillhandahålla kosttillskott eller behandlingar som anses nödvändiga. Efter utvärderingen och tillskottsfasen före hydroxiurea kommer doseringen av hydroxiurea att administreras som en enda daglig dos, med användning av kapslar som tillhandahålls som en månatlig leverans i storlekarna 200 mg, 300 mg, 400 mg eller 500 mg.
Läkemedel: Hydroxyurea
Hydroxyurea börjar med 15-20 mg/kg PO dagligen. Sex månaders behandling kommer att ges med den fasta dosen, följt av ytterligare sex månader med dosökning (steg 2,5-5,0 mg/kg var 8:e vecka) som tolereras till 20-30 mg/kg/dag eller MTD. Dosökningsfasen kommer att fortsätta under den 12 månader långa utvärderingen, varefter hydroxiurea kommer att fortsätta i underhållsfasen fram till det gemensamma datumet för behandlingens avslutande. Den dagliga dosen kommer att beräknas med hjälp av tillgängliga kapselstorlekar och ett mål på 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dag baserat på vikt. Efter 6 månaders behandling kommer hydroxiurea att titreras enligt myelosuppression och ökas till 20-30 mg/kg/dag eller maximal tolererad dos (MTD). Dosökning av hydroxyurea kommer att ske i steg om 5,0 ± 2,5 mg/kg/dag.
Andra namn:
  • Hydrea
  • Droxia

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med dosbegränsande giftiga händelser
Tidsram: 3 månader
En förväntad toxicitet på 20 % och en acceptabel toxicitet på 30 % användes för statistiska beräkningar. Efter att 53 deltagare på varje ställe har avslutat 3 månaders terapi, om ≤ 15 deltagare har hematologisk toxicitet finns det inga tidig bevis mot säkerhet. Om ≥ 15 av de initiala deltagarna upplever toxicitet är detta tidigt bevis mot säkerhet. Framtida deltagare kommer att börja med en lägre dos av hydroxiurea (10 ± 2,5 mg/kg), med ytterligare 53 deltagare som rekryteras av samma säkerhetsanalys. Vid slutlig analys av 133 deltagare vid samma startdos kan säkerheten för hydroxiurea med fast dos dras slutsatsen.
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av Hydroxyurea
Tidsram: Bedöms var 4:e ± 1 vecka upp till 204 månader
Effekten av hydroxiurea kommer i första hand att bedömas genom fosterhemoglobin (HbF), genom att jämföra behandling med utgångsvärden. Ytterligare mått på laboratorieeffektivitet kommer att inkludera förändringar i Hb, MCV, WBC, ANC, ARC och bilirubin. Kliniska händelser såsom vaso-ocklusiv smärta kommer att fångas som sekundära resultat.
Bedöms var 4:e ± 1 vecka upp till 204 månader
Medicinering och förmågan för familjer att följa månatliga klinikbesök är viktiga genomförbarhetsresultat
Tidsram: Bedöms var 4:e ± 1 vecka upp till 204 månader
Hydroxyureabehandling kommer endast att ges 35 dagar åt gången, vilket kräver ett klinikbesök var fjärde ± 1 vecka. Läkemedelsföljsamhet och förmågan för familjer att följa månatliga klinikbesök är viktiga genomförbarhetsresultat
Bedöms var 4:e ± 1 vecka upp till 204 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

Bristol-Myers Squibb

Utredare

  • Huvudutredare: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2018

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2013

Första postat (Beräknad)

22 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2013-4221

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera