Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Uświadomienie sobie skuteczności na różnych kontynentach dzięki hydroksymocznikowi (REACH) (REACH)

12 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uświadomienie sobie skuteczności hydroksymocznika na różnych kontynentach (REACH): badanie pilotażowe fazy I/II dotyczące hydroksymocznika u dzieci z anemią sierpowatą

REACH to prospektywne, otwarte badanie fazy I/II dotyczące zwiększania dawki hydroksymocznika u dzieci z potwierdzonym NZK w wieku od 12 miesięcy do 10 lat. Celem krótkoterminowym jest uzyskanie krytycznych danych pilotażowych dotyczących wykonalności, bezpieczeństwa i korzyści stosowania hydroksymocznika u dzieci z SCA w wielu różnych środowiskach badawczych w Afryce. W oparciu o te informacje, długoterminowym celem jest zwiększenie dostępności hydroksymocznika dla dzieci z SCA w Afryce, szczególnie tych, u których rozpoznano SCA poprzez rozszerzone programy badań przesiewowych noworodków.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE STUDIÓW

  1. Ocena wykonalności przeprowadzenia prospektywnego badania naukowego z zastosowaniem terapii hydroksymocznikiem w przypadku NZK w Afryce Subsaharyjskiej (w tym przestrzeganie comiesięcznych wizyt w klinice i ocen laboratoryjnych oraz przestrzeganie zaleceń lekarskich)
  2. Monitorowanie bezpieczeństwa terapii hydroksymocznikiem, w szczególności dokumentowanie toksyczności hematologicznej (cytopenii) i poważnych infekcji (bakteryjnych i malarycznych)
  3. Ocena korzyści płynących z terapii hydroksymocznikiem na podstawie parametrów laboratoryjnych (np. hemoglobina płodowa, hemoglobina, liczba białych krwinek) i klinicznych (np. ból, hospitalizacja, wzrost)
  4. Zbadanie wpływu zwiększania dawki hydroksymocznika na parametry laboratoryjne i kliniczne

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

635

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Demokratyczna Republika Kongo
      • Kinshasa, Demokratyczna Republika Kongo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Pacjenci pediatryczni z udokumentowaną niedokrwistością sierpowatokrwinkową (zazwyczaj HbSS wspierana przez elektroforezę hemoglobiny, pełną morfologię krwi i rozmaz krwi obwodowej)
  2. Przedział wiekowy 1,00-9,99 lat włącznie, w momencie rejestracji
  3. Waga co najmniej 10,0 kg w momencie rejestracji
  4. Rodzic lub opiekun chętny i zdolny do wyrażenia świadomej pisemnej zgody, z ustną zgodą dziecka, zgodnie z lokalnymi wymogami IRB/Rady Etyki
  5. Gotowość do przestrzegania wszystkich związanych z badaniem zabiegów, ocen i obserwacji

Kryteria wyłączenia

  1. Znany stan zdrowia, który powoduje, że udział jest nierozsądny (np. ostra lub przewlekła choroba zakaźna, HIV lub nowotwór złośliwy)
  2. Ostre lub przewlekłe ciężkie niedożywienie stwierdzone zaburzeniami parametrów wzrostu zdefiniowanymi przez WHO (masa do długości/wzrostu lub masa do długości/wzrostu >3 wyniki z poniżej mediany standardów wzrostu WHO, jak określono w Załączniku I)

  3. Istniejąca wcześniej ciężka toksyczność hematologiczna (tymczasowe wykluczenia)

    1. Niedokrwistość: Hb <4,0 g/dl
    2. Niedokrwistość: Hb <6,0 gm/dl z ARC <100 x 109/l
    3. Retikulocytopenia: ARC <80 x 109/l z Hb <7,0 gm/dl
    4. Małopłytkowość: liczba płytek krwi <80 x 109/l
    5. Neutropenia: ANC <1,0 x 109/l
  4. Transfuzja krwi w ciągu 60 dni przed włączeniem (czasowe wykluczenie)
  5. Stosowanie hydroksymocznika w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksymocznik
Po włączeniu pacjentów, dwumiesięczna faza oceny przed podaniem hydroksymocznika zostanie wykorzystana do przeprowadzenia ocen wyjściowych, w tym ocen żywieniowych i zakaźnych, oraz do zapewnienia suplementów lub leczenia, jeśli uzna to za konieczne. Po fazie wstępnej oceny i suplementacji hydroksymocznika dawkowanie hydroksymocznika będzie podawane jako pojedyncza dawka dzienna, przy użyciu kapsułek dostarczanych jako miesięczna dostawa w rozmiarach 200 mg, 300 mg, 400 mg lub 500 mg.
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik zacznie się od 15-20 mg/kg PO dziennie. Sześć miesięcy leczenia zostanie podane w ustalonej dawce, a następnie kolejne sześć miesięcy ze zwiększaniem dawki (2,5-5,0 mg/kg mc. co 8 tygodni) zgodnie z tolerancją do 20-30 mg/kg mc./dobę lub MTD. Faza zwiększania dawki będzie kontynuowana przez 12-miesięczną ocenę, po której hydroksymocznik będzie kontynuowany w fazie podtrzymującej do powszechnej daty zakończenia leczenia. Dzienna dawka zostanie obliczona na podstawie dostępnych rozmiarów kapsułek i docelowej dawki 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg mc./dobę w oparciu o masę ciała. Po 6 miesiącach leczenia hydroksymocznik zostanie miareczkowany zgodnie z mielosupresją i zostanie zwiększony do 20-30 mg/kg/dobę lub maksymalnej tolerowanej dawki (MTD). Zwiększenie dawki hydroksymocznika nastąpi w krokach co 5,0 ± 2,5 mg/kg mc./dobę.
Inne nazwy:
  • Hydrea
  • Droxia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z zdarzeniami toksycznymi ograniczającymi dawkę
Ramy czasowe: 3 miesiące
Do obliczeń statystycznych wykorzystano oczekiwany wskaźnik toksyczności wynoszący 20% i dopuszczalny wskaźnik toksyczności wynoszący 30%. Po ukończeniu 3-miesięcznej terapii przez 53 uczestników w każdym ośrodku, jeśli u ≤ 15 uczestników wystąpi toksyczność hematologiczna, nie ma wczesnych dowodów przemawiających za bezpieczeństwem. Jeśli ≥ 15 początkowych uczestników doświadcza toksyczności, jest to wczesny dowód przeciwko bezpieczeństwu. Przyszli uczestnicy rozpoczną od niższej dawki hydroksymocznika (10 ± 2,5 mg/kg), a kolejnych 53 uczestników zostanie zrekrutowanych w ramach tej samej analizy bezpieczeństwa. Na podstawie końcowej analizy 133 uczestników przy tej samej dawce początkowej można stwierdzić bezpieczeństwo ustalonej dawki hydroksymocznika.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność hydroksymocznika
Ramy czasowe: Oceniane co 4 ± 1 tydzień do 204 miesięcy
Skuteczność hydroksymocznika będzie oceniana przede wszystkim za pomocą hemoglobiny płodowej (HbF), porównując leczenie z wartościami wyjściowymi. Dodatkowe pomiary skuteczności laboratoryjnej będą obejmować zmiany Hb, MCV, WBC, ANC, ARC i bilirubiny. Zdarzenia kliniczne, takie jak ból naczyniowo-okluzyjny, będą rejestrowane jako wyniki drugorzędne.
Oceniane co 4 ± 1 tydzień do 204 miesięcy
Przestrzeganie zaleceń dotyczących przyjmowania leków i zdolność rodzin do przestrzegania comiesięcznych wizyt w klinice są ważnymi wynikami wykonalności
Ramy czasowe: Oceniane co 4 ± 1 tydzień do 204 miesięcy
Leczenie hydroksymocznikiem będzie wydawane jednorazowo tylko przez 35 dni, co wymaga wizyty w klinice co 4 ± 1 tydzień. Przestrzeganie zaleceń dotyczących przyjmowania leków i zdolność rodzin do przestrzegania comiesięcznych wizyt w klinice są ważnymi wynikami wykonalności
Oceniane co 4 ± 1 tydzień do 204 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Główny śledczy: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2013-4221

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj