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하이드록시유레아(REACH)로 대륙 간 효과 실현 (REACH)

2023년 12월 13일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

하이드록시유레아(REACH)로 대륙 간 효과 실현: 낫적혈구 빈혈이 있는 어린이를 위한 하이드록시유레아의 1/2상 파일럿 연구

REACH는 12개월에서 10세 사이에 확인된 SCA가 있는 어린이를 대상으로 하는 하이드록시우레아의 전향적 1/2상 공개 라벨 용량 증량 시험입니다. 단기 목표는 아프리카의 여러 개별 연구 환경에서 SCA가 있는 어린이를 위한 수산화요소의 타당성, 안전성 및 이점에 관한 중요한 파일럿 데이터를 얻는 것입니다. 그 정보를 바탕으로, 장기적인 목표는 아프리카에서 SCA가 있는 어린이, 특히 확장된 신생아 선별 프로그램을 통해 SCA로 확인된 어린이에게 수산화요소를 더 널리 제공하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 목표

  1. 사하라 사막 이남 아프리카에서 SCA에 대한 수산화요소 요법을 사용한 전향적 연구 수행 가능성을 평가하기 위해(월간 클리닉 방문 및 실험실 평가 준수 및 약물 순응도 포함)
  2. 특히 혈액학적 독성(혈구감소증) 및 심각한 감염(박테리아 및 말라리아)을 문서화하여 수산화요소 요법의 안전성을 모니터링합니다.
  3. 실험실(예: 태아 헤모글로빈, 헤모글로빈, 백혈구 수) 및 임상 매개변수(예: 통증, 입원, 성장)를 모두 사용하여 수산화요소 요법의 이점을 평가합니다.
  4. 실험실 및 임상 매개변수에 대한 수산화요소 용량 증량의 효과를 조사하기 위해

연구 유형

중재적

등록 (실제)

635

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 앙골라
      • Luanda, 앙골라
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • 우간다
      • Mbale, 우간다
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital
  • 케냐
      • Kilifi, 케냐
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • 콩고 민주 공화국
      • Kinshasa, 콩고 민주 공화국
        • Centre Hospitalier Monkole

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 겸상적혈구빈혈이 기록된 소아 환자
  2. 1.00-9.99의 연령대 등록 당시 포함 년
  3. 등록 당시 체중 10.0kg 이상
  4. 현지 IRB/윤리 위원회 요구 사항에 따라 아동의 구두 동의와 함께 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 부모 또는 보호자
  5. 모든 연구 관련 치료, 평가 및 후속 조치를 준수하려는 의지

제외 기준

  1. 참여를 부적절하게 만드는 알려진 질병(예: 급성 또는 만성 전염병, HIV 또는 악성 종양)
  2. WHO에서 정의한 성장 장애 매개변수에 의해 결정된 급성 또는 만성 중증 영양실조(길이/신장에 대한 체중 또는 부록 I에 정의된 중앙 WHO 성장 기준보다 낮은 >3 z-점수)

  3. 기존의 중증 혈액학적 독성(일시적 제외)

    1. 빈혈: Hb <4.0gm/dL
    2. 빈혈: Hb <6.0 gm/dL, ARC <100 x 109/L
    3. 망상적혈구감소증: ARC <80 x 109/L, Hb <7.0 gm/dL
    4. 혈소판 감소증: 혈소판 <80 x 109/L
    5. 호중구 감소증: ANC <1.0 x 109/L
  4. 등록 전 60일 이내 수혈(일시 제외)
  5. 등록 전 6개월 이내에 Hydroxyurea 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 수산화요소
환자 등록 후 2개월의 사전 수산화요소 평가 단계를 사용하여 영양 및 감염 평가를 포함한 기본 평가를 수행하고 필요하다고 판단되는 보충제 또는 치료를 제공합니다. 사전 하이드록시우레아 평가 및 보충 단계 후, 하이드록시우레아 투여량은 200mg, 300mg, 400mg 또는 500mg 크기의 월간 공급으로 제공되는 캡슐을 사용하여 일일 단일 용량으로 투여됩니다.
의약품: 수산화요소
Hydroxyurea는 매일 15-20 mg/kg PO에서 시작합니다. 6개월간 고정 용량으로 치료한 후 20~30mg/kg/일 또는 MTD까지 용량을 증량(매 8주마다 2.5~5.0mg/kg 증분)하여 또 다른 6개월을 투여합니다. 용량 증량 단계는 12개월 평가 기간 동안 계속될 것이며, 그 후 수산화요소는 공통 치료 종료일까지 유지 단계에서 계속될 것입니다. 일일 복용량은 사용 가능한 캡슐 크기와 체중을 기준으로 15-20(17.5 ± 2.5)mg/kg/일의 목표를 사용하여 계산됩니다. 치료 6개월 후, 수산화요소는 골수 억제에 따라 적정되며 20-30mg/kg/일 또는 최대 내약 용량(MTD)으로 증가됩니다. Hydroxyurea 용량 증량은 5.0 ± 2.5 mg/kg/일 증분으로 발생합니다.
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 드록시아

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성 사건이 있는 참가자의 비율
기간: 3 개월
20%의 예상 독성률과 30%의 허용 독성률이 통계 계산에 사용되었습니다. 각 사이트에서 53명의 참가자가 3개월의 치료를 완료한 후 15명 이하의 참가자가 혈액학적 독성을 보이는 경우 안전성에 대한 초기 증거는 없습니다. 초기 참가자 중 ≥ 15명이 독성을 경험하는 경우 이는 안전성에 대한 초기 증거입니다. 향후 참가자는 더 낮은 용량의 하이드록시우레아(10 ± 2.5 mg/kg)로 시작할 것이며, 다른 53명의 참가자는 동일한 안전성 분석을 위해 모집됩니다. 동일한 시작 용량으로 133명의 참가자를 최종 분석하면 고정 용량 수산화요소의 안전성이 결론지을 수 있습니다.
3 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Hydroxyurea의 효능
기간: 204개월까지 4 ± 1주마다 평가
수산화요소의 효능은 기본 값과 치료를 비교하여 태아 헤모글로빈(HbF)을 통해 주로 평가됩니다. 실험실 효능의 추가 측정에는 Hb, MCV, WBC, ANC, ARC 및 빌리루빈의 변화가 포함됩니다. 혈관 폐쇄성 통증과 같은 임상적 사건은 2차 결과로 포착됩니다.
204개월까지 4 ± 1주마다 평가
약물 순응도 및 가족이 월간 클리닉 방문을 준수할 수 있는 능력은 중요한 타당성 결과입니다.
기간: 204개월까지 4 ± 1주마다 평가
Hydroxyurea 치료는 한 번에 35일만 분배되며 4 ± 1주마다 클리닉 방문이 필요합니다. 약물 순응도 및 가족이 월별 클리닉 방문을 준수할 수 있는 능력은 중요한 타당성 결과입니다.
204개월까지 4 ± 1주마다 평가

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

협력자

Bristol-Myers Squibb

수사관

  • 수석 연구원: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 10월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 10월 17일

처음 게시됨 (추정된)

2013년 10월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 13일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2013-4221

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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