Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Realisering av effektivitet på tvers av kontinenter med Hydroxyurea (REACH) (REACH)

12. juni 2026 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realisering av effektivitet på tvers av kontinenter med hydroksyurea (REACH): En fase I/II pilotstudie av hydroksyurea for barn med sigdcelleanemi

REACH er en prospektiv fase I/II åpen doseøkningsstudie av hydroksyurea for barn med bekreftet SCA mellom 12 måneder og 10 år. Det kortsiktige målet er å skaffe kritiske pilotdata angående gjennomførbarheten, sikkerheten og fordelen med hydroksyurea for barn med SCA i flere forskjellige forskningsmiljøer i Afrika. Basert på denne informasjonen er det langsiktige målet å gjøre hydroksyurea mer tilgjengelig for barn med SCA i Afrika, spesielt de som er identifisert med SCA gjennom utvidede screeningprogrammer for nyfødte.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

STUDIEMÅL

  1. For å vurdere muligheten for å gjennomføre en prospektiv forskningsstudie ved bruk av hydroksyureaterapi for SCA i Afrika sør for Sahara (inkludert overholdelse av månedlige klinikkbesøk og laboratorievurderinger, og medisinoverholdelse)
  2. For å overvåke sikkerheten ved hydroksyureabehandling, spesifikt dokumentere hematologisk toksisitet (cytopenier) og alvorlige infeksjoner (bakteriell og malaria)
  3. For å evaluere fordelene med hydroksyureabehandling, ved å bruke både laboratorie (f.eks. føtalt hemoglobin, hemoglobin, antall hvite blodlegemer) og kliniske parametere (f.eks. smerte, sykehusinnleggelse, vekst)
  4. For å undersøke effekten av doseøkning av hydroksyurea på laboratorie- og kliniske parametere

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

635

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Den demokratiske republikken Kongo
      • Kinshasa, Den demokratiske republikken Kongo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Pediatriske pasienter med dokumentert sigdcelleanemi (typisk HbSS støttet av hemoglobinelektroforese, fullstendig blodtelling og utstryk av perifert blod)
  2. Aldersgruppe 1,00-9,99 år, inklusive, ved innmelding
  3. Vekt minst 10,0 kg ved påmelding
  4. Foreldre eller verge som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, med barnets muntlige samtykke i henhold til lokale IRB/Ethics Board-krav
  5. Vilje til å etterkomme alle studierelaterte behandlinger, evalueringer og oppfølging

Eksklusjonskriterier

  1. Kjent medisinsk tilstand som gjør deltakelse dårlig tilrådd, (f.eks. akutt eller kronisk infeksjonssykdom, HIV eller malignitet)
  2. Akutt eller kronisk alvorlig underernæring bestemt av svekket vekstparametere som definert av WHO (vekt for lengde/høyde eller vekt-for-lengde/høyde >3 z-score under median WHO-vekststandarder, som definert i vedlegg I)

  3. Eksisterende alvorlig hematologisk toksisitet (midlertidig utelukkelse)

    1. Anemi: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anemi: Hb <6,0 gm/dL med ARC <100 x 109/L
    3. Retikulocytopeni: ARC <80 x 109/L med Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocytopeni: Blodplater <80 x 109/L
    5. Nøytropeni: ANC <1,0 x 109/L
  4. Blodoverføring innen 60 dager før innmelding (midlertidig ekskludering)
  5. Hydroxyurea bruk innen 6 måneder før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroxyurea
Etter pasientregistrering vil en to-måneders pre-hydroksyurea-evalueringsfase bli brukt til å utføre baseline-evalueringer, inkludert ernærings- og infeksjonsvurderinger, og for å gi kosttilskudd eller behandlinger som anses nødvendig. Etter evalueringen og tilskuddsfasen før hydroksyurea, vil hydroksyurea-dosering administreres som en enkelt daglig dose, ved bruk av kapsler som leveres som en månedlig tilførsel i størrelser på 200 mg, 300 mg, 400 mg eller 500 mg.
Legemiddel: Hydroxyurea
Hydroxyurea vil begynne med 15-20 mg/kg PO daglig. Seks måneders behandling vil bli gitt med fast dose, etterfulgt av ytterligere seks måneder med doseøkning (2,5-5,0 mg/kg trinn hver 8. uke) som tolerert til 20-30 mg/kg/dag eller MTD. Doseeskaleringsfasen vil fortsette gjennom den 12-måneders evalueringen, hvoretter hydroksyurea vil fortsette i vedlikeholdsfasen frem til den vanlige behandlingsavslutningsdatoen. Den daglige dosen vil bli beregnet ved å bruke tilgjengelige kapselstørrelser og et mål på 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dag basert på vekt. Etter 6 måneders behandling vil hydroksyurea titreres i henhold til myelosuppresjon, og økes til 20-30 mg/kg/dag eller maksimal tolerert dose (MTD). Hydroxyurea-doseøkning vil skje i trinn på 5,0 ± 2,5 mg/kg/dag.
Andre navn:
  • Hydrea
  • Droksi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med dosebegrensende giftige hendelser
Tidsramme: 3 måneder
En forventet toksisitetsrate på 20 % og akseptabel toksisitetsrate på 30 % ble brukt for statistiske beregninger. Etter at 53 deltakere på hvert sted har fullført 3 måneders behandling, hvis ≤ 15 deltakere har hematologisk toksisitet, er det ingen tidlig bevis mot sikkerhet. Hvis ≥ 15 av de første deltakerne opplever toksisitet, er dette tidlig bevis mot sikkerhet. Fremtidige deltakere vil begynne med en lavere dose hydroksyurea (10 ± 2,5 mg/kg), med ytterligere 53 deltakere rekruttert av samme sikkerhetsanalyse. Ved endelig analyse av 133 deltakere med samme startdose, kan sikkerheten for fastdose hydroksyurea konkluderes.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av Hydroxyurea
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uke opp til 204 måneder
Effekten av hydroksyurea vil først og fremst vurderes gjennom føtalt hemoglobin (HbF), ved å sammenligne behandling med baseline-verdier. Ytterligere mål på laboratorieeffektivitet vil inkludere endringer i Hb, MCV, WBC, ANC, ARC og bilirubin. Kliniske hendelser som vaso-okklusiv smerte vil bli fanget opp som sekundære utfall.
Vurderes hver 4. ± 1 uke opp til 204 måneder
Medisinoverholdelse og familiens evne til å følge månedlige klinikkbesøk er viktige resultater
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uke opp til 204 måneder
Hydroxyurea-behandling vil bli utlevert kun 35 dager av gangen, og krever et klinikkbesøk hver 4. ± 1 uke. Medisinoverholdelse og familiens evne til å følge månedlige klinikkbesøk er viktige utfall
Vurderes hver 4. ± 1 uke opp til 204 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

Bristol-Myers Squibb

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2018

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2013

Først lagt ut (Antatt)

22. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2013-4221

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere